FSHD の DUX4 をターゲットとするクレンブテ ロール (Target FSHD)
2026年2月24日 更新者：Jeffrey Statland
FSHD の DUX4 を標的とするクレンブテ ロール (ターゲット FSHD): クレンブテ ロール 3 回投与のオープンラベル安全性および忍容性研究
この研究の目的は、3 つの異なる用量レベルでの薬剤の安全性と忍容性を判断することにより、クレンブテ ロールが FSHD の治療選択肢であるかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
クレンブテ ロールは、EMA が承認した COPD 治療薬であり、3 つの独立した患者由来のスクリーニングにより、培養 FSHD 筋における DUX4 発現を抑制することが確認されました。
関連するβ 2 アゴニストを用いた以前の臨床研究では、FSHD におけるある程度の活性が示されましたが、主要評価項目は満たされませんでしたが、現在の知識を踏まえると以前の研究は異なる方法で設計されていた可能性があります。
Target FSHD は、将来の有効性試験に最適な用量を決定するための、安全性と忍容性を目的としたクレンブテ ロールの 6 か月間の非盲検複数回漸増用量研究です。
さらに、この研究では、筋機能、MRI変化（除脂肪筋量、脂肪浸潤、STIR評価）、および疾患活動性の分子マーカー（組織病理学およびDUX4ターゲット、炎症、およびECMの事前に決定されたバスケット）に関する二次結果データを収集します。遺伝子）を研究の開始時と終了時に使用して、将来の有効性に関する介入研究における薬物活性の尺度としての有用性を評価し、強化します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Rebecca Clay
- 電話番号：9139459936
- メール：rclay@kumc.edu
研究場所
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- 募集
- University of Kansas Medical Center
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主任研究者：
- Jeffrey Statland
-
コンタクト：
- Rebecca Clay, BS
- 電話番号：913-945-9936
- メール：rclay@kumc.edu
-
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New York
-
Rochester、New York、アメリカ、14642
- 募集
- University of Rochester Medical Center
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コンタクト：
- Leann Lewis, MSGC
- 電話番号：585-275-7680
- メール：Leann_Lewis@URMC.Rochester.edu
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主任研究者：
- Brianna Brun
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98104
- 募集
- University of Washington
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コンタクト：
- Lilly Young
- 電話番号：206-616-5957
- メール：eyoung8@uw.edu
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コンタクト：
- Leo Wang
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 遺伝的にFSHD 1型または2型と診断されている、または確認された変異を持つ一親等の血縁者にFSHD 1型の臨床診断を受けている
- 18歳から75歳まで
- 臨床的重症度スコアが 1 ～ 4 である
- 他人の助けなしで30フィート歩くことができる
- 前脛骨筋の少なくとも 1 つに抗重力強度があること、または脚に針生検の対象となる MRI 対象の筋肉があること
- インフォームド・コンセントを提供する意欲と能力がある
除外基準:
- 妊娠中または研究実施中に妊娠を計画している
- 管理が不十分な病状がある
- 登録後 3 か月以内に実験薬の研究に参加した
- ベータ遮断薬、同化薬、またはカリウム消耗性利尿薬を服用している
- 検査を妨げたり、β-アゴニストの使用を妨げたりする条件や禁忌がある
- 抗凝血剤または針筋生検を禁忌とする薬を服用している
- クレンブテロールに禁忌の薬または治療法を服用している
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：クレンブテ ロール コホート 1
20μgを1日2回経口摂取
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ベータアゴニスト
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実験的：クレンブテ ロール コホート 2
40μgを1日2回経口摂取
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ベータアゴニスト
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実験的：クレンブテ ロール コホート 3
60μgを1日2回経口摂取
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ベータアゴニスト
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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クレンブテロール関連の副作用の頻度
時間枠：ベースラインから6か月の訪問まで
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患者の報告書と医療記録は、有害事象と重篤な有害事象を記録するために使用されます。
有害事象および重度の有害事象は治験責任医師によって評価され、安全性のために必要に応じて報告されます。
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ベースラインから6か月の訪問まで
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心拍数の変化
時間枠：1ヶ月目から6ヶ月目の訪問まで
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Vitalsのレビュー
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1ヶ月目から6ヶ月目の訪問まで
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血圧の変化
時間枠：1ヶ月目から6ヶ月目の訪問まで
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Vitalsのレビュー
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1ヶ月目から6ヶ月目の訪問まで
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セーフティラボカリウム(K)
時間枠：ベースラインから 6 か月目の訪問まで
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低カリウム血症の兆候をカリウムで測定した患者の安全性
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ベースラインから 6 か月目の訪問まで
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安全研究所のグルコース
時間枠：ベースラインから 6 か月目の訪問まで
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血糖値の異常によって測定される患者の安全性
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ベースラインから 6 か月目の訪問まで
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連続コホートにおけるクレンブテロールの3回投与の忍容性
時間枠：ベースラインから6か月の訪問まで
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忍容性は、患者の離脱を引き起こすクレンブテロール関連の有害事象なしにアームを完了することと定義されます。
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ベースラインから6か月の訪問まで
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安全性心電図
時間枠：1ヶ月目から6ヶ月目の訪問まで
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不整脈などの交感神経興奮性副作用を探している
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1ヶ月目から6ヶ月目の訪問まで
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セーフティラボ クレアチンキナーゼ (CK)
時間枠：ベースラインから 6 か月目の訪問まで
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クレアチンキナーゼ異常によって測定される患者の安全性
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ベースラインから 6 か月目の訪問まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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MRI
時間枠：スクリーニングから6か月目の訪問まで
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MRI 測定は、除脂肪筋量測定および治療によって調節される可能性のある疾患バイオマーカー (脂肪量、脂肪率、STIR+ の存在) のゴールドスタンダードとみなされます。
さらに、標準的な基準マーキングと身体ランドマークを使用して、STIR と定量的脂肪分画に基づく針生検をより効率的に、より高い収率で行うのに役立つ分析も含めます。
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スクリーニングから6か月目の訪問まで
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RNA配列決定のための筋生検
時間枠：ベースラインと6か月目
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RNA配列決定を使用して筋肉で測定された、DUX4によって調節される一連の遺伝子の変化。
目標は、クレンブテ ロールの使用によって影響を受ける筋肉組織の分子変化をより深く理解することです。
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ベースラインと6か月目
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FSHD-COM
時間枠：スクリーニングから6か月目の訪問まで
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18 項目の評価者が管理する器具は、個別に検証された機能的運動タスクで構成されます。
評価された体の部位は、患者が特定した重要な領域と一致しており、脚の機能が含まれます。肩と腕の機能。体幹機能、手の機能。そして機能的なバランスも
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スクリーニングから6か月目の訪問まで
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手動筋力テスト (MMT)
時間枠：スクリーニングから6か月目の訪問まで
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各筋肉の位置が標準化された、修正された Medical Research Council の 13 ポイント スケールは、時間の経過に伴う被験者の筋力の変化を観察するのに役立ちます。
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スクリーニングから6か月目の訪問まで
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定量的筋肉テスト (QMT)
時間枠：スクリーニングから6か月目の訪問まで
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金属フレームに非弾性ストラップで取り付けられた力変換器を備えた固定子宮筋測定検査システムを使用して、5 つの両側の筋肉を検査します。これは、被験者の筋力の変化を評価するのに役立ちます。
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スクリーニングから6か月目の訪問まで
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患者報告転帰測定情報システム-57 (Promis57)
時間枠：スクリーニングから6か月目の訪問まで
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PROMIS57 は、NIH によって開発された機器で、身体機能と日常生活に対する身体的制限の影響のスコアを生成します。
57 の質問が合計されて合計スコアとなり、50 が正常を表し、より低いスコアが障害の増加を表す正規化 t スコアに変換されます。
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スクリーニングから6か月目の訪問まで
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FSHD Rasch が構築した総合障害スケール (FSHD-RODS)
時間枠：スクリーニングから6か月目の訪問まで
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FSHD-RODSは、日常生活と健康の関係についての質問票です。
32 の質問は、現代の臨床測定技術であるラッシュ分析を使用して作成されており、項目を難易度の高い順に並べることにより、項目スコアの合計を計算して合計スコアを達成することができます。
回答により、FSHD が日常活動や社会活動にどのような影響を与えるか、参加者が通常の活動をどの程度実行できるかについての情報が得られます。
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スクリーニングから6か月目の訪問まで
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上肢機能指数 (UEFI)
時間枠：スクリーニングから6か月目の訪問まで
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この指標は上肢の機能障害を測定します。
20 の質問が合計スコアに結合され、スコアは 80 が正常を表し、スコアが低いほど障害の増加を表す正規化スコアに変換されます。
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スクリーニングから6か月目の訪問まで
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重症度と変化の臨床全体的な印象 (CGI-S および CGI-C)
時間枠：スクリーニングから6か月目の訪問まで
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臨床試験における症状の重症度および治療に応じた重症度の変化を測定する評価尺度です。
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スクリーニングから6か月目の訪問まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月25日
一次修了 (推定)
2028年2月1日
研究の完了 (推定)
2028年7月1日
試験登録日
最初に提出
2024年9月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年12月5日
最初の投稿 (実際)
2024年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月24日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY00150777
- P50AR065139 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。