Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Кленбутерол нацелен на DUX4 при ЛЛПД (Target FSHD)

24 февраля 2026 г. обновлено: Jeffrey Statland

Кленбутерол нацелен на DUX4 при ЛЛПД (целевой ЛЛПД): открытое исследование безопасности и переносимости 3 доз кленбутерола

Цель этого исследования — определить, является ли Кленбутерол вариантом лечения ЛЛПД, путем определения безопасности и переносимости препарата при трех различных уровнях доз.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Кленбутерол является одобренным EMA препаратом для лечения ХОБЛ, который в результате трех независимых исследований пациентов выявил подавление экспрессии DUX4 в культивируемых мышцах ЛЛПД. Предыдущие клинические исследования родственных бета2-агонистов показали некоторую активность при ЛЛПД, но не достигли основной конечной точки, хотя предыдущие исследования, вероятно, были бы спланированы по-другому, учитывая современные знания. Target FSHD — это 6-месячное открытое исследование многократного возрастания дозы кленбутерола на предмет безопасности и переносимости с целью определения лучшей дозы для будущего исследования эффективности. Кроме того, в этом исследовании будут собраны вторичные данные о результатах функции мышц, изменениях МРТ (объем мышечной массы, жировая инфильтрация, рейтинг STIR) и молекулярных маркерах активности заболевания (гистопатология и заранее определенные корзины мишени DUX4, воспаления и ECM). гены) в начале и в конце исследования, чтобы оценить и оценить их полезность в качестве меры активности лекарственного средства в будущем интервенционном исследовании эффективности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

30

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Rebecca Clay
  • Номер телефона: 9139459936
  • Электронная почта: rclay@kumc.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Главный следователь:
          • Jeffrey Statland
        • Контакт:
          • Rebecca Clay, BS
          • Номер телефона: 913-945-9936
          • Электронная почта: rclay@kumc.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Рекрутинг
        • University of Rochester Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Рекрутинг
        • University of Washington
        • Контакт:
          • Lilly Young
          • Номер телефона: 206-616-5957
          • Электронная почта: eyoung8@uw.edu
        • Контакт:
          • Leo Wang

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный диагноз ЛЛПД 1 или 2 типа или клинический диагноз ЛЛПД 1 типа у родственника первой степени родства с подтвержденной мутацией.
  • от 18 до 75 лет
  • с клинической оценкой тяжести от 1 до 4
  • Способен пройти 30 футов без поддержки другого человека.
  • Демонстрация антигравитационной силы хотя бы на одной из передних большеберцовых мышц или наличие мышцы ноги, подходящей для МРТ для игольной биопсии.
  • готовы и способны дать информированное согласие

Критерии исключения:

  • Беременность или планирование беременности во время проведения исследования.
  • иметь плохо контролируемое заболевание
  • Были вовлечены в исследование экспериментального агента в течение 3 месяцев после регистрации.
  • Принимаете бета-блокаторы или анаболические средства или калийвыводящие диуретики
  • имеете какое-либо состояние или противопоказание, которые могут помешать тестированию или исключить использование бета-агониста
  • Принимаете ли вы препараты, разжижающие кровь, или лекарства, из-за которых противопоказана игольная биопсия мышц?
  • Принимаете ли вы какие-либо лекарства или методы лечения с противопоказаниями к кленбутеролу

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Кленбутерол, когорта 1
20 мкг перорально два раза в день
Лекарство: Кленбутерол
Бета-агонист
Экспериментальный: Кленбутерол, когорта 2
40 мкг перорально два раза в день
Лекарство: Кленбутерол
Бета-агонист
Экспериментальный: Кленбутерол, когорта 3
60 мкг перорально два раза в день
Лекарство: Кленбутерол
Бета-агонист

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота побочных реакций, связанных с кленбутеролом
Временное ограничение: от исходного уровня до визита через 6 месяцев
Отчеты пациентов и медицинские записи будут использоваться для документирования нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений. Нежелательные явления и серьезные нежелательные явления будут оцениваться исследователем и сообщаться по мере необходимости в целях безопасности.
от исходного уровня до визита через 6 месяцев
изменение частоты сердечных сокращений
Временное ограничение: посещение с 1 по 6 месяц
Обзор жизненно важных функций
посещение с 1 по 6 месяц
изменение артериального давления
Временное ограничение: посещение с 1 по 6 месяц
Обзор жизненно важных функций
посещение с 1 по 6 месяц
Лабораторный калий безопасности (K)
Временное ограничение: Исходный уровень до посещения 6-го месяца
безопасность пациента, измеряемая калием при признаках гипокалиемии
Исходный уровень до посещения 6-го месяца
Лаборатория безопасности глюкозы
Временное ограничение: Исходный уровень до посещения 6-го месяца
Безопасность пациентов измеряется отклонениями уровня глюкозы в крови.
Исходный уровень до посещения 6-го месяца
Переносимость 3 доз кленбутерола в последовательных когортах
Временное ограничение: от исходного уровня до визита через 6 месяцев
Переносимость будет определяться как завершение курса лечения без каких-либо побочных эффектов, связанных с кленбутеролом, которые вынуждают кого-либо прекратить прием.
от исходного уровня до визита через 6 месяцев
Безопасность ЭКГ
Временное ограничение: посещение с 1 по 6 месяц
Ищем симпатомиметические побочные эффекты, такие как сердечные аритмии.
посещение с 1 по 6 месяц
Креатинкиназа лаборатории безопасности (CK)
Временное ограничение: От исходного уровня до посещения 6-го месяца
Безопасность пациентов измеряется отклонениями креатинкиназы
От исходного уровня до посещения 6-го месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
МРТ
Временное ограничение: Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Измерения МРТ считаются золотым стандартом для измерения объема мышечной массы и биомаркеров заболеваний (объемов жира, фракции жира и присутствия STIR+), которые можно модулировать с помощью лечения. Кроме того, мы включим анализ, который поможет сделать игольчатую биопсию на основе STIR и количественной фракции жира более эффективной и с более высоким выходом с использованием стандартных реперных меток и ориентиров тела.
Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Биопсия мышц для секвенирования РНК
Временное ограничение: Исходный уровень и 6-й месяц
изменение набора генов, регулируемых DUX4, измеренное в мышцах с использованием секвенирования РНК. Цель состоит в том, чтобы лучше понять молекулярные изменения в мышечной ткани, вызванные применением кленбутерола.
Исходный уровень и 6-й месяц
ФШД-КОМ
Временное ограничение: Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Инструмент, состоящий из 18 пунктов, управляемый оценщиком и состоящий из индивидуально проверенных функциональных двигательных задач. Оцениваемые области тела соответствуют важным областям, определенным пациентами, и включают функции ног; функция плеч и рук; функция багажника, функция руки; и функциональный баланс
Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Ручное мышечное тестирование (ММТ)
Временное ограничение: Скрининг перед посещением на 6-м месяце
модифицированная 13-балльная шкала Совета медицинских исследований со стандартизированными положениями для каждой мышцы поможет оценить изменение силы субъекта с течением времени.
Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Количественное мышечное тестирование (QMT)
Временное ограничение: Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Мы проверим 5 двусторонних мышц, используя фиксированную систему тестирования миометрии с датчиком силы, прикрепленным неэластичным ремнем к металлическому каркасу. Это поможет нам оценить изменение силы испытуемых.
Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Информационная система измерения результатов лечения пациентов-57 (Promis57)
Временное ограничение: Скрининг перед посещением на 6-м месяце
PROMIS57 — это инструмент, разработанный НИЗ, который генерирует оценки физических функций и влияния физических ограничений на повседневную жизнь. 57 вопросов суммируются в общий балл, который преобразуется в нормализованный t-показатель, где 50 баллов представляют собой норму, а более низкие баллы представляют собой возрастающую инвалидность.
Скрининг перед посещением на 6-м месяце
FSHD Шкала общей инвалидности, построенная Рашем (FSHD-RODS)
Временное ограничение: Скрининг перед посещением на 6-м месяце
FSHD-RODS — это опросник о взаимосвязи между повседневной деятельностью и здоровьем. 32 вопроса построены с использованием современной клиниметрической техники анализа Раша, которая путем упорядочивания заданий по возрастающей сложности позволяет подсчитать сумму баллов за задания для получения общего балла. Ответы предоставляют информацию о том, как ЛЛПД влияет на повседневную и социальную деятельность и в какой степени участники могут выполнять обычные действия.
Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Функциональный индекс верхних конечностей (UEFI)
Временное ограничение: Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Этот индекс измеряет дисфункцию верхних конечностей. 20 вопросов объединяются в общий балл, который преобразуется в нормализованный балл, где 80 баллов представляют собой норму, а более низкие баллы представляют собой возрастающую инвалидность.
Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Клиническое общее впечатление о тяжести и изменениях (CGI-S и CGI-C)
Временное ограничение: Скрининг перед посещением на 6-м месяце
Это рейтинговая шкала, которая измеряет тяжесть симптомов и их изменение в ответ на лечение в клинических исследованиях.
Скрининг перед посещением на 6-м месяце

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jeffrey Statland

Соавторы

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 сентября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 декабря 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 декабря 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться