Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Clenbuterol til Target DUX4 i FSHD (Target FSHD)

24. februar 2026 oppdatert av: Jeffrey Statland

Clenbuterol for å målrette DUX4 i FSHD (Target FSHD): Open Label Safety and Tolerability Study of 3 doses of Clenbuterol

Hensikten med denne studien er å avgjøre om Clenbuterol er et terapeutisk alternativ for FSHD ved å bestemme sikkerheten og tolerabiliteten til medisinen ved tre forskjellige dosenivåer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Clenbuterol er et EMA-godkjent medikament for KOLS som tre uavhengige pasientavledede skjermer identifiserte som undertrykkende DUX4-uttrykk i dyrket FSHD-muskel. Tidligere kliniske studier med beslektede beta2-agonister viste en viss aktivitet ved FSHD, men oppfylte ikke deres primære endepunkt, selv om de tidligere studiene sannsynligvis ville blitt utformet annerledes med dagens kunnskap. Target FSHD er en 6-måneders åpen studie med flere stigende doser av clenbuterol for sikkerhet og toleranse for å bestemme den beste dosen for en fremtidig effektforsøk. I tillegg vil denne studien samle sekundære utfallsdata om muskelfunksjon, MR-endringer (magert muskelvolum, fettinfiltrasjon, STIR-rating) og molekylære markører for sykdomsaktivitet (histopatologi og forhåndsbestemte kurver med DUX4-mål, inflammasjon og ECM gener) i begynnelsen og slutten av studien for å vurdere og styrke deres nytte som mål på medikamentaktivitet i en fremtidig intervensjonsstudie av effekt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey Statland
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Rekruttering
        • University of Washington
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Leo Wang

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Genetisk bekreftet diagnose av FSHD type 1 eller 2, eller ha en klinisk diagnose av FSHD type 1 med en førstegradsslektning med bekreftet mutasjon
  • mellom 18 og 75 år
  • med en klinisk alvorlighetsgrad mellom 1 og 4
  • Kan gå 30 fot uten støtte fra en annen person
  • Viser anti-gravitasjonsstyrke på minst en av tibialis anterior-musklene eller har en MR-kvalifisert muskel i benet for nålbiopsi
  • villig og i stand til å gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller planlegger å bli gravid under gjennomføringen av studien
  • har en dårlig kontrollert medisinsk tilstand
  • Var involvert i en studie av en eksperimentell agent innen 3 måneder etter påmelding
  • Tar betablokkere eller anabole midler eller kaliumsvinnende diuretika
  • har noen tilstand eller kontraindikasjon som kan forstyrre testing eller utelukke bruk av beta-agonist
  • Tar blodfortynnende eller medisiner som gjør en nålemuskelbiopsi kontraindisert
  • Tar noen medisiner eller terapier med en kontraindikasjon mot Clenbuterol

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Clenbuterol-kohort 1
20 mcg tatt oralt to ganger daglig
Legemiddel: Clenbuterol
Beta-agonist
Eksperimentell: Clenbuterol-kohort 2
40 mcg tatt oralt to ganger daglig
Legemiddel: Clenbuterol
Beta-agonist
Eksperimentell: Clenbuterol-kohort 3
60 mcg tatt oralt to ganger daglig
Legemiddel: Clenbuterol
Beta-agonist

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av Clenbuterol-relaterte bivirkninger
Tidsramme: fra baseline til 6 måneders besøk
Pasientrapport og journal vil bli brukt til å dokumentere uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser. Bivirkninger og alvorlige uønskede hendelser vil bli vurdert av utrederen og rapportert etter behov for sikkerhets skyld.
fra baseline til 6 måneders besøk
endring i hjertefrekvens
Tidsramme: fra måned 1 til måned 6 besøk
Gjennomgang av Vitals
fra måned 1 til måned 6 besøk
endring i blodtrykket
Tidsramme: fra måned 1 til måned 6 besøk
Gjennomgang av Vitals
fra måned 1 til måned 6 besøk
Safety Lab Kalium (K)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 besøk
pasientsikkerhet målt med kalium for tegn på hypokalemi
Grunnlinje til måned 6 besøk
Safety Lab Glucose
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 besøk
Pasientsikkerhet målt ved unormale blodsukker
Grunnlinje til måned 6 besøk
Tolerabilitet av 3 doser clenbuterol i sekvensielle kohorter
Tidsramme: fra baseline til 6 måneders besøk
Tolerabilitet vil bli definert som å fullføre en arm uten noen clenbuterol-relaterte bivirkninger som får noen til å trekke seg
fra baseline til 6 måneders besøk
Sikkerhets-EKG
Tidsramme: fra måned 1 til måned 6 besøk
Ser etter sympatomimetiske bivirkninger som hjertearytmier
fra måned 1 til måned 6 besøk
Safety Lab kreatinkinase (CK)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6 besøk
Pasientsikkerhet målt ved kreatinkinase-avvik
Grunnlinje til måned 6 besøk

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MR
Tidsramme: Visning til måned 6 besøk
MR-målinger anses som gullstandard for måling av magert muskelvolum og sykdomsbiomarkører (fettvolum, fettfraksjon og STIR+-tilstedeværelse) som kan moduleres av behandling. I tillegg vil vi inkludere analyser for å hjelpe til med å gjøre nålebiopsi basert på STIR og kvantitativ fettfraksjon mer effektiv med høyere utbytte ved bruk av standard fiducial-markeringer og kroppslandemerker.
Visning til måned 6 besøk
Muskelbiopsi for RNA-sekvensering
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
endring i et sett med DUX4-regulerte gener målt i muskel ved bruk av RNA-sekvensering. Målet er å bedre forstå de molekylære endringene i muskelvev som skjer ved bruk av Clenbuterol.
Grunnlinje og måned 6
FSHD-COM
Tidsramme: Visning til måned 6 besøk
Et 18-elements evaluator administrert instrument som består av individuelt validert funksjonell motorisk oppgave. kroppsregioner som er vurdert samsvarer med viktige områder identifisert av pasienter og inkluderer benfunksjon; skulder- og armfunksjon; bagasjerommet funksjon, hånd funksjon; og funksjonell balanse
Visning til måned 6 besøk
Manuell muskeltesting (MMT)
Tidsramme: Visning til måned 6 besøk
en modifisert Medical Research Council 13-punkts skala med standardiserte posisjoner for hver muskel vil bidra til å se på emnets endring i styrke over tid.
Visning til måned 6 besøk
Kvantitativ muskeltesting (QMT)
Tidsramme: Visning til måned 6 besøk
Vil teste 5 bilaterale muskler ved hjelp av et fast myometritestingssystem med en krafttransduser festet med en uelastisk stropp til en metallramme. Dette vil hjelpe oss med å vurdere forsøkspersoners endring i styrke
Visning til måned 6 besøk
Pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem-57 (Promis57)
Tidsramme: Visning til måned 6 besøk
PROMIS57 er et instrument utviklet av NIH som genererer skårer for fysisk funksjon, og virkningen av fysiske begrensninger på dagliglivet. 57 spørsmål summeres til en totalskåre, som transformeres til en normalisert t-skåre med 50 som representerer normal, og lavere skåre representerer økende funksjonshemming.
Visning til måned 6 besøk
FSHD Rasch-bygget overordnet funksjonshemmingsvekt (FSHD-RODS)
Tidsramme: Visning til måned 6 besøk
FSHD-RODS er et spørreskjema om forholdet mellom daglige aktiviteter og helse. 32 spørsmål er konstruert ved hjelp av en moderne klinimetrisk teknikk, Rasch-analysen, som ved å bestille elementene i økende vanskelighetsgrad, gjør det mulig å beregne summen av elementskårene for å oppnå en total poengsum. Svar gir informasjon om hvordan FSHD påvirker daglige og sosiale aktiviteter og i hvilken grad deltakerne er i stand til å utføre vanlige aktiviteter.
Visning til måned 6 besøk
Øvre ekstremitets funksjonsindeks (UEFI)
Tidsramme: Visning til måned 6 besøk
Denne indeksen måler dysfunksjon i øvre ekstremiteter. 20 spørsmål er kombinert til en total skåre, skåren transformeres til en normalisert skåre med 80 som representerer normal, og lavere skåre representerer økende funksjonshemming.
Visning til måned 6 besøk
Klinisk globalt inntrykk av alvorlighetsgrad og endring (CGI-S og CGI-C)
Tidsramme: Visning til måned 6 besøk
Er en vurderingsskala som måler symptomets alvorlighetsgrad og endring i alvorlighetsgrad som respons på behandling i kliniske studier.
Visning til måned 6 besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jeffrey Statland

Samarbeidspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

6. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere