FSHD에서 DUX4를 표적으로 삼는 클렌부테롤 (Target FSHD)
2026년 2월 24일 업데이트: Jeffrey Statland
FSHD에서 DUX4를 표적으로 삼는 클렌부테롤(대상 FSHD): 3가지 용량의 클렌부테롤에 대한 공개 라벨 안전성 및 내약성 연구
이 연구의 목적은 클렌부테롤이 세 가지 다른 용량 수준에서 약물의 안전성과 내약성을 결정함으로써 FSHD에 대한 치료 옵션인지 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
클렌부테롤은 EMA 승인을 받은 COPD 약물로 세 명의 독립적인 환자 유래 스크린에서 배양된 FSHD 근육에서 DUX4 발현을 억제하는 것으로 확인되었습니다.
관련 베타2 작용제를 사용한 이전 임상 연구에서는 FSHD에서 일부 활성이 나타났지만, 이전 연구는 현재 지식에 따라 다르게 설계되었을 가능성이 있지만 일차 평가변수를 충족하지 못했습니다.
Target FSHD는 향후 효능 시험을 위한 최적의 용량을 결정하기 위한 안전성과 내약성에 대한 클렌부테롤의 6개월 공개 라벨 다중 증량 용량 연구입니다.
또한, 이 연구에서는 근육 기능, MRI 변화(제지방 근육량, 지방 침투, STIR 등급) 및 질병 활동의 분자 표지(조직병리학 및 미리 결정된 DUX4 표적 바스켓, 염증 및 ECM)에 대한 2차 결과 데이터를 수집합니다. 유전자)를 연구의 시작과 끝에서 평가하고 효능에 대한 향후 중재 연구에서 약물 활동의 척도로서 그 유용성을 평가하고 강화합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
30
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Rebecca Clay
- 전화번호: 9139459936
- 이메일: rclay@kumc.edu
연구 장소
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-
Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모병
- University of Kansas Medical Center
-
수석 연구원:
- Jeffrey Statland
-
연락하다:
- Rebecca Clay, BS
- 전화번호: 913-945-9936
- 이메일: rclay@kumc.edu
-
-
New York
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- 모병
- University of Rochester Medical Center
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연락하다:
- Leann Lewis, MSGC
- 전화번호: 585-275-7680
- 이메일: Leann_Lewis@URMC.Rochester.edu
-
수석 연구원:
- Brianna Brun
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98104
- 모병
- University of Washington
-
연락하다:
- Lilly Young
- 전화번호: 206-616-5957
- 이메일: eyoung8@uw.edu
-
연락하다:
- Leo Wang
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전적으로 FSHD 1형 또는 2형 진단이 확인되었거나 돌연변이가 확인된 1촌 친척이 FSHD 1형 임상 진단을 받은 경우
- 18세에서 75세 사이
- 임상 심각도 점수가 1~4 사이인 경우
- 다른 사람의 도움 없이 30피트를 걸을 수 있음
- 전경골근 근육 중 적어도 하나에 반중력 강도가 나타나거나 다리에 바늘 생검을 위한 MRI 적격 근육이 있는 경우
- 사전 동의를 제공할 의지와 능력이 있는 사람
제외 기준:
- 연구 수행 중에 임신했거나 임신할 계획인 경우
- 잘 통제되지 않은 건강 상태를 가지고 있습니다
- 등록 후 3개월 이내에 실험 물질 연구에 참여했습니다.
- 베타 차단제, 동화작용제, 칼륨 소모 이뇨제를 복용하고 있는 경우
- 테스트를 방해하거나 베타 작용제 사용을 방해할 수 있는 상태나 금기 사항이 있는 경우
- 바늘 근육 생검을 금기시하는 혈액 희석제 또는 약물을 복용하고 있는 경우
- 클렌부테롤에 금기 사항이 있는 약물이나 치료법을 복용하고 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 클렌부테롤 코호트 1
20mcg를 하루에 두 번 경구 복용
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베타 작용제
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실험적: 마케팅 코호트 2
40mcg를 하루에 두 번 경구 복용
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베타 작용제
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실험적: 클렌부테롤 코호트 3
60mcg을 하루에 두 번 경구 복용
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베타 작용제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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클렌부테롤 관련 이상반응의 빈도
기간: 기준선부터 6개월 방문까지
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환자 보고서와 의료 기록은 부작용과 심각한 부작용을 기록하는 데 사용됩니다.
부작용 및 심각한 부작용은 시험자가 평가하고 안전을 위해 필요한 경우 보고할 것입니다.
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기준선부터 6개월 방문까지
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심박수의 변화
기간: 1개월부터 6개월까지 방문
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활력소 검토
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1개월부터 6개월까지 방문
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혈압의 변화
기간: 1개월부터 6개월까지 방문
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활력소 검토
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1개월부터 6개월까지 방문
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안전실험실 칼륨(K)
기간: 6개월째 방문에 대한 기준선
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저칼륨혈증 징후에 대해 칼륨으로 측정한 환자 안전
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6개월째 방문에 대한 기준선
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안전 실험실 포도당
기간: 6개월째 방문에 대한 기준선
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혈당 이상으로 측정되는 환자 안전
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6개월째 방문에 대한 기준선
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순차적 코호트에서 클렌부테롤 3회 용량의 내약성
기간: 기준선부터 6개월 방문까지
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내약성은 누군가가 중단하게 만드는 클렌부테롤 관련 부작용 없이 치료를 완료하는 것으로 정의됩니다.
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기준선부터 6개월 방문까지
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안전 심전도
기간: 1개월부터 6개월까지 방문
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심부정맥 등 교감신경흥분 부작용을 찾아보세요
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1개월부터 6개월까지 방문
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안전 연구소 크레아틴 키나제(CK)
기간: 6개월차 방문에 대한 기준선
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크레아틴 키나제 이상으로 측정된 환자 안전
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6개월차 방문에 대한 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRI
기간: 6개월차 방문까지 스크리닝
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MRI 측정은 치료에 의해 조절될 수 있는 순수 근육량 측정 및 질병 바이오마커(지방량, 지방층 및 STIR+ 존재)에 대한 최적의 표준으로 간주됩니다.
또한 표준 기준 표시 및 신체 랜드마크를 사용하여 STIR 및 정량적 지방 분획을 기반으로 한 바늘 생검을 보다 효율적으로 수행하고 더 높은 수율을 얻는 데 도움이 되는 분석을 포함할 것입니다.
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6개월차 방문까지 스크리닝
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RNA 염기서열 분석을 위한 근육 생검
기간: 기준선 및 6개월차
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RNA 서열 분석을 사용하여 근육에서 측정한 DUX4 조절 유전자 세트의 변화.
목표는 클렌부테롤 사용으로 인한 근육 조직의 분자 변화를 더 잘 이해하는 것입니다.
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기준선 및 6개월차
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FSHD-COM
기간: 6개월차 방문까지 스크리닝
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개별적으로 검증된 기능적 운동 작업으로 구성된 18개 항목 평가자 관리 도구입니다.
신체 부위는 환자가 식별한 중요한 일치 영역을 평가했으며 다리 기능을 포함합니다. 어깨와 팔 기능; 몸통 기능, 손 기능; 기능적 균형
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6개월차 방문까지 스크리닝
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수동 근육 테스트(MMT)
기간: 6개월차 방문까지 스크리닝
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각 근육의 표준화된 위치가 포함된 수정된 의학 연구 위원회 13점 척도는 시간에 따른 피험자의 근력 변화를 관찰하는 데 도움이 됩니다.
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6개월차 방문까지 스크리닝
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정량적 근육 검사(QMT)
기간: 6개월차 방문까지 스크리닝
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비탄성 스트랩으로 금속 프레임에 부착된 힘 변환기가 있는 고정형 근측정 테스트 시스템을 사용하여 5개의 양측 근육을 테스트합니다. 이는 피험자의 근력 변화를 평가하는 데 도움이 됩니다.
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6개월차 방문까지 스크리닝
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템-57(Promis57)
기간: 6개월차 방문까지 스크리닝
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PROMIS57은 NIH에서 개발한 도구로 신체 기능에 대한 점수와 신체 제한이 일상 생활에 미치는 영향을 생성합니다.
57개의 질문이 총점으로 합산되어 50점은 정상을 나타내고 낮은 점수는 장애 증가를 나타내는 정규화된 t-점수로 변환됩니다.
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6개월차 방문까지 스크리닝
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FSHD Rasch가 구축한 종합 장애 척도(FSHD-RODS)
기간: 6개월차 방문까지 스크리닝
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FSHD-RODS는 일상 활동과 건강 사이의 관계에 대한 설문지입니다.
32개의 질문은 현대적인 임상적 기술인 Rasch 분석을 사용하여 구성됩니다. Rasch 분석은 항목의 난이도를 높여서 항목 점수의 합을 계산하여 총점을 얻을 수 있도록 합니다.
답변은 FSHD가 일상 및 사회 활동에 어떤 영향을 미치는지, 그리고 참가자가 일상 활동을 어느 정도 수행할 수 있는지에 대한 정보를 제공합니다.
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6개월차 방문까지 스크리닝
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UEFI(상지 기능 지수)
기간: 6개월차 방문까지 스크리닝
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이 지수는 상지 기능 장애를 측정합니다.
20개의 문항을 합산하여 총점을 만들고, 이 점수를 정규화 점수로 변환하여 80점은 정상, 낮은 점수는 장애 증가를 나타냅니다.
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6개월차 방문까지 스크리닝
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심각도 및 변화에 대한 임상적 전반적 인상(CGI-S 및 CGI-C)
기간: 6개월차 방문까지 스크리닝
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임상시험에서 치료에 따른 증상의 중증도와 중증도의 변화를 측정하는 평가 척도입니다.
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6개월차 방문까지 스크리닝
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 25일
기본 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 12월 5일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY00150777
- P50AR065139 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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