Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Clenbuterol celuje w DUX4 w FSHD (Target FSHD)

24 lutego 2026 zaktualizowane przez: Jeffrey Statland

Clenbuterol ukierunkowany na DUX4 w FSHD (docelowy FSHD): otwarte badanie bezpieczeństwa i tolerancji 3 dawek Clenbuterolu

Celem tego badania jest ustalenie, czy Clenbuterol jest opcją terapeutyczną dla FSHD poprzez określenie bezpieczeństwa i tolerancji leku na trzech różnych poziomach dawek.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Clenbuterol jest lekiem zatwierdzonym przez EMA do leczenia POChP, który został zidentyfikowany na trzech niezależnych badaniach przesiewowych pacjentów jako hamujący ekspresję DUX4 w hodowanych mięśniach FSHD. Wcześniejsze badania kliniczne z pokrewnymi agonistami beta2 wykazały pewną aktywność w FSHD, ale nie osiągnęły pierwszorzędowego punktu końcowego, chociaż wcześniejsze badania prawdopodobnie zostałyby zaprojektowane inaczej przy obecnym stanie wiedzy. Target FSHD to 6-miesięczne, otwarte badanie z wielokrotną rosnącą dawką klenbuterolu pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji, mające na celu określenie najlepszej dawki do przyszłego badania skuteczności. Ponadto w tym badaniu zostaną zebrane wtórne dane końcowe dotyczące funkcji mięśni, zmian w MRI (objętość beztłuszczowej tkanki mięśniowej, naciek tłuszczu, ocena STIR) i molekularnych markerów aktywności choroby (histopatologia i wcześniej określone koszyki docelowego DUX4, zapalenie i ECM geny) na początku i na końcu badania, aby ocenić i wzmocnić ich użyteczność jako mierników aktywności leku w przyszłym interwencyjnym badaniu skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Rebecca Clay
  • Numer telefonu: 9139459936
  • E-mail: rclay@kumc.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Jeffrey Statland
        • Kontakt:
          • Rebecca Clay, BS
          • Numer telefonu: 913-945-9936
          • E-mail: rclay@kumc.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Rekrutacyjny
        • University of Rochester Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Leo Wang

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Genetycznie potwierdzone rozpoznanie FSHD typu 1 lub 2 lub posiadanie klinicznego rozpoznania FSHD typu 1 u krewnego pierwszego stopnia z potwierdzoną mutacją
  • w wieku od 18 do 75 lat
  • z oceną ciężkości klinicznej od 1 do 4
  • Potrafi przejść 30 stóp bez wsparcia drugiej osoby
  • Wykazuje siłę antygrawitacyjną na co najmniej jednym z mięśni piszczelowych przednich lub ma mięsień nogi kwalifikujący się do badania MRI do biopsji igłowej
  • chcących i zdolnych do wyrażenia świadomej zgody

Kryteria wykluczenia:

  • Ciąża lub planowanie zajścia w ciążę w czasie prowadzenia badania
  • mają słabo kontrolowany stan zdrowia
  • Wzięli udział w badaniu środka eksperymentalnego w ciągu 3 miesięcy od włączenia
  • Zażywasz beta-blokery lub środki anaboliczne lub leki moczopędne wyniszczające potas
  • u pacjenta występują jakiekolwiek schorzenia lub przeciwwskazania, które mogłyby zakłócać badanie lub uniemożliwiać stosowanie beta-agonisty
  • Przyjmujesz leki rozrzedzające krew lub leki, które powodują, że biopsja mięśnia igłowego jest przeciwwskazana
  • Czy bierzesz jakieś leki lub terapie z przeciwwskazaniami do Clenbuterolu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta Clenbuterolu 1
20 mcg przyjmowanych doustnie dwa razy dziennie
Lek: Clenbuterol
Beta-agonista
Eksperymentalny: Kohorta Clenbuterolu 2
40 mcg przyjmowane doustnie dwa razy dziennie
Lek: Clenbuterol
Beta-agonista
Eksperymentalny: Kohorta Clenbuterolu 3
60 mcg przyjmowanych doustnie dwa razy dziennie
Lek: Clenbuterol
Beta-agonista

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość działań niepożądanych związanych ze stosowaniem klenbuterolu
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do wizyty po 6 miesiącach
Raport pacjenta i dokumentacja medyczna zostaną wykorzystane do udokumentowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych. Zdarzenia niepożądane i ciężkie zdarzenia niepożądane zostaną ocenione przez badacza i zgłoszone, jeśli będzie to konieczne ze względów bezpieczeństwa.
od wizyty początkowej do wizyty po 6 miesiącach
zmiana częstości akcji serca
Ramy czasowe: od wizyty w miesiącu 1 do miesiąca 6
Recenzja Vitalów
od wizyty w miesiącu 1 do miesiąca 6
zmiana ciśnienia krwi
Ramy czasowe: od wizyty w miesiącu 1 do miesiąca 6
Recenzja Vitalów
od wizyty w miesiącu 1 do miesiąca 6
Laboratorium bezpieczeństwa Potas (K)
Ramy czasowe: Stan wyjściowy do wizyty w 6. miesiącu
bezpieczeństwo pacjenta mierzone stężeniem potasu pod kątem objawów hipokaliemii
Stan wyjściowy do wizyty w 6. miesiącu
Laboratorium bezpieczeństwa glukozy
Ramy czasowe: Stan wyjściowy do wizyty w 6. miesiącu
Bezpieczeństwo pacjenta mierzone na podstawie nieprawidłowości poziomu glukozy we krwi
Stan wyjściowy do wizyty w 6. miesiącu
Tolerancja 3 dawek klenbuterolu w kolejnych kohortach
Ramy czasowe: od wizyty początkowej do wizyty po 6 miesiącach
Tolerancja będzie zdefiniowana jako ukończenie ramienia bez żadnych działań niepożądanych związanych z klenbuterolem powodujących wycofanie się pacjenta
od wizyty początkowej do wizyty po 6 miesiącach
EKG bezpieczeństwa
Ramy czasowe: od wizyty w miesiącu 1 do miesiąca 6
Szukasz sympatykomimetycznych skutków ubocznych, takich jak zaburzenia rytmu serca
od wizyty w miesiącu 1 do miesiąca 6
Safety Lab Kinaza kreatynowa (CK)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do wizyty w 6. miesiącu
Bezpieczeństwo pacjenta mierzone na podstawie nieprawidłowości kinazy kreatynowej
Wartość wyjściowa do wizyty w 6. miesiącu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
MRI
Ramy czasowe: Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
Pomiary MRI są uważane za złoty standard w pomiarze objętości beztłuszczowej masy mięśniowej i biomarkerów choroby (objętość tłuszczu, frakcja tłuszczowa i obecność STIR+), które mogą być modulowane przez leczenie. Ponadto uwzględnimy analizę, która pomoże zwiększyć skuteczność biopsji igłowej opartej na STIR i ilościowej frakcji tłuszczu oraz zwiększyć wydajność przy użyciu standardowych oznaczeń odniesienia i punktów orientacyjnych ciała.
Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
Biopsja mięśni do sekwencjonowania RNA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 6
zmiana w zestawie genów regulowanych przez DUX4, mierzona w mięśniach za pomocą sekwencjonowania RNA. Celem jest lepsze zrozumienie zmian molekularnych w tkance mięśniowej wywołanych stosowaniem Clenbuterolu.
Wartość wyjściowa i miesiąc 6
FSHD-COM
Ramy czasowe: Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
Narzędzie składające się z 18 elementów, administrowane przez oceniającego, składające się z indywidualnie zweryfikowanych funkcjonalnych zadań motorycznych oceniane obszary ciała odpowiadają obszarom istotnym zidentyfikowanym przez pacjentów i obejmują funkcję nóg; funkcja ramion i ramion; funkcja tułowia, funkcja ręki; i równowagę funkcjonalną
Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
Ręczne badanie mięśni (MMT)
Ramy czasowe: Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
zmodyfikowana 13-punktowa skala Medical Research Council ze standardowymi pozycjami dla każdego mięśnia pomoże ocenić zmianę siły pacjenta w czasie.
Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
Ilościowe badanie mięśni (QMT)
Ramy czasowe: Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
Przetestuje 5 obustronnych mięśni przy użyciu stałego systemu do badania miometrii z przetwornikiem siły przymocowanym nieelastycznym paskiem do metalowej ramy. Pomoże nam to ocenić zmianę siły badanych
Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
System informacji o pomiarze wyników zgłaszanych przez pacjenta-57 (Promis57)
Ramy czasowe: Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
PROMIS57 to instrument opracowany przez NIH, który generuje wyniki dotyczące funkcjonowania fizycznego i wpływu ograniczeń fizycznych na codzienne życie. 57 pytań sumuje się w całkowity wynik, który jest przekształcany w znormalizowany wynik t, gdzie 50 oznacza normalny, a niższe wyniki oznaczają rosnącą niepełnosprawność.
Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
Skala ogólnej niepełnosprawności FSHD Rascha (FSHD-RODS)
Ramy czasowe: Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
FSHD-RODS to kwestionariusz dotyczący związku codziennych czynności ze zdrowiem. 32 pytania konstruowane są przy użyciu nowoczesnej techniki klinimetrycznej, analizy Rascha, która poprzez uporządkowanie pozycji o rosnącym stopniu trudności pozwala na obliczenie sumy punktów za pozycje do uzyskania wyniku całkowitego. Odpowiedzi dostarczają informacji o tym, jak FSHD wpływa na codzienne i społeczne czynności oraz w jakim stopniu uczestnicy są w stanie wykonywać zwykłe czynności.
Przegląd do wizyty w 6. miesiącu
Wskaźnik funkcjonalny kończyn górnych (UEFI)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do wizyty w 6. miesiącu
Wskaźnik ten mierzy dysfunkcję kończyn górnych. 20 pytań łączy się w całkowity wynik, wynik przekształca się w wynik znormalizowany, przy czym 80 oznacza normalny, a niższe wyniki oznaczają rosnącą niepełnosprawność.
Badanie przesiewowe do wizyty w 6. miesiącu
Globalne kliniczne wrażenie ciężkości i zmiany (CGI-S i CGI-C)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do wizyty w 6. miesiącu
To skala oceny, która mierzy nasilenie objawów i zmianę nasilenia w odpowiedzi na leczenie w badaniach klinicznych.
Badanie przesiewowe do wizyty w 6. miesiącu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jeffrey Statland

Współpracownicy

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj