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Clenbuterol terá como alvo DUX4 em FSHD (Target FSHD)

24 de fevereiro de 2026 atualizado por: Jeffrey Statland

Clenbuterol terá como alvo DUX4 em FSHD (Target FSHD): Estudo aberto de segurança e tolerabilidade de 3 doses de Clenbuterol

O objetivo deste estudo é determinar se Clenbuterol é uma opção terapêutica para FSHD, determinando a segurança e tolerabilidade do medicamento em três níveis de dose diferentes.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Clenbuterol é um medicamento aprovado pela EMA para DPOC que três exames independentes derivados de pacientes identificaram como suprimindo a expressão de DUX4 em cultura de músculo FSHD. Estudos clínicos anteriores com agonistas beta2 relacionados mostraram alguma atividade na FSHD, mas não atingiram o seu objetivo primário, embora os estudos anteriores provavelmente tivessem sido concebidos de forma diferente com o conhecimento atual. Target FSHD é um estudo aberto de doses múltiplas ascendentes de 6 meses de clenbuterol para segurança e tolerabilidade para determinar a melhor dose para um futuro ensaio de eficácia. Além disso, este estudo irá coletar dados de resultados secundários sobre função muscular, alterações de ressonância magnética (volume muscular magro, infiltração de gordura, classificação STIR) e marcadores moleculares de atividade da doença (histopatologia e cestas pré-determinadas de alvo DUX4, inflamação e ECM genes) no início e no final do estudo para avaliar e potencializar sua utilidade como medidas de atividade de drogas em um futuro estudo intervencionista de eficácia.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Rebecca Clay
  • Número de telefone: 9139459936
  • E-mail: rclay@kumc.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jeffrey Statland
        • Contato:
          • Rebecca Clay, BS
          • Número de telefone: 913-945-9936
          • E-mail: rclay@kumc.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Recrutamento
        • University of Rochester Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Recrutamento
        • University of Washington
        • Contato:
          • Lilly Young
          • Número de telefone: 206-616-5957
          • E-mail: eyoung8@uw.edu
        • Contato:
          • Leo Wang

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado de FSHD tipo 1 ou 2, ou ter diagnóstico clínico de FSHD tipo 1 com parente de primeiro grau com mutação confirmada
  • entre 18 e 75 anos de idade
  • com um escore de gravidade clínica entre 1 e 4
  • Capaz de andar 30 pés sem apoio de outra pessoa
  • Mostrar força antigravitacional em pelo menos um dos músculos tibiais anteriores ou ter um músculo elegível para ressonância magnética na perna para biópsia por agulha
  • disposto e capaz de fornecer consentimento informado

Critérios de exclusão:

  • Grávida ou planejando engravidar durante a realização do estudo
  • tem uma condição médica mal controlada
  • Estiveram envolvidos em um estudo de um agente experimental dentro de 3 meses após a inscrição
  • Estão tomando betabloqueadores ou agentes anabolizantes ou diuréticos desperdiçadores de potássio
  • tem qualquer condição ou contra-indicação que possa interferir nos testes ou impedir o uso de beta-agonista
  • Estão tomando anticoagulantes ou medicamentos que tornam a biópsia muscular com agulha contra-indicada
  • Está tomando algum medicamento ou terapia com contra-indicação ao Clenbuterol

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Clenbuterol Coorte 1
20 mcg por via oral duas vezes ao dia
Medicamento: Clenbuterol
Beta-agonista
Experimental: Clenbuterol Coorte 2
40 mcg por via oral duas vezes ao dia
Medicamento: Clenbuterol
Beta-agonista
Experimental: Clenbuterol Coorte 3
60 mcg por via oral duas vezes ao dia
Medicamento: Clenbuterol
Beta-agonista

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de reações adversas relacionadas ao Clenbuterol
Prazo: desde o início até a visita de 6 meses
O relatório do paciente e os registros médicos serão usados ​​​​para documentar eventos adversos e eventos adversos graves. Eventos adversos e eventos adversos graves serão avaliados pelo investigador e relatados conforme necessário para segurança.
desde o início até a visita de 6 meses
mudança na frequência cardíaca
Prazo: da visita do mês 1 ao mês 6
Revisão de sinais vitais
da visita do mês 1 ao mês 6
mudança na pressão arterial
Prazo: da visita do mês 1 ao mês 6
Revisão de sinais vitais
da visita do mês 1 ao mês 6
Laboratório de Segurança Potássio (K)
Prazo: Linha de base até a visita do 6º mês
segurança do paciente medida pelo potássio para sinais de hipocalemia
Linha de base até a visita do 6º mês
Glicose de Laboratório de Segurança
Prazo: Linha de base até a visita do 6º mês
Segurança do paciente medida por anormalidades na glicemia
Linha de base até a visita do 6º mês
Tolerabilidade de 3 doses de clenbuterol em coortes sequenciais
Prazo: desde o início até a visita de 6 meses
A tolerabilidade será definida como completar um braço sem quaisquer eventos adversos relacionados ao clenbuterol que causem a retirada de alguém
desde o início até a visita de 6 meses
ECG de segurança
Prazo: da visita do mês 1 ao mês 6
Procurando efeitos colaterais simpaticomiméticos, como arritmias cardíacas
da visita do mês 1 ao mês 6
Laboratório de Segurança Creatina quinase (CK)
Prazo: Visita da linha de base até o 6º mês
Segurança do paciente medida pelas anormalidades da creatina quinase
Visita da linha de base até o 6º mês

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ressonância magnética
Prazo: Triagem até a visita do 6º mês
As medições de ressonância magnética são consideradas padrão ouro para medição do volume muscular magro e biomarcadores de doenças (volumes de gordura, fração de gordura e presença de STIR+) que podem ser modulados pelo tratamento. Além disso, incluiremos análises para ajudar a tornar a biópsia por agulha baseada em STIR e fração quantitativa de gordura mais eficiente com maior rendimento usando marcações fiduciais padrão e pontos de referência corporais.
Triagem até a visita do 6º mês
Biópsia muscular para sequenciamento de RNA
Prazo: Linha de base e mês 6
alteração em um conjunto de genes regulados por DUX4, conforme medido no músculo usando sequenciamento de RNA. o objetivo é compreender melhor as alterações moleculares no tecido muscular efetuadas pelo uso de Clenbuterol.
Linha de base e mês 6
FSHD-COM
Prazo: Triagem até a visita do 6º mês
Um instrumento administrado por um avaliador de 18 itens composto por tarefas motoras funcionais validadas individualmente. as regiões do corpo avaliadas correspondem às áreas de importância identificadas pelos pacientes e incluem a função das pernas; função de ombro e braço; função de tronco, função de mão; e equilíbrio funcional
Triagem até a visita do 6º mês
Teste Muscular Manual (MMT)
Prazo: Triagem até a visita do 6º mês
uma escala modificada de 13 pontos do Medical Research Council com posições padronizadas para cada músculo ajudará a observar a mudança de força do sujeito ao longo do tempo.
Triagem até a visita do 6º mês
Teste Muscular Quantitativo (QMT)
Prazo: Triagem até a visita do 6º mês
Testará 5 músculos bilaterais usando um sistema de teste de miometria fixo com um transdutor de força preso por uma tira inelástica a uma estrutura de metal. Isso nos ajudará a avaliar a mudança de força dos indivíduos
Triagem até a visita do 6º mês
Sistema de informações de medição de resultados relatados pelo paciente-57 (Promis57)
Prazo: Triagem até a visita do 6º mês
O PROMIS57 é um instrumento desenvolvido pelo NIH que gera pontuações para a função física e o impacto das limitações físicas na vida diária. 57 questões são somadas em uma pontuação total, que é transformada em um escore t normalizado, com 50 representando normal e pontuações mais baixas representando incapacidade crescente.
Triagem até a visita do 6º mês
Escala de incapacidade geral construída por FSHD Rasch (FSHD-RODS)
Prazo: Triagem até a visita do 6º mês
O FSHD-RODS é um questionário sobre a relação entre atividades diárias e saúde. São construídas 32 questões por meio de uma moderna técnica clinimétrica, a análise Rasch, que ao ordenar os itens em dificuldade crescente, permite o cálculo da soma das pontuações dos itens para atingir uma pontuação total. As respostas fornecem informações sobre como o FSHD afeta as atividades diárias e sociais e até que ponto os participantes são capazes de realizar atividades habituais.
Triagem até a visita do 6º mês
Índice Funcional da Extremidade Superior (UEFI)
Prazo: Triagem para visita do 6º mês
Este índice mede a disfunção dos membros superiores. 20 questões são combinadas em uma pontuação total, a pontuação é transformada em uma pontuação normalizada com 80 representando normal e pontuações mais baixas representando incapacidade crescente.
Triagem para visita do 6º mês
Impressão Clínica Global de Gravidade e Mudança (CGI-S e CGI-C)
Prazo: Triagem para visita do 6º mês
É uma escala de classificação que mede a gravidade dos sintomas e a mudança na gravidade em resposta ao tratamento em ensaios clínicos.
Triagem para visita do 6º mês

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jeffrey Statland

Colaboradores

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

6 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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