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Clenbuterolo per colpire DUX4 nella FSHD (Target FSHD)

24 febbraio 2026 aggiornato da: Jeffrey Statland

Clenbuterolo mirato a DUX4 nella FSHD (Target FSHD): studio in aperto sulla sicurezza e sulla tollerabilità di 3 dosi di clenbuterolo

Lo scopo di questo studio è determinare se il clenbuterolo è un'opzione terapeutica per la FSHD determinando la sicurezza e la tollerabilità del farmaco a tre diversi livelli di dosaggio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il clenbuterolo è un farmaco approvato dall'EMA per la BPCO che tre screening indipendenti derivati ​​dai pazienti hanno identificato come in grado di sopprimere l'espressione di DUX4 nel muscolo FSHD in coltura. Precedenti studi clinici con correlati beta2-agonisti hanno mostrato una certa attività nella FSHD ma non hanno raggiunto il loro endpoint primario, sebbene gli studi precedenti sarebbero stati probabilmente progettati diversamente con le conoscenze attuali. Target FSHD è uno studio in aperto di 6 mesi con dosi multiple ascendenti di clenbuterolo per valutare la sicurezza e la tollerabilità per determinare la dose migliore per un futuro studio di efficacia. Inoltre, questo studio raccoglierà dati sugli esiti secondari sulla funzione muscolare, sui cambiamenti della risonanza magnetica (volume muscolare magra, infiltrazione di grasso, valutazione STIR) e marcatori molecolari dell'attività della malattia (istopatologia e panieri predeterminati di target DUX4, infiammazione ed ECM geni) all'inizio e alla fine dello studio per valutare e potenziare la loro utilità come misure dell'attività del farmaco in un futuro studio interventistico sull'efficacia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Rebecca Clay
  • Numero di telefono: 9139459936
  • Email: rclay@kumc.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jeffrey Statland
        • Contatto:
          • Rebecca Clay, BS
          • Numero di telefono: 913-945-9936
          • Email: rclay@kumc.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Reclutamento
        • University of Rochester Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Leo Wang

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di FSHD di tipo 1 o 2 o diagnosi clinica di FSHD di tipo 1 con un parente di primo grado con mutazione confermata
  • tra i 18 ed i 75 anni
  • con un punteggio di gravità clinica compreso tra 1 e 4
  • In grado di camminare per 30 piedi senza il supporto di un'altra persona
  • Dimostrare forza antigravità su almeno uno dei muscoli tibiali anteriori o avere un muscolo della gamba idoneo alla risonanza magnetica per la biopsia con ago
  • disposti e in grado di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Incinta o che sta pianificando una gravidanza durante lo svolgimento dello studio
  • avere una condizione medica scarsamente controllata
  • Sono stati coinvolti in uno studio su un agente sperimentale entro 3 mesi dall'arruolamento
  • Stanno assumendo beta-bloccanti o agenti anabolizzanti o diuretici che disperdono potassio
  • avere qualsiasi condizione o controindicazione che possa interferire con i test o precludere l'uso del beta-agonista
  • Stanno assumendo anticoagulanti o farmaci che rendono controindicata la biopsia muscolare con ago
  • Stanno assumendo farmaci o terapie con controindicazione al clenbuterolo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte di clenbuterolo 1
20 mcg assunti per via orale due volte al giorno
Droga: Clenbuterolo
Beta-agonista
Sperimentale: Coorte di clenbuterolo 2
40 mcg assunti per via orale due volte al giorno
Droga: Clenbuterolo
Beta-agonista
Sperimentale: Coorte di clenbuterolo 3
60 mcg assunti per via orale due volte al giorno
Droga: Clenbuterolo
Beta-agonista

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza delle reazioni avverse correlate al clenbuterolo
Lasso di tempo: dal basale alla visita di 6 mesi
Il referto del paziente e la cartella clinica verranno utilizzati per documentare gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi. Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi saranno valutati dallo sperimentatore e segnalati secondo necessità per la sicurezza.
dal basale alla visita di 6 mesi
variazione della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: dalla visita del mese 1 al mese 6
Revisione dei segni vitali
dalla visita del mese 1 al mese 6
cambiamento della pressione sanguigna
Lasso di tempo: dalla visita del mese 1 al mese 6
Revisione dei segni vitali
dalla visita del mese 1 al mese 6
Potassio (K) del laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: Riferimento alla visita del mese 6
sicurezza del paziente misurata dal potassio per segni di ipokaliemia
Riferimento alla visita del mese 6
Glucosio del laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: Riferimento alla visita del mese 6
Sicurezza del paziente misurata dalle anomalie della glicemia
Riferimento alla visita del mese 6
Tollerabilità di 3 dosi di clenbuterolo in coorti sequenziali
Lasso di tempo: dal basale alla visita di 6 mesi
La tollerabilità sarà definita come il completamento di un braccio senza che si verifichino eventi avversi correlati al clenbuterolo che inducano qualcuno al ritiro
dal basale alla visita di 6 mesi
ECG di sicurezza
Lasso di tempo: dalla visita del mese 1 al mese 6
Alla ricerca di effetti collaterali simpaticomimetici come aritmie cardiache
dalla visita del mese 1 al mese 6
Safety Lab Creatina chinasi (CK)
Lasso di tempo: Visita di riferimento al mese 6
Sicurezza del paziente misurata dalle anomalie della creatina chinasi
Visita di riferimento al mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risonanza magnetica
Lasso di tempo: Screening alla visita del sesto mese
Le misurazioni MRI sono considerate il gold standard per la misurazione del volume della massa muscolare magra e dei biomarcatori della malattia (volumi di grasso, fazione di grasso e presenza di STIR+) che possono essere modulati dal trattamento. Inoltre, includeremo analisi per contribuire a rendere la biopsia con ago basata su STIR e sulla frazione grassa quantitativa più efficiente con una resa più elevata utilizzando marcature fiduciali standard e punti di riferimento corporei.
Screening alla visita del sesto mese
Biopsia muscolare per il sequenziamento dell'RNA
Lasso di tempo: Riferimento e mese 6
cambiamento in un insieme di geni regolati da DUX4 misurati nel muscolo utilizzando il sequenziamento dell'RNA. L'obiettivo è comprendere meglio i cambiamenti molecolari nel tessuto muscolare effettuati dall'uso del clenbuterolo.
Riferimento e mese 6
FSHD-COM
Lasso di tempo: Screening alla visita del sesto mese
Uno strumento somministrato da un valutatore a 18 elementi composto da compiti motori funzionali validati individualmente le regioni del corpo valutate corrispondono ad aree di importanza identificate dai pazienti e includono la funzione delle gambe; funzione della spalla e del braccio; funzione del tronco, funzione della mano; ed equilibrio funzionale
Screening alla visita del sesto mese
Test muscolare manuale (MMT)
Lasso di tempo: Screening alla visita del sesto mese
una scala modificata a 13 punti del Medical Research Council con posizioni standardizzate per ciascun muscolo aiuterà a osservare il cambiamento di forza del soggetto nel tempo.
Screening alla visita del sesto mese
Test muscolare quantitativo (QMT)
Lasso di tempo: Screening alla visita del sesto mese
Verranno testati 5 muscoli bilaterali utilizzando un sistema di test miometrico fisso con un trasduttore di forza collegato tramite una cinghia anelastica a un telaio metallico, questo ci aiuterà a valutare il cambiamento di forza dei soggetti
Screening alla visita del sesto mese
Sistema informativo sulla misurazione degli esiti riferiti dal paziente-57 (Promis57)
Lasso di tempo: Screening alla visita del sesto mese
Il PROMIS57 è uno strumento sviluppato dall'NIH che genera punteggi per la funzione fisica e l'impatto delle limitazioni fisiche sulla vita quotidiana. 57 domande vengono riassunte in un punteggio totale, che viene trasformato in un t-score normalizzato dove 50 rappresentano la normalità e i punteggi più bassi rappresentano l'aumento della disabilità.
Screening alla visita del sesto mese
Scala di disabilità complessiva costruita da Rasch FSHD (FSHD-RODS)
Lasso di tempo: Screening alla visita del sesto mese
Il FSHD-RODS è un questionario sulla relazione tra attività quotidiane e salute. Sono 32 le domande costruite utilizzando una moderna tecnica clinimetrica, l'analisi Rasch, che ordinando gli item in difficoltà crescente, consente di calcolare la somma dei punteggi degli item per ottenere un punteggio totale. Le risposte forniscono informazioni su come la FSHD influenza le attività quotidiane e sociali e in che misura i partecipanti sono in grado di svolgere le attività abituali.
Screening alla visita del sesto mese
Indice funzionale degli arti superiori (UEFI)
Lasso di tempo: Screening alla visita del sesto mese
Questo indice misura la disfunzione degli arti superiori. 20 domande vengono combinate in un punteggio totale, il punteggio viene trasformato in un punteggio normalizzato dove 80 rappresentano la normalità e i punteggi più bassi rappresentano la disabilità crescente.
Screening alla visita del sesto mese
Impressione clinica globale della gravità e del cambiamento (CGI-S e CGI-C)
Lasso di tempo: Screening alla visita del sesto mese
È una scala di valutazione che misura la gravità dei sintomi e la variazione della gravità in risposta al trattamento negli studi clinici.
Screening alla visita del sesto mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jeffrey Statland

Collaboratori

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

6 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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