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Clenbuterol zielt auf DUX4 bei FSHD ab (Target FSHD)

24. Februar 2026 aktualisiert von: Jeffrey Statland

Clenbuterol zielt auf DUX4 bei FSHD ab (Ziel-FSHD): Offene Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit von 3 Dosen Clenbuterol

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob Clenbuterol eine therapeutische Option für FSHD ist, indem die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments in drei verschiedenen Dosierungen bestimmt wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Clenbuterol ist ein von der EMA zugelassenes Medikament gegen COPD, bei dem drei unabhängige, von Patienten durchgeführte Tests eine Unterdrückung der DUX4-Expression in kultivierten FSHD-Muskeln ergaben. Frühere klinische Studien mit verwandten Beta2-Agonisten zeigten eine gewisse Aktivität bei FSHD, erreichten jedoch nicht ihren primären Endpunkt, obwohl frühere Studien nach derzeitigem Kenntnisstand wahrscheinlich anders konzipiert worden wären. Target FSHD ist eine 6-monatige offene Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen von Clenbuterol zur Sicherheit und Verträglichkeit, um die beste Dosis für eine zukünftige Wirksamkeitsstudie zu ermitteln. Darüber hinaus werden in dieser Studie sekundäre Ergebnisdaten zur Muskelfunktion, MRT-Veränderungen (mageres Muskelvolumen, Fettinfiltration, STIR-Bewertung) und molekulare Marker der Krankheitsaktivität (Histopathologie und vorgegebene DUX4-Zielkörbe, Entzündung und ECM) gesammelt Gene) zu Beginn und am Ende der Studie, um ihren Nutzen als Maß für die Arzneimittelaktivität in einer zukünftigen interventionellen Wirksamkeitsstudie zu bewerten und zu verstärken.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Jeffrey Statland
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Rekrutierung
        • University of Rochester Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Rekrutierung
        • University of Washington
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Leo Wang

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose von FSHD Typ 1 oder 2 oder eine klinische Diagnose von FSHD Typ 1 bei einem Verwandten ersten Grades mit bestätigter Mutation
  • zwischen 18 und 75 Jahren
  • mit einem klinischen Schweregrad zwischen 1 und 4
  • Kann ohne Unterstützung einer anderen Person 30 Fuß weit gehen
  • Nachweis von Anti-Schwerkraft-Kraft in mindestens einem der Tibialis-anterior-Muskeln oder Vorhandensein eines MRT-geeigneten Muskels im Bein für eine Nadelbiopsie
  • bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen

Ausschlusskriterien:

  • Während der Durchführung der Studie schwanger sein oder eine Schwangerschaft planen
  • eine schlecht kontrollierte Erkrankung haben
  • Waren innerhalb von 3 Monaten nach der Einschreibung an einer Studie zu einem experimentellen Wirkstoff beteiligt
  • Betablocker oder anabole Wirkstoffe oder kaliumverschwendende Diuretika einnehmen
  • an einer Erkrankung oder Kontraindikation leiden, die den Test beeinträchtigen oder die Verwendung von Beta-Agonisten ausschließen würde
  • Nehmen Sie Blutverdünner oder Medikamente ein, die eine Nadel-Muskelbiopsie kontraindiziert machen
  • Nehmen Sie Medikamente oder Therapien ein, bei denen eine Kontraindikation für Clenbuterol besteht

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Clenbuterol-Kohorte 1
20 µg zweimal täglich oral eingenommen
Arzneimittel: Clenbuterol
Beta-Agonist
Experimental: Clenbuterol-Kohorte 2
40 µg zweimal täglich oral eingenommen
Arzneimittel: Clenbuterol
Beta-Agonist
Experimental: Clenbuterol-Kohorte 3
60 µg zweimal täglich oral eingenommen
Arzneimittel: Clenbuterol
Beta-Agonist

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Clenbuterol-bedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis zum 6-monatigen Besuch
Patientenberichte und Krankenakten werden zur Dokumentation unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse verwendet. Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse werden vom Prüfer beurteilt und bei Bedarf aus Sicherheitsgründen gemeldet.
vom Ausgangswert bis zum 6-monatigen Besuch
Veränderung der Herzfrequenz
Zeitfenster: Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
Überprüfung der Vitalwerte
Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
Veränderung des Blutdrucks
Zeitfenster: Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
Überprüfung der Vitalwerte
Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
Sicherheitslabor Kalium (K)
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
Patientensicherheit gemessen anhand von Kalium bei Anzeichen einer Hypokaliämie
Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
Sicherheitslaborglukose
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
Patientensicherheit gemessen anhand von Blutzuckeranomalien
Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
Verträglichkeit von 3 Dosen Clenbuterol in aufeinanderfolgenden Kohorten
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis zum 6-monatigen Besuch
Unter Verträglichkeit versteht man das Absolvieren eines Arms ohne Clenbuterol-bedingte unerwünschte Ereignisse, die zum Entzug führen
vom Ausgangswert bis zum 6-monatigen Besuch
Sicherheits-EKG
Zeitfenster: Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
Auf der Suche nach sympathomimetischen Nebenwirkungen wie Herzrhythmusstörungen
Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
Sicherheitslabor Kreatinkinase (CK)
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
Patientensicherheit gemessen anhand von Kreatinkinase-Anomalien
Baseline bis zum Besuch im 6. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MRT
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
MRT-Messungen gelten als Goldstandard für die Messung des Muskelvolumens und Krankheitsbiomarker (Fettvolumen, Fettanteil und STIR+-Präsenz), die durch die Behandlung moduliert werden können. Darüber hinaus werden wir Analysen einbeziehen, um eine effizientere Nadelbiopsie auf der Grundlage von STIR und quantitativer Fettfraktion mit höherer Ausbeute unter Verwendung standardmäßiger Referenzmarkierungen und Körpermarkierungen zu ermöglichen.
Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Muskelbiopsie zur RNA-Sequenzierung
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 6
Veränderung in einer Reihe von DUX4-regulierten Genen, gemessen im Muskel mittels RNA-Sequenzierung. Ziel ist es, die molekularen Veränderungen im Muskelgewebe, die durch die Verwendung von Clenbuterol verursacht werden, besser zu verstehen.
Ausgangswert und Monat 6
FSHD-COM
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Ein vom Bewerter verwaltetes Instrument mit 18 Punkten, bestehend aus individuell validierten funktionellen motorischen Aufgaben Die untersuchten Körperregionen stimmen mit den von den Patienten identifizierten wichtigen Bereichen überein und umfassen die Beinfunktion. Schulter- und Armfunktion; Rumpffunktion, Handfunktion; und funktionelles Gleichgewicht
Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Manueller Muskeltest (MMT)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Eine modifizierte 13-Punkte-Skala des Medical Research Council mit standardisierten Positionen für jeden Muskel hilft dabei, die Kraftveränderung des Probanden im Laufe der Zeit zu untersuchen.
Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Quantitativer Muskeltest (QMT)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Testet 5 bilaterale Muskeln mit einem festen Myometrie-Testsystem mit einem Kraftwandler, der mit einem unelastischen Band an einem Metallrahmen befestigt ist. Dies wird uns helfen, die Kraftveränderung der Probanden zu beurteilen
Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Informationssystem zur Patientenberichtsergebnismessung-57 (Promis57)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
PROMIS57 ist ein vom NIH entwickeltes Instrument, das Bewertungen für die körperliche Funktion und die Auswirkungen körperlicher Einschränkungen auf das tägliche Leben generiert. 57 Fragen werden zu einem Gesamtscore summiert, der in einen normalisierten T-Score umgewandelt wird, wobei 50 für normal und niedrigere Scores für zunehmende Behinderung stehen.
Screening bis zum Besuch im 6. Monat
FSHD Rasch-erstellte Gesamtbehinderungsskala (FSHD-RODS)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Der FSHD-RODS ist ein Fragebogen zum Zusammenhang zwischen täglichen Aktivitäten und Gesundheit. 32 Fragen werden unter Verwendung einer modernen klinimetrischen Technik, der Rasch-Analyse, erstellt, die durch die Reihenfolge der Elemente in zunehmendem Schwierigkeitsgrad die Berechnung der Summe der Elementbewertungen ermöglicht, um eine Gesamtpunktzahl zu erhalten. Die Antworten geben Aufschluss darüber, wie sich FSHD auf alltägliche und soziale Aktivitäten auswirkt und inwieweit die Teilnehmer in der Lage sind, übliche Aktivitäten auszuführen.
Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Funktionsindex der oberen Extremität (UEFI)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Dieser Index misst die Funktionsstörung der oberen Extremitäten. 20 Fragen werden zu einer Gesamtpunktzahl zusammengefasst, die Punktzahl wird in eine normalisierte Punktzahl umgewandelt, wobei 80 eine normale und niedrigere Punktzahlen eine zunehmende Behinderung darstellen.
Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Klinischer globaler Eindruck von Schweregrad und Veränderung (CGI-S und CGI-C)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
Ist eine Bewertungsskala, die den Schweregrad der Symptome und deren Veränderung als Reaktion auf die Behandlung in klinischen Studien misst.
Screening bis zum Besuch im 6. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jeffrey Statland

Mitarbeiter

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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