Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Clenbuterol gaat zich richten op DUX4 in FSHD (Target FSHD)

24 februari 2026 bijgewerkt door: Jeffrey Statland

Clenbuterol richt zich op DUX4 bij FSHD (Target FSHD): Open Label veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van 3 doses Clenbuterol

Het doel van deze studie is om te bepalen of Clenbuterol een therapeutische optie is voor FSHD door de veiligheid en verdraagbaarheid van de medicatie op drie verschillende dosisniveaus te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Clenbuterol is een door de EMA goedgekeurd medicijn voor COPD waarvan drie onafhankelijke, van patiënten afgeleide onderzoeken hebben vastgesteld dat het de DUX4-expressie in gekweekte FSHD-spier onderdrukt. Eerdere klinische onderzoeken met verwante bèta2-agonisten lieten enige activiteit bij FSHD zien, maar voldeden niet aan hun primaire eindpunt, hoewel de eerdere onderzoeken met de huidige kennis waarschijnlijk anders zouden zijn opgezet. Target FSHD is een 6 maanden durend open-label onderzoek met meerdere oplopende doses clenbuterol voor de veiligheid en verdraagbaarheid om de beste dosis te bepalen voor een toekomstig onderzoek naar de werkzaamheid. Daarnaast zal deze studie secundaire uitkomstgegevens verzamelen over de spierfunctie, MRI-veranderingen (massa van droge spieren, vetinfiltratie, STIR-rating) en moleculaire markers van ziekteactiviteit (histopathologie en vooraf bepaalde manden van DUX4-doelwit, ontsteking en ECM genen) aan het begin en einde van het onderzoek om hun bruikbaarheid als maatstaf voor de activiteit van geneesmiddelen in een toekomstig interventioneel onderzoek naar de werkzaamheid te beoordelen en te versterken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Rebecca Clay
  • Telefoonnummer: 9139459936
  • E-mail: rclay@kumc.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeffrey Statland
        • Contact:
          • Rebecca Clay, BS
          • Telefoonnummer: 913-945-9936
          • E-mail: rclay@kumc.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • Werving
        • University of Rochester Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Werving
        • University of Washington
        • Contact:
        • Contact:
          • Leo Wang

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van FSHD type 1 of 2, of een klinische diagnose van FSHD type 1 hebben met een eerstegraads familielid met bevestigde mutatie
  • tussen de 18 en 75 jaar
  • met een klinische ernstscore tussen 1 en 4
  • In staat om 9 meter te lopen zonder steun van een andere persoon
  • Het tonen van anti-zwaartekrachtkracht op ten minste één van de voorste tibialis-spieren of het hebben van een spier in het been die geschikt is voor MRI voor naaldbiopsie
  • bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger of van plan zwanger te worden tijdens de uitvoering van het onderzoek
  • een slecht gecontroleerde medische aandoening heeft
  • Binnen 3 maanden na inschrijving betrokken waren bij een onderzoek naar een experimenteel middel
  • Als u bètablokkers of anabole middelen of kaliumverspillende diuretica gebruikt
  • een aandoening of contra-indicatie heeft die het testen zou verstoren of het gebruik van een bèta-agonist zou uitsluiten
  • Bloedverdunners of medicijnen gebruikt waardoor een naaldspierbiopsie gecontra-indiceerd is
  • Neemt u medicijnen of therapieën met een contra-indicatie voor Clenbuterol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Clenbuterolcohort 1
20 mcg tweemaal daags oraal ingenomen
Geneesmiddel: Clenbuterol
Bèta-agonist
Experimenteel: Clenbuterolcohort 2
40 mcg tweemaal daags oraal ingenomen
Geneesmiddel: Clenbuterol
Bèta-agonist
Experimenteel: Clenbuterolcohort 3
60 mcg tweemaal daags oraal ingenomen
Geneesmiddel: Clenbuterol
Bèta-agonist

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van Clenbuterol-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: vanaf de basislijn tot een bezoek van 6 maanden
Patiëntrapporten en medische dossiers zullen worden gebruikt om bijwerkingen en ernstige bijwerkingen te documenteren. Bijwerkingen en ernstige bijwerkingen worden door de onderzoeker beoordeeld en indien nodig gerapporteerd voor de veiligheid.
vanaf de basislijn tot een bezoek van 6 maanden
verandering in hartslag
Tijdsspanne: van maand 1 tot maand 6 bezoek
Herziening van Vitals
van maand 1 tot maand 6 bezoek
verandering in de bloeddruk
Tijdsspanne: van maand 1 tot maand 6 bezoek
Herziening van Vitals
van maand 1 tot maand 6 bezoek
Veiligheidslaboratorium Kalium (K)
Tijdsspanne: Basislijn tot bezoek maand 6
patiëntveiligheid gemeten aan de hand van kalium op tekenen van hypokaliëmie
Basislijn tot bezoek maand 6
Veiligheidslaboratoriumglucose
Tijdsspanne: Basislijn tot bezoek maand 6
Patiëntveiligheid gemeten aan de hand van bloedglucoseafwijkingen
Basislijn tot bezoek maand 6
Verdraagbaarheid van 3 doses clenbuterol in opeenvolgende cohorten
Tijdsspanne: vanaf de basislijn tot een bezoek van 6 maanden
Verdraagbaarheid wordt gedefinieerd als het voltooien van een arm zonder enige aan clenbuterol gerelateerde bijwerkingen waardoor iemand zich terugtrekt
vanaf de basislijn tot een bezoek van 6 maanden
Veiligheids-ECG
Tijdsspanne: van maand 1 tot maand 6 bezoek
Op zoek naar sympathicomimetische bijwerkingen zoals hartritmestoornissen
van maand 1 tot maand 6 bezoek
Veiligheidslaboratorium Creatinekinase (CK)
Tijdsspanne: Basislijn tot bezoek maand 6
Patiëntveiligheid gemeten aan de hand van creatinekinase-afwijkingen
Basislijn tot bezoek maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
MRI
Tijdsspanne: Screening tot bezoek maand 6
MRI-metingen worden beschouwd als de gouden standaard voor het meten van het spiervolume en voor ziektebiomarkers (vetvolumes, vetfractie en STIR+-aanwezigheid) die door de behandeling kunnen worden gemoduleerd. Daarnaast zullen we analyses toevoegen om naaldbiopten op basis van STIR en kwantitatieve vetfractie efficiënter te maken met een hogere opbrengst, met behulp van standaard referentiemarkeringen en lichaamsoriëntatiepunten.
Screening tot bezoek maand 6
Spierbiopsie voor RNA-sequencing
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
verandering in een reeks DUX4-gereguleerde genen zoals gemeten in spieren met behulp van RNA-sequencing. Het doel is om de moleculaire veranderingen in spierweefsel die worden veroorzaakt door het gebruik van Clenbuterol beter te begrijpen.
Basislijn en maand 6
FSHD-COM
Tijdsspanne: Screening tot bezoek maand 6
Een door een beoordelaar beheerd instrument met 18 items, bestaande uit individueel gevalideerde functionele motorische taken beoordeelde lichaamsregio's komen overeen met belangrijke gebieden die door patiënten zijn geïdentificeerd en omvatten beenfunctie; schouder- en armfunctie; rompfunctie, handfunctie; en functioneel evenwicht
Screening tot bezoek maand 6
Handmatige spiertesten (MMT)
Tijdsspanne: Screening tot bezoek maand 6
een aangepaste 13-puntsschaal van de Medical Research Council met gestandaardiseerde posities voor elke spier zal helpen de verandering in kracht van de persoon in de loop van de tijd te bekijken.
Screening tot bezoek maand 6
Kwantitatieve spiertesten (QMT)
Tijdsspanne: Screening tot bezoek maand 6
Zal 5 bilaterale spieren testen met behulp van een vast myometrietestsysteem met een krachttransducer die met een niet-elastische band aan een metalen frame is bevestigd. Dit zal ons helpen de verandering in kracht van de proefpersonen te beoordelen
Screening tot bezoek maand 6
Patiëntgerapporteerde resultaatmetingsinformatiesysteem-57 (Promis57)
Tijdsspanne: Screening tot bezoek maand 6
De PROMIS57 is een door de NIH ontwikkeld instrument dat scores genereert voor fysiek functioneren en de impact van fysieke beperkingen op het dagelijks leven. 57 vragen worden opgeteld in een totaalscore, die wordt omgezet in een genormaliseerde t-score waarbij 50 staat voor normaal, en lagere scores voor toenemende invaliditeit.
Screening tot bezoek maand 6
FSHD Rasch-gebouwde algemene invaliditeitsschaal (FSHD-RODS)
Tijdsspanne: Screening tot bezoek maand 6
De FSHD-RODS is een vragenlijst over de relatie tussen dagelijkse activiteiten en gezondheid. Er worden 32 vragen geconstrueerd met behulp van een moderne klinimetrische techniek, de Rasch-analyse, die door de items in toenemende moeilijkheidsgraad te ordenen de berekening van de som van de itemscores mogelijk maakt om een ​​totaalscore te bereiken. De antwoorden geven informatie over hoe FSHD de dagelijkse en sociale activiteiten beïnvloedt en in welke mate deelnemers in staat zijn de gebruikelijke activiteiten uit te voeren.
Screening tot bezoek maand 6
Functionele index bovenste extremiteit (UEFI)
Tijdsspanne: Screening tot bezoek in maand 6
Deze index meet de disfunctie van de bovenste ledematen. Twintig vragen worden gecombineerd tot een totaalscore. De score wordt omgezet in een genormaliseerde score, waarbij 80 staat voor normaal en lagere scores voor toenemende invaliditeit.
Screening tot bezoek in maand 6
Klinische mondiale indruk van ernst en verandering (CGI-S en CGI-C)
Tijdsspanne: Screening tot bezoek in maand 6
Is een beoordelingsschaal die de ernst van de symptomen en de verandering in ernst meet als reactie op de behandeling in klinische onderzoeken.
Screening tot bezoek in maand 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jeffrey Statland

Medewerkers

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren