Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clenbuterol til Target DUX4 i FSHD (Target FSHD)

24. februar 2026 opdateret af: Jeffrey Statland

Clenbuterol til Target DUX4 i FSHD (Target FSHD): Open Label Sikkerheds- og Tolerabilitetsundersøgelse af 3 doser Clenbuterol

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om Clenbuterol er en terapeutisk mulighed for FSHD ved at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​medicinen ved tre forskellige dosisniveauer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Clenbuterol er et EMA godkendt lægemiddel til KOL, som tre uafhængige patientafledte screeninger identificerede som undertrykkende DUX4-ekspression i dyrket FSHD-muskel. Tidligere kliniske undersøgelser med relaterede beta2-agonister viste en vis aktivitet i FSHD, men opfyldte ikke deres primære endepunkt, selvom de tidligere undersøgelser sandsynligvis ville have været designet anderledes med den nuværende viden. Target FSHD er en 6-måneders åben-label multipel stigende dosis undersøgelse af clenbuterol for sikkerhed og tolerabilitet for at bestemme den bedste dosis til en fremtidig undersøgelse af effektivitet. Derudover vil denne undersøgelse indsamle sekundære udfaldsdata om muskelfunktion, MR-ændringer (mager muskelvolumen, fedtinfiltration, STIR-rating) og molekylære markører for sygdomsaktivitet (histopatologi og forudbestemte kurve af DUX4-mål, inflammation og ECM gener) i begyndelsen og slutningen af ​​undersøgelsen for at vurdere og styrke deres nytte som mål for lægemiddelaktivitet i en fremtidig interventionel undersøgelse af effektivitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey Statland
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Rekruttering
        • University of Washington
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Leo Wang

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af FSHD type 1 eller 2, eller har en klinisk diagnose af FSHD type 1 med en førstegradsslægtning med bekræftet mutation
  • mellem 18 og 75 år
  • med en klinisk sværhedsgrad mellem 1 og 4
  • Kan gå 30 fod uden støtte fra en anden person
  • Viser anti-tyngdekraftsstyrke på mindst en af ​​tibialis anterior musklerne eller har en MRI kvalificeret muskel i benet til nålebiopsi
  • villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller planlægger at blive gravid under udførelsen af ​​undersøgelsen
  • har en dårligt kontrolleret medicinsk tilstand
  • Var involveret i en undersøgelse af et forsøgsmiddel inden for 3 måneder efter tilmelding
  • Tager betablokkere eller anabolske midler eller kaliumsvindende diuretika
  • har en hvilken som helst tilstand eller kontraindikation, som ville interferere med testning eller udelukke brug af beta-agonist
  • Tager blodfortyndende medicin eller medicin, der gør en nålemuskelbiopsi kontraindiceret
  • Tager nogen medicin eller terapier med en kontraindikation til Clenbuterol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Clenbuterol kohorte 1
20 mcg indtaget oralt to gange dagligt
Medicin: Clenbuterol
Beta-agonist
Eksperimentel: Clenbuterol kohorte 2
40 mcg indtaget oralt to gange dagligt
Medicin: Clenbuterol
Beta-agonist
Eksperimentel: Clenbuterol kohorte 3
60 mcg indtaget oralt to gange dagligt
Medicin: Clenbuterol
Beta-agonist

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af Clenbuterol-relaterede bivirkninger
Tidsramme: fra baseline til 6 måneders besøg
Patientrapport og medicinske journaler vil blive brugt til at dokumentere bivirkninger og alvorlige bivirkninger. Uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger vil blive vurderet af investigator og rapporteret efter behov for sikkerhed.
fra baseline til 6 måneders besøg
ændring i puls
Tidsramme: fra måned 1 til måned 6 besøg
Gennemgang af Vitals
fra måned 1 til måned 6 besøg
ændring i blodtrykket
Tidsramme: fra måned 1 til måned 6 besøg
Gennemgang af Vitals
fra måned 1 til måned 6 besøg
Safety Lab Kalium (K)
Tidsramme: Baseline til måned 6 besøg
patientsikkerhed målt med kalium for tegn på hypokaliæmi
Baseline til måned 6 besøg
Safety Lab Glucose
Tidsramme: Baseline til måned 6 besøg
Patientsikkerhed målt ved blodsukkerabnormiteter
Baseline til måned 6 besøg
Tolerabilitet af 3 doser clenbuterol i sekventielle kohorter
Tidsramme: fra baseline til 6 måneders besøg
Tolerabilitet vil blive defineret som at fuldføre en arm uden nogen clenbuterol-relaterede bivirkninger, der får nogen til at trække sig
fra baseline til 6 måneders besøg
Sikkerheds-EKG
Tidsramme: fra måned 1 til måned 6 besøg
Leder efter sympatomimetiske bivirkninger såsom hjertearytmier
fra måned 1 til måned 6 besøg
Safety Lab kreatinkinase (CK)
Tidsramme: Baseline til måned 6 besøg
Patientsikkerhed målt ved kreatinkinaseabnormiteter
Baseline til måned 6 besøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MR
Tidsramme: Visning til måned 6 Besøg
MR-målinger betragtes som guldstandard for måling af magert muskelvolumen og sygdomsbiomarkører (fedtmængder, fedtfraktion og STIR+ tilstedeværelse), der kan moduleres af behandling. Derudover vil vi inkludere analyser for at hjælpe med at gøre nålebiopsi baseret på STIR og kvantitativ fedtfraktion mere effektiv med højere udbytte ved hjælp af standard fiducial-markeringer og kropsvartegn.
Visning til måned 6 Besøg
Muskelbiopsi til RNA-sekventering
Tidsramme: Baseline og måned 6
ændring i et sæt DUX4-regulerede gener som målt i muskel ved hjælp af RNA-sekventering. Målet er bedre at forstå de molekylære ændringer i muskelvæv, der er forårsaget af brugen af ​​Clenbuterol.
Baseline og måned 6
FSHD-COM
Tidsramme: Visning til måned 6 Besøg
Et 18-element evaluator administreret instrument bestående af individuelt valideret funktionel motorisk opgave. vurderede kropsregioner matcher vigtige områder identificeret af patienter og inkluderer benfunktion; skulder- og armfunktion; bagagerumsfunktion, håndfunktion; og funktionel balance
Visning til måned 6 Besøg
Manuel muskeltestning (MMT)
Tidsramme: Visning til måned 6 Besøg
en modificeret Medical Research Council 13-punkts skala med standardiserede positioner for hver muskel vil hjælpe med at se på emnets ændring i styrke over tid.
Visning til måned 6 Besøg
Kvantitativ muskeltestning (QMT)
Tidsramme: Visning til måned 6 Besøg
Vil teste 5 bilaterale muskler ved hjælp af et fast myometritestsystem med en krafttransducer fastgjort med en uelastisk rem til en metalramme. Dette vil hjælpe os med at vurdere forsøgspersoners ændring i styrke
Visning til måned 6 Besøg
Patientrapporteret resultatmålingsinformationssystem-57 (Promis57)
Tidsramme: Visning til måned 6 Besøg
PROMIS57 er et instrument udviklet af NIH, som genererer score for fysisk funktion og virkningen af ​​fysiske begrænsninger på dagligdagen. 57 spørgsmål summeres til en samlet score, som omdannes til en normaliseret t-score, hvor 50 repræsenterer normal, og lavere score repræsenterer stigende handicap.
Visning til måned 6 Besøg
FSHD Rasch-bygget overordnet handicapskala (FSHD-RODS)
Tidsramme: Visning til måned 6 Besøg
FSHD-RODS er et spørgeskema om sammenhængen mellem daglige aktiviteter og sundhed. 32 spørgsmål er konstrueret ved hjælp af en moderne klinimetrisk teknik, Rasch-analysen, som ved at bestille emnerne i stigende sværhedsgrad giver mulighed for at beregne summen af ​​emnescore for at opnå en samlet score. Svarene giver information om, hvordan FSHD påvirker daglige og sociale aktiviteter, og i hvilken grad deltagerne er i stand til at udføre sædvanlige aktiviteter.
Visning til måned 6 Besøg
Øvre ekstremitets funktionsindeks (UEFI)
Tidsramme: Visning til måned 6 besøg
Dette indeks måler dysfunktion af øvre ekstremiteter. 20 spørgsmål kombineres til en samlet score, scoren omdannes til en normaliseret score, hvor 80 repræsenterer normal, og lavere score repræsenterer stigende handicap.
Visning til måned 6 besøg
Klinisk globalt indtryk af sværhedsgrad og forandring (CGI-S og CGI-C)
Tidsramme: Visning til måned 6 besøg
Er en vurderingsskala, der måler symptomernes sværhedsgrad og ændring i sværhedsgraden som reaktion på behandling i kliniske forsøg.
Visning til måned 6 besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jeffrey Statland

Samarbejdspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. december 2024

Først opslået (Faktiske)

6. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner