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Clenbuterol para apuntar a DUX4 en FSHD (Target FSHD)

24 de febrero de 2026 actualizado por: Jeffrey Statland

Clenbuterol para apuntar a DUX4 en FSHD (Target FSHD): estudio abierto de seguridad y tolerabilidad de 3 dosis de Clenbuterol

El propósito de este estudio es determinar si Clenbuterol es una opción terapéutica para la FSHD determinando la seguridad y tolerabilidad del medicamento en tres niveles de dosis diferentes.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El clenbuterol es un fármaco aprobado por la EMA para la EPOC que tres exámenes independientes derivados de pacientes identificaron como supresores de la expresión de DUX4 en músculo FSHD cultivado. Estudios clínicos anteriores con agonistas beta2 relacionados mostraron cierta actividad en FSHD pero no cumplieron con su criterio de valoración principal, aunque los estudios anteriores probablemente se habrían diseñado de manera diferente con el conocimiento actual. Target FSHD es un estudio abierto de dosis ascendentes múltiples de clenbuterol de 6 meses de duración para determinar la seguridad y tolerabilidad y determinar la mejor dosis para una futura prueba de eficacia. Además, este estudio recopilará datos de resultados secundarios sobre la función muscular, cambios en la resonancia magnética (volumen de músculo magro, infiltración de grasa, clasificación STIR) y marcadores moleculares de la actividad de la enfermedad (histopatología y cestas predeterminadas de DUX4-target, inflamación y ECM genes) al principio y al final del estudio para evaluar y potenciar su utilidad como medidas de la actividad del fármaco en un futuro estudio intervencionista de eficacia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Rebecca Clay
  • Número de teléfono: 9139459936
  • Correo electrónico: rclay@kumc.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jeffrey Statland
        • Contacto:
          • Rebecca Clay, BS
          • Número de teléfono: 913-945-9936
          • Correo electrónico: rclay@kumc.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • University of Rochester Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Reclutamiento
        • University of Washington
        • Contacto:
          • Lilly Young
          • Número de teléfono: 206-616-5957
          • Correo electrónico: eyoung8@uw.edu
        • Contacto:
          • Leo Wang

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico genéticamente confirmado de FSHD tipo 1 o 2, o tener un diagnóstico clínico de FSHD tipo 1 con un familiar de primer grado con mutación confirmada.
  • entre 18 y 75 años
  • con una puntuación de gravedad clínica entre 1 y 4
  • Capaz de caminar 30 pies sin el apoyo de otra persona.
  • Mostrar fuerza antigravedad en al menos uno de los músculos tibiales anteriores o tener un músculo elegible para resonancia magnética en la pierna para una biopsia con aguja.
  • dispuesto y capaz de dar consentimiento informado

Criterios de exclusión:

  • Embarazada o planeando quedar embarazada durante la realización del estudio.
  • tiene una condición médica mal controlada
  • Estuvieron involucrados en un estudio de un agente experimental dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción.
  • Está tomando betabloqueantes, agentes anabólicos o diuréticos que pierden potasio.
  • tiene alguna condición o contraindicación que pueda interferir con las pruebas o impedir el uso de beta-agonistas
  • Está tomando anticoagulantes o medicamentos que hacen que la biopsia muscular con aguja esté contraindicada.
  • Está tomando algún medicamento o terapia con contraindicación para el Clenbuterol.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Clenbuterol cohorte 1
20 mcg por vía oral dos veces al día
Droga: Clembuterol
Beta-agonista
Experimental: Clenbuterol cohorte 2
40 mcg por vía oral dos veces al día
Droga: Clembuterol
Beta-agonista
Experimental: Clenbuterol cohorte 3
60 mcg por vía oral dos veces al día
Droga: Clembuterol
Beta-agonista

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia de reacciones adversas relacionadas con Clenbuterol
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la visita de 6 meses
Se utilizarán informes del paciente y registros médicos para documentar los eventos adversos y los eventos adversos graves. El investigador evaluará los eventos adversos y los eventos adversos graves y los informará según sea necesario por razones de seguridad.
desde el inicio hasta la visita de 6 meses
cambio en la frecuencia cardiaca
Periodo de tiempo: de la visita del mes 1 al mes 6
Revisión de signos vitales
de la visita del mes 1 al mes 6
cambio en la presión arterial
Periodo de tiempo: de la visita del mes 1 al mes 6
Revisión de signos vitales
de la visita del mes 1 al mes 6
Potasio (K) de laboratorio de seguridad
Periodo de tiempo: Visita inicial al mes 6
seguridad del paciente medida por potasio para detectar signos de hipopotasemia
Visita inicial al mes 6
Glucosa de laboratorio de seguridad
Periodo de tiempo: Visita inicial al mes 6
Seguridad del paciente medida por anomalías de la glucosa en sangre
Visita inicial al mes 6
Tolerabilidad de 3 dosis de clenbuterol en cohortes secuenciales
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la visita de 6 meses
La tolerabilidad se definirá como completar un brazo sin ningún evento adverso relacionado con el clenbuterol que provoque que alguien se retire.
desde el inicio hasta la visita de 6 meses
ECG de seguridad
Periodo de tiempo: de la visita del mes 1 al mes 6
Buscando efectos secundarios simpaticomiméticos como arritmias cardíacas
de la visita del mes 1 al mes 6
Laboratorio de seguridad Creatina quinasa (CK)
Periodo de tiempo: Visita inicial al mes 6
Seguridad del paciente medida por anomalías de la creatina quinasa
Visita inicial al mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resonancia magnética
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la visita del mes 6
Las mediciones de resonancia magnética se consideran el estándar de oro para la medición del volumen de músculo magro y los biomarcadores de enfermedades (volúmenes de grasa, fracción de grasa y presencia de STIR+) que pueden modularse mediante el tratamiento. Además, incluiremos análisis para ayudar a que la biopsia con aguja basada en STIR y la fracción de grasa cuantitativa sea más eficiente y con mayor rendimiento utilizando marcas fiduciales estándar y puntos de referencia corporales.
Evaluación hasta la visita del mes 6
Biopsia muscular para secuenciación de ARN
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 6
cambio en un conjunto de genes regulados por DUX4 medido en músculo mediante secuenciación de ARN. El objetivo es comprender mejor los cambios moleculares en el tejido muscular afectados por el uso de Clenbuterol.
Línea de base y mes 6
FHD-COM
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la visita del mes 6
Un instrumento administrado por un evaluador de 18 ítems compuesto por una tarea motora funcional validada individualmente. las regiones del cuerpo evaluadas coinciden con áreas de importancia identificadas por los pacientes e incluyen la función de las piernas; función de hombros y brazos; función del tronco, función de la mano; y equilibrio funcional
Evaluación hasta la visita del mes 6
Prueba muscular manual (MMT)
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la visita del mes 6
Una escala modificada de 13 puntos del Medical Research Council con posiciones estandarizadas para cada músculo ayudará a observar el cambio de fuerza del sujeto a lo largo del tiempo.
Evaluación hasta la visita del mes 6
Prueba muscular cuantitativa (QMT)
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la visita del mes 6
Probará 5 músculos bilaterales usando un sistema de prueba de miometría fijo con un transductor de fuerza sujeto por una correa inelástica a un marco de metal. Esto nos ayudará a evaluar el cambio de fuerza de los sujetos.
Evaluación hasta la visita del mes 6
Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente-57 (Promis57)
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la visita del mes 6
El PROMIS57 es un instrumento desarrollado por los NIH que genera puntuaciones de la función física y el impacto de las limitaciones físicas en la vida diaria. Se suman 57 preguntas en una puntuación total, que se transforma en una puntuación t normalizada en la que 50 representan lo normal y las puntuaciones más bajas representan una discapacidad creciente.
Evaluación hasta la visita del mes 6
Escala de discapacidad general construida por Rasch de la FSHD (FSHD-RODS)
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la visita del mes 6
El FSHD-RODS es un cuestionario sobre la relación entre las actividades diarias y la salud. Se construyen 32 preguntas utilizando una técnica clinimétrica moderna, el análisis de Rasch, que al ordenar los ítems en dificultad creciente, permite calcular la suma de las puntuaciones de los ítems para lograr una puntuación total. Las respuestas brindan información sobre cómo la FSHD afecta las actividades diarias y sociales y hasta qué punto los participantes pueden realizar las actividades habituales.
Evaluación hasta la visita del mes 6
Índice funcional de las extremidades superiores (UEFI)
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la visita del mes 6
Este índice mide la disfunción de las extremidades superiores. Se combinan 20 preguntas para obtener una puntuación total, la puntuación se transforma en una puntuación normalizada: 80 representa lo normal y las puntuaciones más bajas representan una discapacidad creciente.
Evaluación hasta la visita del mes 6
Impresión clínica global de gravedad y cambio (CGI-S y CGI-C)
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la visita del mes 6
Es una escala de calificación que mide la gravedad de los síntomas y el cambio en la gravedad en respuesta al tratamiento en ensayos clínicos.
Evaluación hasta la visita del mes 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Jeffrey Statland

Colaboradores

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

6 de diciembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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