重度の全身性硬化症における同種脂肪組織由来間葉系間質細胞の全身注入の第 I/II 相ランダム化臨床試験 (MSC-AT-SSc)

包含基準:

1. 署名と日付が記載されたインフォームドコンセントを提供します。
2. すべての研究手順を遵守し、研究期間中いつでも対応する意思がある。
3. 18歳以上70歳以下の男性または女性
4. 米国リウマチ学会/欧州リウマチ連盟 (ACR/EULAR) の 2013 年の SSc 分類基準に基づく SSc 患者

5. 以下のいずれかを伴う重度の疾患:

   • 罹患期間が2年以下で修正ロドナン皮膚スコア（mRss）≧20かつ（異常なCRP＞5mg/lおよび/またはヘモグロビン＜11g/dL）、または

   • mRSS ≥ 15 (疾患期間に関する制限はありません)、および以下で定義される少なくとも 1 つの主要な臓器障害がある。

     1. 肺の一酸化炭素拡散能 (DLCO) および/または努力肺活量 (FVC) からなる呼吸器疾患が予測 80% 未満であり、間質性肺疾患の証拠: 細気管支病変、すりガラス挫傷または線維症の領域 (胸部 X 線写真および/または高解像度コンピュータ断層撮影（HRCT）スキャン）および/またはベースラインの安静時収縮期肺動脈硬化を伴う中等度の肺高血圧症心臓心エコー検査による動脈圧＞35mmHgかつ50mmHg未満、または右心カテーテル検査による平均肺動脈圧＞20mmHgかつ＜40mmHg。
     2. 過去の腎危機、微小血管障害性溶血性貧血、および/またはSSc以外の原因では説明できない腎不全からなる腎関与。
     3. 可逆性うっ血性心不全、心房細動や粗動の再発エピソードなどの心房または心室調律障害、再発性心房発作性頻拍、第2度または第3度の房室ブロック、軽度から中程度の心嚢液貯留、および/またはMRI関与の存在からなる心臓病変（または） T1 または T2 マッピングの増加、後期ガドリニウム増強、中隔 D サイン）。 臓器障害の原因はすべて SSc に起因すると考えられます。
6. 禁忌、不十分な反応、またはAHSCTを受けることを望まない（患者と医師の判断によって決定されます）
7. 禁忌、不十分な反応または不本意、または従来の免疫抑制療法（MMF、メトトレキサート）の中止を必要とする有害事象。
8. 生殖能力のある女性は、非常に効果的な避妊法を使用しなければなりません。
9. 生殖能力のある男性はコンドームを使用しなければなりません。
10. 健康保険。

除外基準:

1. 年齢 18 歳未満および 70 歳以上
2. 妊娠、または適切な避妊をしたくない。
3. 生命を脅かす末端器官損傷は以下のように定義されます: DLCO (ヘモグロビン補正) < 30% 予測;心エコー検査による左心室駆出率 < 40%。心臓心エコー検査でベースラインの安静時収縮期肺動脈圧が50 mmHgを超える、または右心カテーテル検査で平均肺動脈圧が40 mmHgを超える肺高血圧症。糸球体濾過速度 < 30mL/min
4. 活動性肝炎 (ASAT、ALAT > 3 正常)
5. 基底細胞癌または上皮内子宮頸癌または同時多発性骨髄異形成を除く、5年未満の新生物、
6. コントロールされていない高血圧
7. 制御不能な急性または慢性感染症
8. HIV-1 または HIV-2 感染症
9. BMI < 16.5 kg/m2
10. 重度の精神障害
11. 骨髄不全、好中球減少症 < 1 x 109/L、血小板減少症 < 50 x 109/L、貧血 < 8 g/dL、リンパ球減少症 < 0.5 x 109/L と定義されます。
12. インフォームドコンセントを提供できない
13. 別の介入臨床試験に参加した患者
14. 保護下の患者