Vaiheen I/II satunnaistettu kliininen allogeeninen rasvakudosperäinen mesenkymaalisten stroomasolujen systeeminen infuusio vaikeassa systeemisessä skleroosissa (MSC-AT-SSc)
tiistai 3. joulukuuta 2024 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Systeeminen skleroosi (SSc) on harvinainen, vaikea ja krooninen systeeminen autoimmuunisairaus (AD), jolle on tunnusomaista vaskulopatia, immuunijärjestelmän häiriöt ja fibroosi, joka johtaa useiden elinten (pääasiassa ihon, keuhkojen, sydämen maha-suolikanavan ja munuaisten) toimintahäiriöihin, johon liittyy korkea sairastuvuus ja kuolleisuus. , muutti terveyteen liittyvää elämänlaatua, kaikki kalliilla kustannuksilla potilaille ja yhteiskunnalle.
Hoito on enimmäkseen oireenmukaista, ja vain autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto (AHSCT) on osoittanut pitkän aikavälin paranemista yleisessä ja tapahtumattomassa eloonjäämisessä, jolla on sairautta modifioivia ominaisuuksia. AHSCT on kuitenkin vasta-aiheinen pitkälle edenneen viskeraalisen vaikutuksen tapauksessa, ja kelvollisilla potilailla siihen liittyy edelleen toksisuusriski. On kiireellisesti löydettävä turvalliset ja tehokkaat hoidot vakavaan SSc:hen.
Mesenkymaaliset stroomasolut (MSC) ovat multipotentteja soluja, joilla on immunomodulatorisia, pro-angiogeenisiä ja antifibroottisia ominaisuuksia, jotka voivat kohdistaa SSc:n patogeneesiin ja sen kliinisiin ilmenemismuotoihin. Luuytimestä (MSC(M)), rasvakudoksesta (MSC(AT)) tai napanuorasta (MSC(UC)) kerätyn MSC:n lisääntyvä käyttö useissa eri käyttöaiheissa tarjoaa johdonmukaista näyttöä niiden turvallisuudesta ihmisillä. MSC(M) suonensisäisen (IV) injektion tehokkuus akuutin käänteishyljintäsairauden hoidossa johti niiden myyntilupaan vuonna 2012, ja MSC(AT) (Alofisel) hyväksyttiin vaikean Crohnin fisteliin vuonna 2018.
MSC edustaa lupaavaa terapeuttista lähestymistapaa SSc:lle. Olemme aiemmin a) osoittaneet sairauskohtaisia poikkeavuuksia SSc-potilaiden MSC(M):ssä, mikä on antanut vahvan perusteen käyttää allogeenistä MSC:tä SSc-potilaiden hoitoon, b) julkaissut ensimmäisen vaiheen I/II annoksen nostokokeen, jossa käytettiin allogeenista MSC(M)-infuusiota. 20 vakavalla SSc-potilaalla (ClinicalTrials.gov: NCT02213705, PHRC AOM 11-250) ilman turvallisuusongelmia, ihofibroosin merkittävä paraneminen 3–6 kuukautta infuusion jälkeen, mikä näytti sen jälkeen pienemmältä, mikä tukee toistuvien infuusioiden tarvetta.
In vitro, kokeelliset ja kliiniset tutkimukset viittaavat siihen, että MSC:n ominaisuudet vaihtelevat niiden alkuperäkudoksen/lähteen mukaan. Osoitimme, että verrattuna MSC(M):hen, MSC(AT) on helpompi kerätä ja niillä on suurempi proliferaatiokyky ennen ikääntymistä, korkeampi geneettinen stabiilisuus ja erinomaiset immunosuppressiiviset ominaisuudet.
Ottaen huomioon yllä oleva perustelu, oletamme, että terveiden luovuttajien Etablissement Français du Sangin (EFS) tuottaman allogeenisen MSC:n (AT) käyttö osoittaa a) ei turvallisuusongelmia, b) tehokkuusprofiilia, joka paranee toistuvalla allogeenisen MSC:n (AT) infuusiolla. ) SSc:n hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
18
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jérôme Lambert, MD PhD
- Puhelinnumero: +33 0142499742
- Sähköposti: jerome.lambert@u-paris.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Dominique Farge, MD PhD
- Puhelinnumero: +33 0142499764
- Sähköposti: dominique.farge-bancel@aphp.fr
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Anna allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus;
- halukas noudattamaan kaikkia opintomenettelyjä ja olemaan käytettävissä opintojen ajan;
- Mies tai nainen, ikä ≥ 18 ja ≤ 70 vuotta
- SSc-potilaat American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) 2013 SSc-luokituskriteerien mukaan
Vaikea sairaus jommallakummalla:
- taudin kesto 2 vuotta tai vähemmän, kun Rodnanin muunneltu ihopistemäärä (mRss) on ≥ 20 ja (epänormaali CRP > 5 mg/l ja/tai hemoglobiini < 11 g/dl), tai
mRSS ≥ 15 ilman taudin kestoa koskevia rajoituksia plus vähintään yksi merkittävä elin, jonka määrittelevät:
- hengityselinten osallistuminen, joka koostuu keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetista (DLCO) ja/tai pakotetusta vitaalikapasiteetista (FVC) < 80 % ennustetusta ja todisteita interstitiaalisesta keuhkosairaudesta: bronkiolaarinen osallisuus, pintalasiruhjeet tai fibroosi (rintakehän röntgenkuvat ja /tai korkearesoluutioinen tietokonetomografia (HRCT) ja/tai keskivaikea keuhkoverenpaine, jossa systolinen lepoarvo keuhkovaltimopaineet > 35 mmHg ja alle 50 mmHg sydämen kaikututkimuksella tai keskimääräinen keuhkovaltimon paine > 20 mmHg ja < 40 mmHg oikean sydämen katetroinnissa;
- munuaisten toimintahäiriö, joka koostuu menneestä munuaiskriisistä, mikroangiopaattisesta hemolyyttisestä anemiasta ja/tai munuaisten vajaatoiminnasta, jota ei selitä muut syyt kuin SSc;
- sydämen toimintahäiriö, joka koostuu palautuvasta kongestiivisesta sydämen vajaatoiminnasta, eteis- tai kammiorytmihäiriöistä, kuten toistuvista eteisvärinä- tai lepatusjaksoista, toistuva eteiskohtauksellinen takykardia, 2. tai 3. asteen AV-katkos, lievä tai kohtalainen sydänpussin effuusio ja/tai MRI-häiriö Lisääntynyt T1- tai T2-kartoitus, myöhässä gadoliniumin lisäys, väliseinän D-merkki). Kaikki elinten osallistumisen syyt tulisi katsoa SSc:n ansioksi.
- Vasta-aihe, riittämätön vaste tai haluttomuus AHSCT-hoitoon (potilaan ja lääkärin arvion mukaan)
- Vasta-aihe, riittämätön vaste tai haluttomuus tai haittatapahtumat, jotka edellyttävät tavanomaisen immunosuppressiivisen hoidon (MMF, metotreksaatti) lopettamista;
- Lisääntymiskykyisten naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä.
- Lisääntymiskykyisten miesten on käytettävä kondomia;
- Sairausvakuutus.
Poissulkemiskriteerit:
- Ikä < 18 vuotta ja > 70 vuotta
- Raskaus tai haluttomuus käyttää asianmukaista ehkäisyä;
- Henkeä uhkaava elinvaurio määritellään seuraavasti: DLCO (korjattu hemoglobiinilla) < 30 % ennustettu; Vasemman kammion ejektiofraktio < 40 % sydämen kaikukardiografialla; Keuhkoverenpainetauti, jonka systolinen keuhkovaltimon lepotilan paine on > 50 mmHg sydämen kaikututkimuksella tai keskimääräinen keuhkovaltimon paine > 40 mmHg oikean sydämen katetroinnissa; glomerulussuodatusnopeus < 30 ml/min
- Aktiivinen hepatiitti (ASAT, ALAT > 3 normaalia)
- Alle 5 vuoden ikäiset kasvaimet, paitsi tyvisolu- tai in situ kohdunkaulan karsinooma tai samanaikainen myelodysplasia,
- Hallitsematon verenpainetauti
- Hallitsematon akuutti tai krooninen infektio
- HIV-1 tai HIV-2 -infektio
- Painoindeksi < 16,5 kg/m2
- Vaikea psykiatrinen häiriö
- Luuytimen vajaatoiminta, neutropenia < 1 x 109/l, trombopenia < 50 x 109/l, anemia < 8 g/dl, lymfopenia < 0,5 x 109/l
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
- Potilas mukana toisessa interventiotutkimuksessa
- Potilas tuellessa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Placeboa M0:lla ja M3:lla
|
|
Kokeellinen: 2 MSC-infuusiota
|
1 MSC(AT) (2 x 10^6 solua/kg) injektio M0:ssa ja 1 MSC(AT) (2 x 10^6 solua/kg) injektio M3:ssa
|
|
Kokeellinen: 1 MSC-infuusio
|
1 MSC(AT)-injektio (2 x 10^6 solua/kg) kohdassa M0 ja 1 plasebo-injektio M3:ssa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jokaisen infuusion jälkeen
|
Määritelty haittatapahtumiksi (AE), joiden luokka on vähintään 3 käyttämällä NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 -luokitusta, kuukauden kuluttua kunkin infuusion jälkeen haarojen mukaan (M1, M4). Injektio katsotaan ei siedä millään myrkyllisyyskriteerillä, joka on korkeampi kuin luokka ≥ 3
|
Jokaisen infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä (SAE)
Aikaikkuna: Infuusion aikana
|
Haittatapahtumat, joiden luokka on vähintään 3 CTCAE v5.0
Injektiota ei pidetä siedettynä minkään myrkyllisyyskriteerin osalta, joka on yli 3
|
Infuusion aikana
|
|
Hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä (SAE)
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
Haittatapahtumat, joiden luokka on vähintään 3 CTCAE v5.0
Injektiota ei pidetä siedettynä minkään myrkyllisyyskriteerin osalta, joka on yli 3
|
24 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
|
Hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä (SAE)
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
Haittatapahtumat, joiden luokka on vähintään 3 CTCAE v5.0
Injektiota ei pidetä siedettynä minkään myrkyllisyyskriteerin osalta, joka on yli 3
|
6 kuukauden iässä
|
|
Hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä (SAE)
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
|
Haittatapahtumat, joiden luokka on vähintään 3 CTCAE v5.0
Injektiota ei pidetä siedettynä minkään myrkyllisyyskriteerin osalta, joka on yli 3
|
9 kuukauden iässä
|
|
Hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä (SAE)
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Haittatapahtumat, joiden luokka on vähintään 3 CTCAE v5.0
Injektiota ei pidetä siedettynä minkään myrkyllisyyskriteerin osalta, joka on yli 3
|
12 kuukauden iässä
|
|
Keskimääräinen muunneltu Rodnan-ihopistemäärä (mRSS) -ero
Aikaikkuna: Kuukauden 0 ja kuukauden 12 välillä
|
Tehon pääpäätetapahtuma arvioidaan mRSS-erolla M0:n ja M12:n välillä. Keskimääräinen modifioitu Rodnanin ihopistemäärä (mRSS) on puolikvantitatiivinen pistemäärä, joka vaihtelee välillä 0 (normaali) 3 (vakava) ja jota käytetään arvioimaan ihon paksuutta 17 eri ihokohdassa (esim. kokonaispistemäärä 0-51).
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi sairaus on.
|
Kuukauden 0 ja kuukauden 12 välillä
|
|
Keskimääräinen modifioitu Rodnan-ihon pistemäärä (mRSS)
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
Keskimääräinen modifioitu Rodnan-ihopistemäärä (mRSS) on puolikvantitatiivinen pistemäärä, joka vaihtelee välillä 0 (normaali) - 3 (vakava), jota käytetään arvioimaan ihon paksuutta 17 eri ihokohdassa (kokonaispistemäärä 0 - 51).
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi sairaus on.
|
3 kuukauden iässä
|
|
Keskimääräinen modifioitu Rodnan-ihon pistemäärä (mRSS)
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
Keskimääräinen modifioitu Rodnan-ihopistemäärä (mRSS) on puolikvantitatiivinen pistemäärä, joka vaihtelee välillä 0 (normaali) - 3 (vakava), jota käytetään arvioimaan ihon paksuutta 17 eri ihokohdassa (kokonaispistemäärä 0 - 51).
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi sairaus on.
|
6 kuukauden iässä
|
|
WHO:n suorituskykytila
Aikaikkuna: Kuukaudella 0
|
Karnofskyn suoritusasteikko Pisteet vaihtelevat 0:n ja 5:n välillä.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä vähemmän se vaikuttaa potilaan elämään.
|
Kuukaudella 0
|
|
WHO:n suorituskykytila
Aikaikkuna: 3 kuussa
|
Karnofskyn suoritusasteikko Pisteet vaihtelevat 0:n ja 5:n välillä.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä vähemmän se vaikuttaa potilaan elämään.
|
3 kuussa
|
|
WHO:n suorituskykytila
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
Karnofskyn suoritusasteikko Pisteet vaihtelevat 0:n ja 5:n välillä.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä vähemmän se vaikuttaa potilaan elämään.
|
Kuukaudella 6
|
|
WHO:n suorituskykytila
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Karnofskyn suoritusasteikko Pisteet vaihtelevat 0:n ja 5:n välillä.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä vähemmän se vaikuttaa potilaan elämään.
|
Kuussa 12
|
|
Skleroderma-Health Assessment Quetionnaire
Aikaikkuna: Kuukaudella 0
|
Se määrittää työkyvyttömyysindeksin (DI), joka lasketaan jatkuvana muuttujana 0 (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Steen VA Arthritis et rhumatism 1997; 40: 1984-91
|
Kuukaudella 0
|
|
Skleroderma-Health Assessment Quetionnaire
Aikaikkuna: 3 kuussa
|
Se määrittää työkyvyttömyysindeksin (DI), joka lasketaan jatkuvana muuttujana 0 (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Steen VA Arthritis et rhumatism 1997; 40: 1984-91
|
3 kuussa
|
|
Skleroderma-Health Assessment Quetionnaire
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
Se määrittää työkyvyttömyysindeksin (DI), joka lasketaan jatkuvana muuttujana 0 (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Steen VA Arthritis et rhumatism 1997; 40: 1984-91
|
Kuukaudella 6
|
|
Skleroderma-Health Assessment Quetionnaire
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Se määrittää työkyvyttömyysindeksin (DI), joka lasketaan jatkuvana muuttujana 0 (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Steen VA Arthritis et rhumatism 1997; 40: 1984-91
|
Kuussa 12
|
|
Lyhyt lomake (36) terveyskysely (SF36v2)
Aikaikkuna: Kuukaudella 0
|
Lyhyen lomakkeen (36) terveyskysely on 36 kohdan terveydentilamittaus.
Saatu pistemäärä vaihtelee 0:n ja 100:n välillä.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vähemmän vammaisuutta.
|
Kuukaudella 0
|
|
Lyhyt lomake (36) terveyskysely (SF36v2)
Aikaikkuna: 3 kuussa
|
Lyhyen lomakkeen (36) terveyskysely on 36 kohdan terveydentilamittaus.
Saatu pistemäärä vaihtelee 0:n ja 100:n välillä.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vähemmän vammaisuutta.
|
3 kuussa
|
|
Lyhyt lomake (36) terveyskysely (SF36v2)
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
Lyhyen lomakkeen (36) terveyskysely on 36 kohdan terveydentilamittaus.
Saatu pistemäärä vaihtelee 0:n ja 100:n välillä.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vähemmän vammaisuutta.
|
Kuukaudella 6
|
|
Lyhyt lomake (36) terveyskysely (SF36v2)
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Lyhyen lomakkeen (36) terveyskysely on 36 kohdan terveydentilamittaus.
Saatu pistemäärä vaihtelee 0:n ja 100:n välillä.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vähemmän vammaisuutta.
|
Kuussa 12
|
|
EQ-5D-5L elämänlaatukysely
Aikaikkuna: Kuukaudella 0
|
Se arvioi viittä ulottuvuutta: liikkuvuutta, itsehoitoa, tavanomaista toimintaa, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta, ja jokaisella ulottuvuudella on viisi tasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia.
Vastaukset annetaan 5 pisteen asteikolla toimialueittain, mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
|
Kuukaudella 0
|
|
EQ-5D-5L elämänlaatukysely
Aikaikkuna: 3 kuussa
|
Se arvioi viittä ulottuvuutta: liikkuvuutta, itsehoitoa, tavanomaista toimintaa, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta, ja jokaisella ulottuvuudella on viisi tasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia.
Vastaukset annetaan 5 pisteen asteikolla toimialueittain, mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
|
3 kuussa
|
|
EQ-5D-5L elämänlaatukysely
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
Se arvioi viittä ulottuvuutta: liikkuvuutta, itsehoitoa, tavanomaista toimintaa, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta, ja jokaisella ulottuvuudella on viisi tasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia.
Vastaukset annetaan 5 pisteen asteikolla toimialueittain, mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
|
Kuukaudella 6
|
|
EQ-5D-5L elämänlaatukysely
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Se arvioi viittä ulottuvuutta: liikkuvuutta, itsehoitoa, tavanomaista toimintaa, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta, ja jokaisella ulottuvuudella on viisi tasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia.
Vastaukset annetaan 5 pisteen asteikolla toimialueittain, mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
|
Kuussa 12
|
|
Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: Kuukaudella 0
|
Kuukaudella 0
|
|
|
Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: 3 kuussa
|
3 kuussa
|
|
|
Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
Kuukaudella 6
|
|
|
Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Kuussa 12
|
|
|
Keuhkojen hajotuskyky hiilimonoksidille (DLCO)
Aikaikkuna: Kuukaudella 0
|
Kuukaudella 0
|
|
|
Keuhkojen hajotuskyky hiilimonoksidille (DLCO)
Aikaikkuna: 3 kuussa
|
3 kuussa
|
|
|
Keuhkojen hajotuskyky hiilimonoksidille (DLCO)
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
Kuukaudella 6
|
|
|
Keuhkojen hajotuskyky hiilimonoksidille (DLCO)
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Kuussa 12
|
|
|
Reaktio hoitoon
Aikaikkuna: 3 kuussa
|
Määritelty jollakin seuraavista: vähentynyt mRss > 25 %, lisääntynyt FVC > 10 % ja/tai lisääntynyt DLCO > 10 % ilman tarvetta lisä immunosuppressioon lukuun ottamatta pieniannoksisia steroideja (alle 10 mg päivässä)
|
3 kuussa
|
|
Reaktio hoitoon
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
Määritelty jollakin seuraavista: vähentynyt mRss > 25 %, lisääntynyt FVC > 10 % ja/tai lisääntynyt DLCO > 10 % ilman tarvetta lisä immunosuppressioon lukuun ottamatta pieniannoksisia steroideja (alle 10 mg päivässä)
|
Kuukaudella 6
|
|
Reaktio hoitoon
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Määritelty jollakin seuraavista: vähentynyt mRss > 25 %, lisääntynyt FVC > 10 % ja/tai lisääntynyt DLCO > 10 % ilman tarvetta lisä immunosuppressioon lukuun ottamatta pieniannoksisia steroideja (alle 10 mg päivässä)
|
Kuussa 12
|
|
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Määritelty niiden potilaiden prosenttiosuutena, jotka ovat edelleen elossa ilman merkkejä etenemisestä 12 kuukautta MSC(AT)-injektion jälkeen, ja eteneminen määritellään joksikin seuraavista verrattuna lähtötilanteen arviointiin: alentunut FVC > 10 % tai DLCO > 15 %; LVEF %:n lasku > 15 %; painon lasku > 15 %; kreatiniinipuhdistuman lasku > 30 %; lisääntynyt mRss > 25 %; ja/tai SHAQ:n nousu > 0,5
|
Kuussa 12
|
|
Global Rank Composite Score (GRCS)
Aikaikkuna: 3 kuussa
|
GRCS perustuu useisiin tuloksiin: kuolema, tapahtumaton eloonjääminen (EFS), pakotettu elinkyky (FVC), terveysarviokysely - vammaisuusindeksi (HAQ-DI) ja modifioitu Rodnanin ihopistemäärä (mRSS).
Elossa olevat osallistujat sijoittuivat korkeammalle kuin kuolleet; ne, jotka selvisivät ilman tapahtumia, sijoittuivat korkeammalle kuin EFS-epäonnistukset.
EFS:n vajaatoimintaan sisältyi kuolema, hengitysvajaus, munuaisten vajaatoiminta tai sydämen vajaatoiminta.
Kolme alinta GRCS-komponenttia ovat järjestyslukuja; parannusta, vakautta tai huononemista lähtötilanteesta.
|
3 kuussa
|
|
Global Rank Composite Score (GRCS)
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
GRCS perustuu useisiin tuloksiin: kuolema, tapahtumaton eloonjääminen (EFS), pakotettu elinkyky (FVC), terveysarviokysely - vammaisuusindeksi (HAQ-DI) ja modifioitu Rodnanin ihopistemäärä (mRSS).
Elossa olevat osallistujat sijoittuivat korkeammalle kuin kuolleet; ne, jotka selvisivät ilman tapahtumia, sijoittuivat korkeammalle kuin EFS-epäonnistukset.
EFS:n vajaatoimintaan sisältyi kuolema, hengitysvajaus, munuaisten vajaatoiminta tai sydämen vajaatoiminta.
Kolme alinta GRCS-komponenttia ovat järjestyslukuja; parannusta, vakautta tai huononemista lähtötilanteesta.
|
Kuukaudella 6
|
|
Global Rank Composite Score (GRCS)
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
GRCS perustuu useisiin tuloksiin: kuolema, tapahtumaton eloonjääminen (EFS), pakotettu elinkyky (FVC), terveysarviokysely - vammaisuusindeksi (HAQ-DI) ja modifioitu Rodnanin ihopistemäärä (mRSS).
Elossa olevat osallistujat sijoittuivat korkeammalle kuin kuolleet; ne, jotka selvisivät ilman tapahtumia, sijoittuivat korkeammalle kuin EFS-epäonnistukset.
EFS:n vajaatoimintaan sisältyi kuolema, hengitysvajaus, munuaisten vajaatoiminta tai sydämen vajaatoiminta.
Kolme alinta GRCS-komponenttia ovat järjestyslukuja; parannusta, vakautta tai huononemista lähtötilanteesta.
|
Kuussa 12
|
|
Yhdistelmävastausindeksi dcSSc:ssä (CRISS)
Aikaikkuna: 3 kuussa
|
Vain varhaisille SSc-potilaille Se on painotettu pistemäärä ja sisältää viisi mittaa: modifioitu Rodnan-ihon pistemäärä, FVC % ennustettu, HAQ-DI, potilaan ja kliinikon maailmanlaajuiset arvioinnit. CRISS-pistemäärä on todennäköisyys 0-1, joka edustaa todennäköisyyttä, että potilas saavuttaa yleisen paranemisen. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä suurempi parannus |
3 kuussa
|
|
Yhdistelmävastausindeksi dcSSc:ssä (CRISS)
Aikaikkuna: Kuukaudella 6
|
Vain varhaisille SSc-potilaille Se on painotettu pistemäärä ja sisältää viisi mittaa: modifioitu Rodnan-ihon pistemäärä, FVC % ennustettu, HAQ-DI, potilaan ja kliinikon maailmanlaajuiset arvioinnit. CRISS-pistemäärä on todennäköisyys 0-1, joka edustaa todennäköisyyttä, että potilas saavuttaa yleisen paranemisen. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä suurempi parannus. |
Kuukaudella 6
|
|
Yhdistelmävastausindeksi dcSSc:ssä (CRISS)
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Vain varhaisille SSc-potilaille
|
Kuussa 12
|
|
Yleinen selviytyminen
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Vain varhaisille SSc-potilaille Se on painotettu pistemäärä ja sisältää viisi mittaa: modifioitu Rodnan-ihon pistemäärä, FVC % ennustettu, HAQ-DI, potilaan ja kliinikon maailmanlaajuiset arvioinnit. CRISS-pistemäärä on todennäköisyys 0-1, joka edustaa todennäköisyyttä, että potilas saavuttaa yleisen paranemisen. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä suurempi parannus |
Kuussa 12
|
|
Allogeenisen MSC(AT)-infuusion vaikutus immuunivasteeseen
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Allogeenisen MSC(AT) iv:n vaikutus iv kerran tai kahdesti 3 kuukauden välein immuunivasteeseen, mukaan lukien immunofenotyypit ja alloimmunisaatio M6:een asti hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Allogeenisen MSC(AT)-infuusion kustannustehokkuus
Aikaikkuna: Kuussa 12
|
Kerran tai kahdesti verrattuna ei hoitoa vaikeassa SSc:ssä
|
Kuussa 12
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Immuunimaiseman tutkiminen SSc-ihobiopsioissa ja hoitovasteen ennustamisessa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Ennen ja jälkeen MSC(AT)
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Arvioidaan uusia MSC-voimakkuusmäärityksiä, jotka tutkivat MSC-efferosytoosia
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Jopa 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. toukokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. joulukuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 9. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 9. joulukuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP211026
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .