ポイツ・ジェガース症候群の進行予防のためのセレコキシブ
ポイツ・ジェガース症候群の進行予防のためのセレコキシブ：二重盲検、ランダム化、プラセボ対照試験
ポイツ・ジェガース症候群 (PJS) は、皮膚粘膜色素沈着、多発性消化管過誤腫性ポリープ、および悪性腫瘍発症リスクの上昇を特徴とする、まれな常染色体優性症候群です。 PJS 患者は、多くの場合、胃腸ポリープの再発を経験し、徐々に数とサイズが増大し、繰り返しの治療が必要になります。 病気が進行するにつれて、ほとんどの患者は複数回の外科的または内視鏡的治療を受けることを余儀なくされます。 小腸ポリープは PJS 患者の 60 ～ 90% で発生し、腸重積症はこれらの患者の 65% で発生します。 現在、オンデマンド手術または計画的内視鏡的ポリープ切除術が小腸ポリープの管理の標準治療となっており、初回手術を受けた患者のうち、5年以内に最大40％が再手術を行っています。 さらに、複数回の内視鏡治療を受けても、患者の 8 ～ 40% が小腸ポリープ関連の合併症を発症します。 しかし、手術や内視鏡治療には、短腸症候群、腸癒着、腸穿孔や出血、健康関連の生活の質などの合併症が伴います。 これらの問題は多くの場合、患者のコンプライアンス低下や治療抵抗性の低下につながり、疾患進行のリスクが高まります。 外科的治療や内視鏡的治療では将来ポリープや腸外腫瘍が発生する可能性を完全に排除することはできないため、内視鏡的または外科的介入を遅らせるための薬剤の同定と使用に対する医療上のニーズは満たされていません。
シクロオキシゲナーゼ（COX）は、PJS 個体の過誤腫性ポリープ組織で過剰発現されており、これは PJS におけるポリープの形成と増殖を効果的に化学予防する可能性への道を提供する可能性があります。 COX-2 阻害剤であるセレコキシブは、PJS モデルマウスにおいてポリープの負担を 54% 軽減することが示されています。 さらに、この研究では 6 人の PJS 患者に対するセレコキシブの治療効果を評価し、そのうち 2 人は 6 か月後に胃ポリープの負担の減少を経験しました。 これらの発見は、セレコキシブが潜在的な薬理学的予防法として PJS の進行を遅らせる可能性があるという予備的な証拠を提供します。
研究者らは、セレコキシブの有効性と安全性を評価するために、多施設共同二重盲検ランダム化プラセボ対照試験を実施する予定であり、複合有効性エンドポイントを用いた発現までの時間分析を使用して、セレコキシブが疾患を遅らせることができるかどうかを判断する予定です。 PJS患者の進行を抑制したり、重要な内視鏡または外科的処置の必要性を軽減したりすることができます。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Hui Luo Associate professor
- 電話番号：86-29-84771536
- メール：huiluowork@163.com
研究場所
-
-
Shaanxi
-
Xi'an、Shaanxi、中国、710032
- 募集
- Xijing Hospital of Digestive Diseases, Air Force Military Medical University
-
コンタクト：
- Hui Luo
- 電話番号：86-29-84771536
- メール：huiluowork@163.com
-
副調査官：
- Qinrong Wang
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 8歳以上のPJS患者
PJS の診断基準: 以下の基準のいずれかを満たすか、STK11 遺伝子変異の存在:
- 組織学的に確認された 2 つ以上の PJS 過誤腫性ポリープ。
- 近親者に PJS の家族歴がある個人で検出された任意の数の PJS ポリープ。
- 近親者にPJSの家族歴がある個人における特徴的な皮膚粘膜色素沈着。
- 特徴的な皮膚粘膜色素沈着を伴う個人内の任意の数の PJS ポリープ。
除外基準:
- NSAID に対するアレルギー。
- 登録前の6か月以内に、アスピリンまたはセレコキシブを含むNSAIDの任意の用量の長期使用（資格を回復するために3か月の休薬期間を受ける意思がある）。
- 画像検査により、登録時に直径 3 cm 以上の小腸ポリープ、腸重積、腸閉塞、または腸腫瘍が示される。
- 登録前2年以内の小腸ポリープの外科的治療;
- 登録後6か月以内に重度のポリープにより小腸切除が予想される。
- 胃腸ポリープに対する他の薬の投与を受ける。
- 登録前3か月以内の消化性潰瘍。
- 不安定な心肺状態。
- 重篤な腎臓、肝臓、または血液の機能障害（クレアチニン >1.5 × ULN、ALT >1.5 × ULN、AST >1.5 × ULN、ALP >1.5 × ULN、TBIL >2 × ULN、ヘモグロビン <10 g/dL、血小板数 <100,000/ mL、白血球<3000/mL）またはその他の全身疾患があるこの研究への参加には不適当です。
- 妊娠中または授乳中。
- インフォームドコンセントフォームに署名したくない、または署名できない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：セレコキシブグループ
介入群の参加者は、200 mgのセレコキシブを1日2回、6か月間投与されます。
|
介入群の参加者は、200 mgのセレコキシブを1日2回、6か月間投与されます。
|
|
アクティブコンパレータ：プラセボ群
対照群の参加者には、見た目が同じプラセボを1日2回、6か月間投与する
|
対照群の参加者には、見た目が同じプラセボを1日2回、6か月間投与する
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
小腸疾患の進行（複合エンドポイント）
時間枠：2年
|
|
2年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
死亡率
時間枠：2年
|
2年
|
|
|
薬剤関連の有害事象（CTCAE 5.0に従って評価された重症度）
時間枠：2年
|
2年
|
|
|
消化管内視鏡検査に基づく胃十二指腸および結腸ポリープの負担（最大のポリープ 5 個の平均直径または中央値）
時間枠：2年
|
2年
|
|
|
PJS ポリープのその他の合併症
時間枠：2年
|
|
2年
|
|
欧州がん研究治療機構 QOL アンケート - Core 30（EORTC QLQ-C30）
時間枠：2年
|
EORTC QLQ-C30 スコアの時点ごとのベースラインからの変化
|
2年
|
|
欧州がん研究治療機構 QOL アンケート ⁃ 結腸直腸がん 29（EORTC QLQ ⁃CR29）
時間枠：2年
|
EORTC QLQ-CR29 スコアの時点ごとのベースラインからの変化
|
2年
|
|
EuroQol 5 次元アンケート（EQ-5D）
時間枠：2年
|
EQ-5D スコアの時点ごとのベースラインからの変化
|
2年
|
|
腸鏡検査または外科的治療の回数および関連する合併症
時間枠：2年
|
2年
|
|
|
胃腸およびその他の全身腫瘍の発生率
時間枠：2年
|
2年
|
協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KY20242368
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。