このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

抗リン脂質抗体関連血小板減少症の治療におけるシロリムス単独療法 (SMART)

2026年6月25日 更新者：Zhuoli ZHANG、Peking University First Hospital

抗リン脂質抗体関連血小板減少症の治療におけるシロリムス単独療法：多施設共同無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験

この臨床試験の目的は、抗リン脂質抗体関連血小板減少症の治療におけるシロリムスの有効性と安全性を調べることです。 患者は登録後 2 週間、1 か月、3 か月、6 か月後に追跡調査されます。 回答することを目的とした主な質問は、以下の結果におけるシロリムスと対照群の違いです。

主要アウトカム: 6 か月後の全奏効率 二次アウトカム: 6 か月後の完全奏効率 6 か月後の部分奏効率 抗リン脂質抗体力価の変化 参加者には、シロリムス 1 日あたり 1mg またはプラセボのいずれかが投与されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

完全奏効: 血小板数が 100×10^9/L 以上である 部分奏効: 血小板数が 100×10^9/L 未満の場合、ベースライン数の 2 倍を超えるはず 全体的奏効: 両方とも完了そして部分的な反応

研究の種類

介入

入学 (推定)

84

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • 募集
        • Peking University First Hospital
        • コンタクト：
      • Beijing、中国
        • 募集
        • Beijing Shijitan Hospital
        • コンタクト：
      • Beijing、中国、100020
        • 募集
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • コンタクト：
      • Beijing、中国、100083
        • 募集
        • Peking University Third Hospital
        • コンタクト：
      • Shanghai、中国、200001
        • 募集
        • Shanghai Renji Hospital
        • コンタクト：
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410013
        • 募集
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • コンタクト：
    • Shangdong
      • Jinan、Shangdong、中国、250012
        • 募集
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • コンタクト：
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • 募集
        • West China Hospital, Sichuan University
        • コンタクト：
    • Xinjiang
      • Ürümqi、Xinjiang、中国、830001
        • 募集
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • コンタクト：
    • Zhejiang
      • Wenzhou、Zhejiang、中国、325015
        • 募集
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 抗リン脂質抗体の持続的陽性（ループス抗凝固薬、抗カルジオリピン抗体、または抗b2GP1抗体のいずれか、12週間の間隔をおいて少なくとも2回）
  • 持続性血小板減少症 (30-100×10^9/L、少なくとも2週間)
  • プレドニゾンまたは同等の用量が1日あたり10mg未満で、用量が2週間以上安定している
  • ヒドロキシクロロキン 1 日あたり 400mg 未満、および用量が 1 か月以上安定している
  • 抗血小板療法および/または抗凝固療法の強度が1週間安定している

除外基準:

  • 抗リン脂質症候群以外の他の膠原病の基準を満たす
  • -登録前2週間以内にトロンボポエチンまたはトロンボポエチン受容体拮抗薬の投与を受けた。登録前1か月以内に免疫グロブリンを静脈内投与。登録前3か月以内に免疫抑制剤を服用している。登録前3か月以内のB細胞阻害剤（ベリムマブまたはタリタシセプト）。 -登録前6か月以内のB細胞除去療法（リツキシマブ）。
  • -登録前2週間以内に経口/静脈内抗生物質の投与を受けている。
  • -登録前4週間以内に血栓症が新たに発症した。
  • 明らかな出血傾向。
  • 生命または臓器を脅かす症状には、壊滅的な抗リン脂質症候群および血栓性微小血管症が含まれますが、これらに限定されません。
  • 肝臓および腎臓の機能障害：ALTまたはASTが正常範囲の上限の3倍を超えている。 eGFR<40mL/min/1.73m^2
  • 血球減少症: WBC<3.0×10^9/L、 Hb<100g/L。
  • 制御不能な高脂血症: 低比重リポタンパク質コレステロール > 3.1 mmol/L、トリグリセリド > 2.3 脂質低下療法後の mmol/L。
  • 現在進行中の感染症
  • 妊娠中および産後の女性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
薬：Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
他の名前：
  • ラパマイシン
  • mTOR阻害剤
プラセボコンパレーター：Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
薬：Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of participants with overall response at Month 6
時間枠：Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of participants with overall response at Month 1
時間枠：Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
時間枠：Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
時間枠：Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
時間枠：Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
時間枠：Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
時間枠：Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
時間枠：Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
時間枠：From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Peking University First Hospital

協力者

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年1月7日

一次修了 (推定)

2027年12月1日

研究の完了 (推定)

2027年12月1日

試験登録日

最初に提出

2024年12月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年12月4日

最初の投稿 (実際)

2024年12月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月25日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (その他の助成金/資金番号：Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する