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Sirolimus en monothérapie dans le traitement de la thrombocytopénie liée aux anticorps antiphospholipides (SMART)

25 juin 2026 mis à jour par: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

Sirolimus en monothérapie dans le traitement de la thrombocytopénie liée aux anticorps antiphospholipides : un essai clinique multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo

Le but de cet essai clinique est d'apprendre l'efficacité et l'innocuité du sirolimus dans le traitement de la thrombopénie associée aux anticorps anti-phospholipides. Les patients seraient suivis 2 semaines, 1 mois, 3 mois et 6 mois après l'inscription. Les principales questions auxquelles il vise à répondre sont les différences entre le sirolimus et le groupe témoin pour les résultats ci-dessous :

Résultat principal : le taux de réponse global à 6 mois Résultat secondaire : le taux de réponse complète à 6 mois le taux de réponse partielle à 6 mois la modification des titres d'anticorps anti-phospholipides Les participants recevront soit du sirolimus 1 mg par jour, soit un placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Réponse complète : la numération plaquettaire est supérieure à 100×10^9/L Réponse partielle : si la numération plaquettaire est inférieure à 100×10^9/L, elle doit être supérieure à 2 fois la numération de base Réponse globale : les deux sont complètes et réponse partielle

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

84

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100034
        • Recrutement
        • Peking University First Hospital
        • Contact:
      • Beijing, Chine
        • Recrutement
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Contact:
      • Beijing, Chine, 100020
        • Recrutement
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Contact:
          • Juan Meng
          • Numéro de téléphone: +86-010-85231777
          • E-mail: mserena@163.com
      • Beijing, Chine, 100083
        • Recrutement
        • Peking University Third Hospital
        • Contact:
      • Shanghai, Chine, 200001
        • Recrutement
        • Shanghai Renji Hospital
        • Contact:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410013
        • Recrutement
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contact:
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, Chine, 250012
        • Recrutement
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contact:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • Recrutement
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contact:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Chine, 830001
        • Recrutement
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Contact:
          • Lijun Wu
          • Numéro de téléphone: +86-991-856-5302
          • E-mail: wwlj330@126.com
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Chine, 325015
        • Recrutement
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • positif persistant d'anticorps antiphospholipides (soit un anticoagulant lupique, un anticorps anti-cardiolipine ou un anticorps anti-b2GP1, au moins deux fois à 12 semaines d'intervalle)
  • thrombocytopénie persistante (30-100×10^9/L, au moins pendant 2 semaines)
  • prednisone ou dose équivalente inférieure à 10 mg par jour et dose stable pendant plus de 2 semaines
  • hydroxychloroquine inférieure à 400 mg par jour et dose stable pendant plus d'un mois
  • la force du traitement antiplaquettaire et/ou anticoagulant est stable pendant 1 semaine

Critères d'exclusion :

  • remplissant les critères d'une autre maladie du tissu conjonctif autre que le syndrome des antiphospholipides
  • reçu de la thrombopoïétine ou un antagoniste des récepteurs de la thrombopoïétine dans les 2 semaines précédant l'inscription ; immunoglobuline intraveineuse dans le mois précédant l'inscription ; immunosuppresseurs dans les 3 mois précédant l'inscription ; Inhibiteurs des lymphocytes B (Belimumab ou Talitacicept) dans les 3 mois précédant l'inscription ; Traitement d'épuisement des cellules B (Rituximab) dans les 6 mois précédant l'inscription.
  • reçu des antibiotiques oraux/intraveineux dans les 2 semaines précédant l'inscription.
  • nouvelle apparition de thrombose dans les 4 semaines précédant l'inscription.
  • tendance hémorragique apparente.
  • les manifestations mettant la vie ou les organes en danger, comprennent, sans toutefois s'y limiter, le syndrome catastrophique des antiphospholipides et la microangiopathie thrombotique.
  • dysfonctionnement hépatique et rénal : ALT ou AST plus de trois fois la limite supérieure de la plage normale ; DFGe < 40 ml/min/1,73 m^2
  • hématocytopénie : WBC <3,0×10^9/L, Hb<100g/L.
  • hyperlipidémie incontrôlable : cholestérol des lipoprotéines de basse densité > 3,1 mmol/L, triglycérides > 2,3 mmol/L après un traitement hypolipidémiant.
  • infection active actuelle
  • les femmes pendant la grossesse et la période post-partum

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Médicament: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Autres noms:
  • Rapamycine
  • inhibiteur de mTOR
Comparateur placebo: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Médicament: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Percentage of participants with overall response at Month 6
Délai: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Percentage of participants with overall response at Month 1
Délai: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Délai: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Délai: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Délai: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Délai: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Délai: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Délai: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Délai: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking University First Hospital

Collaborateurs

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 janvier 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2024

Première publication (Réel)

9 décembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Autre subvention/numéro de financement: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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