Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sirolimus monoterapi i behandling av antifosfolipid-antistoffrelatert trombocytopeni (SMART)

25. juni 2026 oppdatert av: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

Sirolimus monoterapi i behandling av antifosfolipid-antistoffrelatert trombocytopeni: en multisenter randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, klinisk studie

Målet med denne kliniske studien er å lære effekten og sikkerheten til sirolimus i behandlingen av anti-fosfolipid-antistoff-assosiert trombocytopeni. Pasientene vil bli fulgt 2 uker, 1 måned, 3 måneder og 6 måneder etter registreringen. Hovedspørsmålene den tar sikte på å svare på er forskjellene mellom sirolimus og kontrollgruppen ved følgende utfall:

Primært utfall: den totale responsraten ved 6 måneder Sekundært utfall: den fullstendige responsraten ved 6 måneder den delvise responsraten ved 6 måneder endringen av antifosfolipidantistofftitere Deltakerne vil motta enten sirolimus 1 mg per dag eller placebo.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fullstendig respons: blodplateantallet er mer enn 100×10^9/L Delvis respons: Hvis blodplateantallet er mindre enn 100×10^9/L, bør det være mer enn 2 ganger baselinetellingen. Samlet respons: begge komplette og delvis respons

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

84

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Peking University First Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Beijing, Kina, 100020
        • Rekruttering
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Beijing, Kina, 100083
        • Rekruttering
        • Peking University Third Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Shanghai, Kina, 200001
        • Rekruttering
        • Shanghai Renji Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410013
        • Rekruttering
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Ta kontakt med:
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, Kina, 250012
        • Rekruttering
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Ta kontakt med:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Ta kontakt med:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Kina, 830001
        • Rekruttering
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Ta kontakt med:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Kina, 325015
        • Rekruttering
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • vedvarende positiv av antifosfolipidantistoff (enten lupus antikoagulant, anti-kardiolipin antistoff eller anti-b2GP1 antistoff, minst to ganger med 12 ukers mellomrom)
  • vedvarende trombocytopeni (30-100×10^9/L, minst i 2 uker)
  • prednison eller tilsvarende dose mindre enn 10 mg per dag, og dose stabil i mer enn 2 uker
  • hydroksyklorokin mindre enn 400 mg per dag, og dosestabil i mer enn 1 måned
  • styrken av blodplatehemmende og/eller antikoagulasjonsbehandling er stabil i 1 uke

Ekskluderingskriterier:

  • oppfylle kriteriene for annen bindevevssykdom enn antifosfolipidsyndrom
  • mottok trombopoietin eller trombopoietinreseptorantagonist innen 2 uker før registreringen; intravenøst ​​immunglobulin innen 1 måned før registreringen; immundempende midler innen 3 måneder før registreringen; B-cellehemmere (Belimumab eller Talitacicept) innen 3 måneder før registreringen; B-celle-deplesjonsbehandling (Rituximab) innen 6 måneder før innmeldingen.
  • fikk oral/intravenøs antibiotika innen 2 uker før innmeldingen.
  • ny debut av trombose innen 4 uker før innmeldingen.
  • tilsynelatende blødningstendens.
  • liv eller organtruende manifestasjoner, inkluderer men ikke begrenset til katastrofalt antifosfolipidsyndrom og trombotisk mikroangiopati.
  • lever- og nyresvikt: ALAT eller ASAT mer enn tre ganger øvre grense for normalområdet; eGFR<40mL/min/1,73m^2
  • hematocytopeni: WBC<3,0×10^9/L, Hb<100g/L.
  • ukontrollerbar hyperlipidemi: lipoproteinkolesterol med lav tetthet >3,1 mmol/L, triglyserider >2,3 mmol/L etter lipidsenkende behandling.
  • nåværende aktiv infeksjon
  • kvinner i svangerskap og etter fødsel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Legemiddel: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Andre navn:
  • Rapamycin
  • mTOR-hemmer
Placebo komparator: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Legemiddel: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of participants with overall response at Month 6
Tidsramme: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of participants with overall response at Month 1
Tidsramme: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Tidsramme: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Tidsramme: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Tidsramme: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Tidsramme: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Tidsramme: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Tidsramme: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Tidsramme: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking University First Hospital

Samarbeidspartnere

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. januar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. desember 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

9. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Annet stipend/finansieringsnummer: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere