Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Monoterapia sirolimusem w leczeniu małopłytkowości związanej z przeciwciałami antyfosfolipidowymi (SMART)

25 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

Monoterapia syrolimusem w leczeniu małopłytkowości związanej z przeciwciałami antyfosfolipidowymi: wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne

Celem tego badania klinicznego jest poznanie skuteczności i bezpieczeństwa syrolimusu w leczeniu małopłytkowości związanej z przeciwciałami antyfosfolipidowymi. Pacjenci będą obserwowani po 2 tygodniach, 1 miesiącu, 3 miesiącach i 6 miesiącach od włączenia do badania. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to różnice między syrolimusem a grupą kontrolną w zakresie poniższych wyników:

Pierwszorzędowy wynik: ogólny odsetek odpowiedzi po 6 miesiącach Drugorzędny wynik: całkowity odsetek odpowiedzi po 6 miesiącach, częściowy odsetek odpowiedzi po 6 miesiącach, zmiana miana przeciwciał antyfosfolipidowych. Uczestnicy będą otrzymywać syrolimus w dawce 1 mg na dzień lub placebo.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Odpowiedź całkowita: liczba płytek krwi jest większa niż 100×10^9/l Odpowiedź częściowa: jeśli liczba płytek krwi jest mniejsza niż 100×10^9/l, powinna być ponad 2-krotność liczby wyjściowej Odpowiedź ogólna: obie zakończone i częściowa odpowiedź

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

84

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Rekrutacyjny
        • Peking University First Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Chiny, 100020
        • Rekrutacyjny
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Chiny, 100083
        • Rekrutacyjny
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, Chiny, 200001
        • Rekrutacyjny
        • Shanghai Renji Hospital
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410013
        • Rekrutacyjny
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, Chiny, 250012
        • Rekrutacyjny
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Rekrutacyjny
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Chiny, 830001
        • Rekrutacyjny
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Chiny, 325015
        • Rekrutacyjny
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • utrzymujący się dodatni wynik na obecność przeciwciał antyfosfolipidowych (antykoagulant toczniowy, przeciwciała przeciwko kardiolipinie lub przeciwciała przeciwko b2GP1, co najmniej dwa razy w odstępie 12 tygodni)
  • utrzymująca się małopłytkowość (30-100×10^9/L, przynajmniej przez 2 tygodnie)
  • prednizon lub równoważna dawka mniejsza niż 10 mg na dzień i dawka stabilna przez ponad 2 tygodnie
  • hydroksychlorochina mniej niż 400 mg na dzień i dawka stabilna przez ponad 1 miesiąc
  • siła terapii przeciwpłytkowej i/lub przeciwzakrzepowej utrzymuje się na stałym poziomie przez 1 tydzień

Kryteria wykluczenia:

  • spełniając kryteria innej choroby tkanki łącznej innej niż zespół antyfosfolipidowy
  • otrzymywał trombopoetynę lub antagonistę receptora trombopoetyny w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania; immunoglobulina dożylna w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem; leki immunosupresyjne w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem; inhibitory limfocytów B (Belimumab lub Talitacicept) w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem; Terapia zmniejszająca liczbę limfocytów B (rytuksymab) w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • otrzymywali doustne/dożylne antybiotyki w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania.
  • nowy początek zakrzepicy w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania.
  • wyraźna tendencja do krwawień.
  • objawy zagrażające życiu lub organom, obejmują między innymi katastrofalny zespół antyfosfolipidowy i mikroangiopatię zakrzepową.
  • dysfunkcja wątroby i nerek: ALT lub AST ponad trzykrotność górnej granicy normy; eGFR<40ml/min/1,73m^2
  • hematocytopenia: WBC<3,0×10^9/L, Hb<100g/L.
  • niekontrolowana hiperlipidemia: cholesterol w lipoproteinach o małej gęstości > 3,1 mmol/l, trójglicerydy > 2,3 mmol/l po leczeniu hipolipemizującym.
  • aktualnie aktywna infekcja
  • kobiety w ciąży i okresie poporodowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Lek: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
  • inhibitor mTOR
Komparator placebo: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Lek: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percentage of participants with overall response at Month 6
Ramy czasowe: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percentage of participants with overall response at Month 1
Ramy czasowe: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Ramy czasowe: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Ramy czasowe: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Ramy czasowe: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Ramy czasowe: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Ramy czasowe: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Ramy czasowe: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Ramy czasowe: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking University First Hospital

Współpracownicy

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Inny numer grantu/finansowania: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj