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Sirolimus-Monotherapie bei der Behandlung von Antiphospholipid-Antikörper-bedingter Thrombozytopenie (SMART)

25. Juni 2026 aktualisiert von: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

Sirolimus-Monotherapie bei der Behandlung von Antiphospholipid-Antikörper-bedingter Thrombozytopenie: eine multizentrische randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, klinische Studie

Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Sirolimus bei der Behandlung von Anti-Phospholipid-Antikörper-assoziierter Thrombozytopenie zu untersuchen. Die Patienten würden 2 Wochen, 1 Monat, 3 Monate und 6 Monate nach der Aufnahme beobachtet. Die Hauptfragen, die beantwortet werden sollen, sind die Unterschiede zwischen Sirolimus und der Kontrollgruppe bei den folgenden Ergebnissen:

Primäres Ergebnis: die Gesamtansprechrate nach 6 Monaten. Sekundäres Ergebnis: die vollständige Ansprechrate nach 6 Monaten. Die teilweise Ansprechrate nach 6 Monaten. Die Änderung der Anti-Phospholipid-Antikörpertiter. Die Teilnehmer erhalten entweder Sirolimus 1 mg pro Tag oder Placebo.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Vollständige Reaktion: Die Thrombozytenzahl liegt über 100×10^9/L. Teilweise Reaktion: Wenn die Thrombozytenzahl weniger als 100×10^9/L beträgt, sollte sie mehr als das Zweifache der Ausgangszahl betragen. Gesamtreaktion: Beide vollständig und teilweise Reaktion

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

84

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Rekrutierung
        • Peking University First Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, China
        • Rekrutierung
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, China, 100020
        • Rekrutierung
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, China, 100083
        • Rekrutierung
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, China, 200001
        • Rekrutierung
        • Shanghai Renji Hospital
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410013
        • Rekrutierung
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, China, 250012
        • Rekrutierung
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Rekrutierung
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, China, 830001
        • Rekrutierung
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, China, 325015
        • Rekrutierung
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Andauernd positiv auf Antiphospholipid-Antikörper (entweder Lupus-Antikoagulans, Anti-Cardiolipin-Antikörper oder Anti-b2GP1-Antikörper, mindestens zweimal im Abstand von 12 Wochen)
  • anhaltende Thrombozytopenie (30-100×10^9/L, mindestens für 2 Wochen)
  • Prednison oder eine entsprechende Dosis von weniger als 10 mg pro Tag und eine stabile Dosis für mehr als 2 Wochen
  • Hydroxychloroquin weniger als 400 mg pro Tag und die Dosis ist länger als 1 Monat stabil
  • Die Stärke der Thrombozytenaggregationshemmer- und/oder Antikoagulanzientherapie ist 1 Woche lang stabil

Ausschlusskriterien:

  • Erfüllung der Kriterien für andere Bindegewebserkrankungen als das Antiphospholipid-Syndrom
  • innerhalb von 2 Wochen vor der Einschreibung Thrombopoietin oder einen Thrombopoietin-Rezeptor-Antagonisten erhalten haben; intravenöses Immunglobulin innerhalb eines Monats vor der Einschreibung; Immunsuppressiva innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung; B-Zell-Inhibitoren (Belimumab oder Talitacicept) innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung; B-Zell-Depletionstherapie (Rituximab) innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung.
  • erhielten innerhalb von 2 Wochen vor der Einschreibung orale/intravenöse Antibiotika.
  • Neuauftreten einer Thrombose innerhalb von 4 Wochen vor der Einschreibung.
  • offensichtliche Blutungsneigung.
  • lebens- oder organbedrohende Manifestationen, darunter unter anderem das katastrophale Antiphospholipid-Syndrom und die thrombotische Mikroangiopathie.
  • Leber- und Nierenfunktionsstörung: ALT oder AST mehr als das Dreifache der Obergrenze des Normalbereichs; eGFR<40 ml/min/1,73 m^2
  • Hämatozytopenie: WBC<3,0×10^9/L, Hb<100g/L.
  • unkontrollierbare Hyperlipidämie: Low Density Lipoprotein Cholesterin > 3,1 mmol/L, Triglyceride > 2,3 mmol/L nach lipidsenkender Therapie.
  • aktuelle aktive Infektion
  • Frauen in der Schwangerschaft und nach der Geburt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Arzneimittel: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Andere Namen:
  • Rapamycin
  • mTOR-Hemmer
Placebo-Komparator: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Arzneimittel: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage of participants with overall response at Month 6
Zeitfenster: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage of participants with overall response at Month 1
Zeitfenster: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Zeitfenster: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Zeitfenster: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Zeitfenster: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Zeitfenster: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Zeitfenster: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Zeitfenster: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Zeitfenster: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking University First Hospital

Mitarbeiter

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Januar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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