Монотерапия сиролимусом в лечении тромбоцитопении, связанной с антифосфолипидными антителами (SMART)
25 июня 2026 г. обновлено: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital
Монотерапия сиролимусом в лечении тромбоцитопении, связанной с антифосфолипидными антителами: многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование
Целью данного клинического исследования является изучение эффективности и безопасности сиролимуса при лечении тромбоцитопении, связанной с антифосфолипидными антителами. Пациенты будут наблюдаться через 2 недели, 1 месяц, 3 месяца и 6 месяцев после включения в исследование. Основные вопросы, на которые он призван ответить, — это различия между сиролимусом и контрольной группой при следующих результатах:
Первичный результат: общий ответ через 6 месяцев. Вторичный результат: полный ответ через 6 месяцев. Частичный ответ через 6 месяцев. Изменение титров антифосфолипидных антител. Участники будут получать либо сиролимус 1 мг в день, либо плацебо.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Полный ответ: количество тромбоцитов более 100×10^9/л. Частичный ответ: если количество тромбоцитов меньше 100×10^9/л, оно должно более чем в 2 раза превышать исходное количество. Общий ответ: оба полные. и частичный ответ
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
84
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Lanlan Ji
- Номер телефона: +86-010-83575130
- Электронная почта: thigh0829@163.com
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай, 100034
- Рекрутинг
- Peking University First Hospital
-
Контакт:
- Zhuoli Zhang
- Номер телефона: +86-010-83575130
- Электронная почта: zhuoli.zhang@126.com
-
Beijing, Китай
- Рекрутинг
- Beijing Shijitan Hospital
-
Контакт:
- Yuhua Wang
- Номер телефона: +86-010-63925588
- Электронная почта: wangyh@bjsjth.cn
-
Beijing, Китай, 100020
- Рекрутинг
- Beijing Chao-Yang Hospital
-
Контакт:
- Juan Meng
- Номер телефона: +86-010-85231777
- Электронная почта: mserena@163.com
-
Beijing, Китай, 100083
- Рекрутинг
- Peking University Third Hospital
-
Контакт:
- Rong Mu
- Номер телефона: +86-010-82264567
- Электронная почта: murongster@163.com
-
Shanghai, Китай, 200001
- Рекрутинг
- Shanghai Renji Hospital
-
Контакт:
- Ting Li
- Номер телефона: +86-021-5388 2125
- Электронная почта: leeting007@163.com
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Китай, 410013
- Рекрутинг
- Xiangya Hospital of Central South University
-
Контакт:
- Hui Luo
- Номер телефона: +86-0731-89753999
- Электронная почта: luohui@csu.edu.cn
-
-
Shangdong
-
Jinan, Shangdong, Китай, 250012
- Рекрутинг
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Контакт:
- Qiang Shu
- Номер телефона: +86-531-8216-9114
- Электронная почта: shuqiang@sdu.edu.cn
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
- Рекрутинг
- West China Hospital, Sichuan University
-
Контакт:
- Qibing Xie
- Номер телефона: +86-028-85422114
- Электронная почта: xieqibing1971@163.com
-
-
Xinjiang
-
Ürümqi, Xinjiang, Китай, 830001
- Рекрутинг
- People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
-
Контакт:
- Lijun Wu
- Номер телефона: +86-991-856-5302
- Электронная почта: wwlj330@126.com
-
-
Zhejiang
-
Wenzhou, Zhejiang, Китай, 325015
- Рекрутинг
- The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
-
Контакт:
- Li Sun
- Номер телефона: +86-0577-55578037
- Электронная почта: grassandsun@126.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- постоянный положительный результат на антифосфолипидные антитела (либо волчаночный антикоагулянт, либо антитело к кардиолипину, либо антитело против b2GP1, по крайней мере, два раза с интервалом 12 недель)
- стойкая тромбоцитопения (30-100×10^9/л, по крайней мере, в течение 2 недель)
- преднизолон или эквивалентная доза менее 10 мг в день, доза стабильна более 2 недель.
- гидроксихлорохин менее 400 мг в день, доза стабильна более 1 месяца.
- эффективность антитромбоцитарной и/или антикоагулянтной терапии стабильна в течение 1 недели.
Критерии исключения:
- соответствие критериям другого заболевания соединительной ткани, кроме антифосфолипидного синдрома
- получали тромбопоэтин или антагонист рецепторов тромбопоэтина в течение 2 недель до включения в исследование; внутривенный иммуноглобулин в течение 1 месяца до включения; иммунодепрессанты в течение 3 месяцев до включения; Ингибиторы В-клеток (Белимумаб или Талитацицепт) в течение 3 месяцев до включения в исследование; Терапия, направленная на истощение В-клеток (ритуксимаб), в течение 6 месяцев до включения в исследование.
- получали пероральные/внутривенные антибиотики в течение 2 недель до включения в исследование.
- новое начало тромбоза в течение 4 недель до включения в исследование.
- явная склонность к кровотечениям.
- проявления, угрожающие жизни или органам, включают, помимо прочего, катастрофический антифосфолипидный синдром и тромботическую микроангиопатию.
- дисфункция печени и почек: АЛТ или АСТ более чем в три раза превышают верхнюю границу нормы; рСКФ<40 мл/мин/1,73 м^2
- гематоцитопения: лейкоциты<3,0×10^9/л, Hb<100 г/л.
- неконтролируемая гиперлипидемия: холестерин липопротеинов низкой плотности >3,1 ммоль/л, триглицериды >2,3 ммоль/л после липидснижающей терапии.
- текущая активная инфекция
- женщины в период беременности и послеродового периода
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase.
Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
|
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase.
Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
|
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Percentage of participants with overall response at Month 6
Временное ограничение: Month 6
|
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response.
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
|
Month 6
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Percentage of participants with overall response at Month 1
Временное ограничение: Month 1
|
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response.
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
|
Month 1
|
|
Percentage of participants with overall response at Month 3
Временное ограничение: Month 3
|
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response.
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
|
Month 3
|
|
Percentage of participants with complete response at Month 6
Временное ограничение: Month 6
|
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
|
Month 6
|
|
Percentage of participants with partial response at Month 6
Временное ограничение: Month 6
|
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
|
Month 6
|
|
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Временное ограничение: Baseline and Month 6
|
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors.
The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS.
A negative value indicates a decrease in GAPSS.
|
Baseline and Month 6
|
|
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Временное ограничение: Baseline and Month 6
|
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
|
Baseline and Month 6
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Временное ограничение: Month 9
|
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response.
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
|
Month 9
|
|
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Временное ограничение: From first dose through Month 6
|
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
|
From first dose through Month 6
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 января 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 декабря 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 декабря 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 декабря 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SMART_V3.0
- 2024HQ06 (Другой номер гранта/финансирования: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval.
Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com).
Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .