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Monoterapia com sirolimus no tratamento de trombocitopenia relacionada a anticorpos antifosfolipídeos (SMART)

25 de junho de 2026 atualizado por: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

Monoterapia com sirolimus no tratamento da trombocitopenia relacionada ao anticorpo antifosfolípide: um ensaio clínico multicêntrico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo

O objetivo deste ensaio clínico é aprender a eficácia e segurança do sirolimus no tratamento da trombocitopenia associada a anticorpos antifosfolípides. Os pacientes seriam acompanhados 2 semanas, 1 mês, 3 meses e 6 meses após a inscrição. As principais questões que pretende responder são as diferenças entre o sirolimus e o grupo de controle nos resultados abaixo:

Resultado primário: a taxa de resposta geral em 6 meses Resultado secundário: a taxa de resposta completa em 6 meses, a taxa de resposta parcial em 6 meses, a mudança nos títulos de anticorpos antifosfolípides Os participantes receberão 1 mg de sirolimus por dia ou placebo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Resposta completa: a contagem de plaquetas é superior a 100×10^9/L Resposta parcial: Se a contagem de plaquetas for inferior a 100×10^9/L, deve ser mais de 2 vezes a contagem basal Resposta geral: ambas completas e resposta parcial

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

84

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Recrutamento
        • Peking University First Hospital
        • Contato:
      • Beijing, China
        • Recrutamento
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Contato:
      • Beijing, China, 100020
        • Recrutamento
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Contato:
      • Beijing, China, 100083
        • Recrutamento
        • Peking University Third Hospital
        • Contato:
      • Shanghai, China, 200001
        • Recrutamento
        • Shanghai Renji Hospital
        • Contato:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410013
        • Recrutamento
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contato:
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, China, 250012
        • Recrutamento
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contato:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Recrutamento
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contato:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, China, 830001
        • Recrutamento
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Contato:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, China, 325015
        • Recrutamento
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • positivo persistente de anticorpo antifosfolípide (anticoagulante lúpico, anticorpo anticardiolipina ou anticorpo anti-b2GP1, pelo menos duas vezes com intervalo de 12 semanas)
  • trombocitopenia persistente (30-100×10^9/L, pelo menos por 2 semanas)
  • prednisona ou dose equivalente inferior a 10 mg por dia e dose estável por mais de 2 semanas
  • hidroxicloroquina inferior a 400 mg por dia e dose estável por mais de 1 mês
  • a força da terapia antiplaquetária e/ou anticoagulante é estável por 1 semana

Critérios de exclusão:

  • preencher os critérios de outra doença do tecido conjuntivo que não seja a síndrome antifosfolípide
  • recebeu trombopoietina ou antagonista do receptor de trombopoietina 2 semanas antes da inscrição; imunoglobulina intravenosa dentro de 1 mês antes da inscrição; imunossupressores nos 3 meses anteriores à inscrição; Inibidores de células B (Belimumab ou Talitacicept) nos 3 meses anteriores à inscrição; Terapia de depleção de células B (Rituximabe) 6 meses antes da inscrição.
  • recebeu antibióticos orais/intravenosos 2 semanas antes da inscrição.
  • novo início de trombose 4 semanas antes da inscrição.
  • tendência aparente ao sangramento.
  • manifestações que ameaçam a vida ou órgãos, incluem, mas não se limitam a, síndrome antifosfolípide catastrófica e microangiopatia trombótica.
  • disfunção hepática e renal: ALT ou AST mais de três vezes o limite superior da faixa normal; TFGe<40mL/min/1,73m^2
  • hematocitopenia: leucócitos <3,0×10^9/L, Hb<100g/L.
  • hiperlipidemia incontrolável: colesterol de lipoproteína de baixa densidade >3,1 mmol/L, triglicerídeos >2,3 mmol/L após terapia hipolipemiante.
  • infecção ativa atual
  • mulheres na gravidez e no período pós-parto

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Medicamento: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Outros nomes:
  • Rapamicina
  • inibidor mTOR
Comparador de Placebo: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Medicamento: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentage of participants with overall response at Month 6
Prazo: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentage of participants with overall response at Month 1
Prazo: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Prazo: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Prazo: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Prazo: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Prazo: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Prazo: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Prazo: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Prazo: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Peking University First Hospital

Colaboradores

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de janeiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de dezembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

9 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Número de outro subsídio/financiamento: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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