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Monoterapia con sirolimus en el tratamiento de la trombocitopenia relacionada con anticuerpos antifosfolípidos (SMART)

25 de junio de 2026 actualizado por: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

Monoterapia con sirolimus en el tratamiento de la trombocitopenia relacionada con anticuerpos antifosfolípidos: ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controladora con placebo

El objetivo de este ensayo clínico es conocer la eficacia y seguridad de sirolimus en el tratamiento de la trombocitopenia asociada a anticuerpos antifosfolípidos. Los pacientes serían seguidos a las 2 semanas, 1 mes, 3 meses y 6 meses después de la inscripción. Las principales preguntas que pretende responder son las diferencias entre sirolimus y el grupo de control en los siguientes resultados:

Resultado primario: la tasa de respuesta general a los 6 meses Resultado secundario: la tasa de respuesta completa a los 6 meses la tasa de respuesta parcial a los 6 meses el cambio de títulos de anticuerpos antifosfolípidos Los participantes recibirán sirolimus 1 mg por día o placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Respuesta completa: el recuento de plaquetas es superior a 100×10^9/L Respuesta parcial: si el recuento de plaquetas es inferior a 100×10^9/L, debe ser más de 2 veces el recuento inicial Respuesta general: ambos completos y respuesta parcial

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

84

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Lanlan Ji
  • Número de teléfono: +86-010-83575130
  • Correo electrónico: thigh0829@163.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100034
        • Reclutamiento
        • Peking University First Hospital
        • Contacto:
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Contacto:
          • Yuhua Wang
          • Número de teléfono: +86-010-63925588
          • Correo electrónico: wangyh@bjsjth.cn
      • Beijing, Porcelana, 100020
        • Reclutamiento
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Contacto:
          • Juan Meng
          • Número de teléfono: +86-010-85231777
          • Correo electrónico: mserena@163.com
      • Beijing, Porcelana, 100083
        • Reclutamiento
        • Peking University Third Hospital
        • Contacto:
      • Shanghai, Porcelana, 200001
        • Reclutamiento
        • Shanghai Renji Hospital
        • Contacto:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410013
        • Reclutamiento
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contacto:
          • Hui Luo
          • Número de teléfono: +86-0731-89753999
          • Correo electrónico: luohui@csu.edu.cn
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, Porcelana, 250012
        • Reclutamiento
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contacto:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
        • Reclutamiento
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contacto:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Porcelana, 830001
        • Reclutamiento
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Contacto:
          • Lijun Wu
          • Número de teléfono: +86-991-856-5302
          • Correo electrónico: wwlj330@126.com
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Porcelana, 325015
        • Reclutamiento
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • positivo persistente de anticuerpos antifosfolípidos (ya sea anticoagulante lúpico, anticuerpo anticardiolipina o anticuerpo anti-b2GP1, al menos dos veces con 12 semanas de diferencia)
  • trombocitopenia persistente (30-100×10^9/L, al menos durante 2 semanas)
  • prednisona o dosis equivalente inferior a 10 mg por día y dosis estable durante más de 2 semanas
  • hidroxicloroquina menos de 400 mg por día y dosis estable durante más de 1 mes
  • La potencia del tratamiento antiplaquetario y/o anticoagulante es estable durante 1 semana.

Criterios de exclusión:

  • Cumplir los criterios de otra enfermedad del tejido conectivo distinta del síndrome antifosfolípido.
  • recibió trombopoyetina o antagonista del receptor de trombopoyetina dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción; inmunoglobulina intravenosa dentro del mes anterior a la inscripción; inmunosupresores dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción; Inhibidores de células B (Belimumab o Talitacicept) dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción; Terapia de agotamiento de células B (Rituximab) dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción.
  • recibió antibióticos orales / intravenosos dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción.
  • nueva aparición de trombosis dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción.
  • aparente tendencia al sangrado.
  • manifestaciones que amenazan la vida o los órganos, incluye, entre otros, el síndrome antifosfolípido catastrófico y la microangiopatía trombótica.
  • disfunción hepática y renal: ALT o AST más de tres veces el límite superior del rango normal; TFGe<40 ml/min/1,73 m^2
  • hematocitopenia: leucocitos <3,0×10^9/l, Hb<100g/L.
  • Hiperlipidemia incontrolable: colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad >3,1 mmol/L, triglicéridos >2,3 mmol/L después del tratamiento hipolipemiante.
  • infección activa actual
  • mujeres en el embarazo y posparto

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Droga: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Otros nombres:
  • Rapamicina
  • inhibidor de mTOR
Comparador de placebos: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Droga: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percentage of participants with overall response at Month 6
Periodo de tiempo: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percentage of participants with overall response at Month 1
Periodo de tiempo: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Periodo de tiempo: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Periodo de tiempo: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Periodo de tiempo: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Periodo de tiempo: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Periodo de tiempo: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Periodo de tiempo: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Periodo de tiempo: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Peking University First Hospital

Colaboradores

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de enero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de diciembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

9 de diciembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Otro número de subvención/financiamiento: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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