Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusimonoterapia antifosfolipidivasta-aineisiin liittyvän trombosytopenian hoidossa (SMART)

torstai 25. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

Sirolimuusimonoterapia antifosfolipidivasta-aineisiin liittyvän trombosytopenian hoidossa: monikeskussatunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, kliininen tutkimus

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on oppia sirolimuusin tehosta ja turvallisuudesta fosfolipidivasta-aineisiin liittyvän trombosytopenian hoidossa. Potilaita seurattiin 2 viikon, 1 kuukauden, 3 kuukauden ja 6 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta. Pääkysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat erot sirolimuusin ja kontrolliryhmän välillä seuraavilla tuloksilla:

Ensisijainen tulos: kokonaisvaste 6 kuukauden kohdalla. Toissijainen tulos: täydellinen vaste 6 kuukauden kohdalla, osittainen vaste 6 kuukauden kohdalla, muutos anti-fosfolipidivasta-ainetiittereissä Osallistujat saavat joko sirolimuusia 1 mg päivässä tai lumelääkettä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Täydellinen vaste: verihiutaleiden määrä on yli 100 × 10^9/l Osittainen vaste: Jos verihiutaleiden määrä on alle 100 × 10^9/l, sen pitäisi olla yli 2 kertaa lähtötilanteen määrä. Kokonaisvaste: molemmat täydellisiä ja osittainen vastaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

84

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Rekrytointi
        • Peking University First Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Beijing, Kiina
        • Rekrytointi
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Beijing, Kiina, 100020
        • Rekrytointi
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Beijing, Kiina, 100083
        • Rekrytointi
        • Peking University Third Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Shanghai, Kiina, 200001
        • Rekrytointi
        • Shanghai Renji Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410013
        • Rekrytointi
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, Kiina, 250012
        • Rekrytointi
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
        • Rekrytointi
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Kiina, 830001
        • Rekrytointi
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Ottaa yhteyttä:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Kiina, 325015
        • Rekrytointi
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • pysyvästi positiivinen antifosfolipidivasta-aine (joko lupus-antikoagulantti, anti-kardiolipiinivasta-aine tai anti-b2GP1-vasta-aine, vähintään kaksi kertaa 12 viikon välein)
  • jatkuva trombosytopenia (30-100 × 10^9/l, vähintään 2 viikkoa)
  • prednisoni tai vastaava annos alle 10 mg vuorokaudessa ja annos pysyy vakaana yli 2 viikkoa
  • hydroksiklorokiini alle 400 mg päivässä, ja annos on vakaa yli 1 kuukauden ajan
  • verihiutale- ja/tai antikoagulanttihoidon teho on vakaa 1 viikon ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • täyttää muiden sidekudossairauksien kuin antifosfolipidioireyhtymän kriteerit
  • saanut trombopoietiinia tai trombopoietiinireseptorin antagonistia 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista; suonensisäinen immunoglobuliini 1 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista; immunosuppressantit 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista; B-solujen estäjät (Belimumabi tai Talitasisepti) 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista; B-solujen poistohoito (rituksimabi) 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
  • sai oraalisia/laskimonsisäisiä antibiootteja 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
  • uusi tromboosi puhkeaminen 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
  • ilmeinen verenvuototaipumus.
  • henkeä tai elintä uhkaavat ilmenemismuodot, mukaan lukien katastrofaalinen antifosfolipidisyndrooma ja tromboottinen mikroangiopatia, mutta eivät rajoitu niihin.
  • maksan ja munuaisten toimintahäiriö: ALAT tai ASAT yli kolme kertaa normaalin ylärajan yläpuolella; eGFR < 40 ml/min/1,73 m^2
  • hematosytopenia: WBC<3,0 × 10^9/l, Hb <100g/l.
  • hallitsematon hyperlipidemia: matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli > 3,1 mmol/l, triglyseridit > 2,3 mmol/l lipidejä alentavan hoidon jälkeen.
  • nykyinen aktiivinen infektio
  • naiset raskaana ja synnytyksen jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Lääke: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Muut nimet:
  • Rapamysiini
  • mTOR-estäjä
Placebo Comparator: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Lääke: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percentage of participants with overall response at Month 6
Aikaikkuna: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percentage of participants with overall response at Month 1
Aikaikkuna: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Aikaikkuna: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Aikaikkuna: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Aikaikkuna: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Aikaikkuna: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Aikaikkuna: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Aikaikkuna: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Aikaikkuna: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Peking University First Hospital

Yhteistyökumppanit

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. tammikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. joulukuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. joulukuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. joulukuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa