Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sirolimus monoterapi til behandling af antiphospholipid-antistofrelateret trombocytopeni (SMART)

25. juni 2026 opdateret af: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

Sirolimus monoterapi til behandling af antiphospholipid-antistofrelateret trombocytopeni: et multicenter randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, klinisk forsøg

Målet med dette kliniske forsøg er at lære sirolimus' effekt og sikkerhed i behandlingen af ​​anti-phospholipid-antistof-associeret trombocytopeni. Patienterne ville blive fulgt 2 uger, 1 måned, 3 måneder og 6 måneder efter indskrivningen. De vigtigste spørgsmål, det sigter mod at besvare, er forskellene mellem sirolimus og kontrolgruppen ved nedenstående resultater:

Primært resultat: den samlede responsrate ved 6 måneder Sekundært udfald: den fuldstændige responsrate ved 6 måneder den delvise responsrate ved 6 måneder ændringen af ​​anti-phospholipid antistoftitre. Deltagerne vil modtage enten sirolimus 1 mg dagligt eller placebo.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Komplet respons: trombocyttallet er mere end 100×10^9/L Delvis respons: Hvis trombocyttallet er mindre end 100×10^9/L, bør det være mere end 2 gange af baseline-tallet. Samlet respons: begge fuldstændige og delvis respons

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

84

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Peking University First Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Kina, 100020
        • Rekruttering
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Kina, 100083
        • Rekruttering
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, Kina, 200001
        • Rekruttering
        • Shanghai Renji Hospital
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410013
        • Rekruttering
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, Kina, 250012
        • Rekruttering
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Kina, 830001
        • Rekruttering
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Kina, 325015
        • Rekruttering
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • vedvarende positiv af antiphospholipid antistof (enten lupus antikoagulant, anti-cardiolipin antistof eller anti-b2GP1 antistof, mindst to gange med 12 ugers mellemrum)
  • vedvarende trombocytopeni (30-100×10^9/L, mindst i 2 uger)
  • prednison eller tilsvarende dosis mindre end 10 mg dagligt og dosis stabil i mere end 2 uger
  • hydroxychloroquin mindre end 400 mg om dagen og dosis stabil i mere end 1 måned
  • styrken af ​​trombocythæmmende og/eller antikoagulantbehandling er stabil i 1 uge

Ekskluderingskriterier:

  • opfylder kriterierne for andre bindevævssygdomme end antiphospholipid syndrom
  • modtog trombopoietin eller trombopoietin-receptorantagonist inden for 2 uger før optagelsen; intravenøst ​​immunglobulin inden for 1 måned før tilmeldingen; immunsuppressiva inden for 3 måneder før tilmeldingen; B-cellehæmmere (Belimumab eller Talitacicept) inden for 3 måneder før tilmeldingen; B-celle-udtømningsterapi (Rituximab) inden for 6 måneder før tilmeldingen.
  • fik oral/intravenøs antibiotika inden for 2 uger før indskrivningen.
  • ny debut af trombose inden for 4 uger før indskrivningen.
  • tilsyneladende blødningstendens.
  • liv- eller organtruende manifestationer, omfatter, men ikke begrænset til, katastrofalt antiphospholipidsyndrom og trombotisk mikroangiopati.
  • lever- og nyredysfunktion: ALAT eller ASAT mere end tre gange den øvre grænse for normalområdet; eGFR<40mL/min/1,73m^2
  • hæmatocytopeni: WBC<3,0×10^9/L, Hb<100g/L.
  • ukontrollerbar hyperlipidæmi: lavdensitetslipoproteinkolesterol >3,1 mmol/L, triglycerider >2,3 mmol/L efter lipidsænkende behandling.
  • aktuelle aktive infektion
  • kvinder under graviditet og efter fødslen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Medicin: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Andre navne:
  • Rapamycin
  • mTOR-hæmmer
Placebo komparator: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Medicin: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of participants with overall response at Month 6
Tidsramme: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of participants with overall response at Month 1
Tidsramme: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Tidsramme: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Tidsramme: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Tidsramme: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Tidsramme: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Tidsramme: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Tidsramme: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Tidsramme: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking University First Hospital

Samarbejdspartnere

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2024

Først opslået (Faktiske)

9. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner