Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Monoterapie sirolimem v léčbě trombocytopenie související s antifosfolipidovými protilátkami (SMART)

25. června 2026 aktualizováno: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

Monoterapie sirolimem v léčbě trombocytopenie související s antifosfolipidovými protilátkami: multicentrická randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie

Cílem této klinické studie je zjistit účinnost a bezpečnost sirolimu při léčbě trombocytopenie spojené s antifosfolipidovými protilátkami. Pacienti by byli sledováni 2 týdny, 1 měsíc, 3 měsíce a 6 měsíců po zařazení. Hlavní otázky, které se snaží zodpovědět, jsou rozdíly mezi sirolimem a kontrolní skupinou v níže uvedených výsledcích:

Primární výsledek: míra celkové odpovědi po 6 měsících Sekundární výsledek: míra úplné odpovědi po 6 měsících míra částečné odpovědi po 6 měsících změna titru antifosfolipidových protilátek Účastníci budou dostávat buď sirolimus 1 mg denně nebo placebo.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Úplná odpověď: počet krevních destiček je vyšší než 100×10^9/l Částečná odpověď: Pokud je počet krevních destiček nižší než 100×10^9/l, měl by být více než dvojnásobný oproti výchozímu počtu Celková odpověď: obě kompletní a částečná odezva

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

84

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100034
        • Nábor
        • Peking University First Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Čína
        • Nábor
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Čína, 100020
        • Nábor
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Čína, 100083
        • Nábor
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, Čína, 200001
        • Nábor
        • Shanghai Renji Hospital
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410013
        • Nábor
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, Čína, 250012
        • Nábor
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • Nábor
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Čína, 830001
        • Nábor
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Čína, 325015
        • Nábor
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • přetrvávající pozitivita antifosfolipidové protilátky (buď lupus antikoagulant, anti-kardiolipinová protilátka nebo anti-b2GP1 protilátka, alespoň dvakrát s 12týdenním odstupem)
  • přetrvávající trombocytopenie (30-100×10^9/l, alespoň po dobu 2 týdnů)
  • prednison nebo ekvivalentní dávka nižší než 10 mg denně a dávka stabilní déle než 2 týdny
  • hydroxychlorochin méně než 400 mg denně a dávka stabilní déle než 1 měsíc
  • síla antiagregační a/nebo antikoagulační léčby je stabilní po dobu 1 týdne

Kritéria vyloučení:

  • splňující kritéria jiného onemocnění pojivové tkáně než antifosfolipidový syndrom
  • dostávali trombopoetin nebo antagonistu trombopoetinového receptoru během 2 týdnů před zařazením; intravenózní imunoglobulin do 1 měsíce před zařazením; imunosupresiva do 3 měsíců před zařazením; inhibitory B buněk (Belimumab nebo Talitacicept) do 3 měsíců před zařazením do studie; Léčba deplece B buněk (Rituximab) během 6 měsíců před zařazením.
  • dostávali perorální/nitrožilní antibiotika během 2 týdnů před zařazením.
  • nový nástup trombózy do 4 týdnů před zařazením.
  • zjevná tendence ke krvácení.
  • život nebo orgán ohrožující projevy, zahrnují, ale bez omezení na ně, katastrofický antifosfolipidový syndrom a trombotickou mikroangiopatii.
  • dysfunkce jater a ledvin: ALT nebo AST více než trojnásobek horní hranice normálního rozmezí; eGFR <40 ml/min/1,73 m^2
  • hematocytopenie: WBC<3,0×10^9/l, Hb<100g/l.
  • nekontrolovatelná hyperlipidémie: lipoproteinový cholesterol s nízkou hustotou>3,1 mmol/l, triglyceridy>2,3 mmol/l po hypolipidemické léčbě.
  • aktuální aktivní infekce
  • ženy v těhotenství a po porodu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Lék: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Ostatní jména:
  • Rapamycin
  • inhibitor mTOR
Komparátor placeba: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Lék: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of participants with overall response at Month 6
Časové okno: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of participants with overall response at Month 1
Časové okno: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Časové okno: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Časové okno: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Časové okno: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Časové okno: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Časové okno: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Časové okno: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Časové okno: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking University First Hospital

Spolupracovníci

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

9. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Jiné číslo grantu/financování: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit