Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Sirolimus-monotherapie bij de behandeling van antifosfolipide-antilichaamgerelateerde trombocytopenie (SMART)

25 juni 2026 bijgewerkt door: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

Sirolimus-monotherapie bij de behandeling van antifosfolipide-antilichaamgerelateerde trombocytopenie: een multicenter gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, klinische studie

Het doel van deze klinische studie is om de werkzaamheid en veiligheid van sirolimus te achterhalen bij de behandeling van met anti-fosfolipide-antilichamen geassocieerde trombocytopenie. De patiënten zouden 2 weken, 1 maand, 3 maanden en 6 maanden na de inschrijving worden gevolgd. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn de verschillen tussen sirolimus en de controlegroep met onderstaande uitkomsten:

Primaire uitkomst: het totale responspercentage na 6 maanden. Secundaire uitkomst: het volledige responspercentage na 6 maanden, het gedeeltelijke responspercentage na 6 maanden, de verandering van antifosfolipide-antilichaamtiters. Deelnemers krijgen sirolimus 1 mg per dag of een placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Volledige respons: het aantal bloedplaatjes is meer dan 100×10^9/l Gedeeltelijke respons: als het aantal bloedplaatjes minder is dan 100×10^9/l, moet dit meer dan twee maal het aantal bloedplaatjes zijn Algemene respons: beide voltooid en gedeeltelijke reactie

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

84

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Werving
        • Peking University First Hospital
        • Contact:
      • Beijing, China
        • Werving
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Contact:
      • Beijing, China, 100020
        • Werving
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Contact:
      • Beijing, China, 100083
        • Werving
        • Peking University Third Hospital
        • Contact:
      • Shanghai, China, 200001
        • Werving
        • Shanghai Renji Hospital
        • Contact:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410013
        • Werving
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contact:
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, China, 250012
        • Werving
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contact:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Werving
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contact:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, China, 830001
        • Werving
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Contact:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, China, 325015
        • Werving
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • aanhoudend positief voor antifosfolipide-antilichaam (ofwel lupus-anticoagulans, anti-cardiolipine-antilichaam of anti-b2GP1-antilichaam, minstens twee keer met een tussenpoos van 12 weken)
  • aanhoudende trombocytopenie (30-100×10^9/L, tenminste gedurende 2 weken)
  • prednison of een gelijkwaardige dosis van minder dan 10 mg per dag, en een stabiele dosis gedurende meer dan 2 weken
  • hydroxychloroquine minder dan 400 mg per dag, en dosis stabiel gedurende meer dan 1 maand
  • De sterkte van de antibloedplaatjes- en/of antistollingstherapie is stabiel gedurende 1 week

Uitsluitingscriteria:

  • het voldoen aan de criteria van andere bindweefselziekten dan het antifosfolipidensyndroom
  • trombopoëtine of trombopoëtinereceptorantagonist heeft ontvangen binnen 2 weken vóór inschrijving; intraveneus immunoglobuline binnen 1 maand vóór inschrijving; immunosuppressiva binnen 3 maanden vóór inschrijving; B-celremmers (Belimumab of Talitacicept) binnen 3 maanden vóór inschrijving; B-celdepletietherapie (Rituximab) binnen 6 maanden vóór inschrijving.
  • binnen 2 weken vóór inschrijving orale/intraveneuze antibiotica heeft gekregen.
  • nieuw begin van trombose binnen 4 weken vóór inschrijving.
  • schijnbare bloedingsneiging.
  • levens- of orgaanbedreigende manifestaties, inclusief maar niet beperkt tot catastrofaal antifosfolipidensyndroom en trombotische microangiopathie.
  • lever- en nierdisfunctie: ALT of AST meer dan driemaal de bovengrens van het normale bereik; eGFR<40 ml/min/1,73 m^2
  • hematocytopenie: WBC<3,0×10^9/L, Hb<100 g/l.
  • oncontroleerbare hyperlipidemie: lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid> 3,1 mmol/l, triglyceriden> 2,3 mmol/L na lipidenverlagende therapie.
  • huidige actieve infectie
  • vrouwen tijdens de zwangerschap en de postpartumperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Geneesmiddel: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Andere namen:
  • Rapamycine
  • mTOR-remmer
Placebo-vergelijker: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Geneesmiddel: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage of participants with overall response at Month 6
Tijdsspanne: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage of participants with overall response at Month 1
Tijdsspanne: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Tijdsspanne: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Tijdsspanne: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Tijdsspanne: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Tijdsspanne: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Tijdsspanne: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Tijdsspanne: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Tijdsspanne: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking University First Hospital

Medewerkers

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren