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Monoterapia con Sirolimus nel trattamento della trombocitopenia correlata agli anticorpi antifosfolipidi (SMART)

25 giugno 2026 aggiornato da: Zhuoli ZHANG, Peking University First Hospital

La monoterapia con Sirolimus nel trattamento della trombocitopenia correlata agli anticorpi antifosfolipidi: uno studio clinico multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo

L'obiettivo di questo studio clinico è apprendere l'efficacia e la sicurezza di sirolimus nel trattamento della trombocitopenia associata ad anticorpi anti-fosfolipidi. I pazienti sarebbero stati seguiti a 2 settimane, 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo l'arruolamento. Le principali domande a cui si intende rispondere sono le differenze tra sirolimus e il gruppo di controllo nei seguenti risultati:

Risultato primario: il tasso di risposta globale a 6 mesi Risultato secondario: il tasso di risposta completa a 6 mesi il tasso di risposta parziale a 6 mesi la variazione dei titoli degli anticorpi antifosfolipidi I partecipanti riceveranno sirolimus 1 mg al giorno o placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Risposta completa: la conta piastrinica è superiore a 100×10^9/L Risposta parziale: se la conta piastrinica è inferiore a 100×10^9/L, dovrebbe essere più di 2 volte la conta basale Risposta complessiva: entrambe complete e risposta parziale

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

84

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Reclutamento
        • Peking University First Hospital
        • Contatto:
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Beijing Shijitan Hospital
        • Contatto:
      • Beijing, Cina, 100020
        • Reclutamento
        • Beijing Chao-Yang Hospital
        • Contatto:
      • Beijing, Cina, 100083
        • Reclutamento
        • Peking University Third Hospital
        • Contatto:
      • Shanghai, Cina, 200001
        • Reclutamento
        • Shanghai Renji Hospital
        • Contatto:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410013
        • Reclutamento
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contatto:
    • Shangdong
      • Jinan, Shangdong, Cina, 250012
        • Reclutamento
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contatto:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Reclutamento
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contatto:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, Cina, 830001
        • Reclutamento
        • People's Hospital of Xinjiang Uygur Autonomous Region
        • Contatto:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Cina, 325015
        • Reclutamento
        • The 1st Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • positività persistente agli anticorpi antifosfolipidi (lupus anticoagulante, anticorpi anti-cardiolipina o anticorpi anti-b2GP1, almeno due volte a distanza di 12 settimane)
  • trombocitopenia persistente (30-100×10^9/L, almeno per 2 settimane)
  • prednisone o dose equivalente inferiore a 10 mg al giorno e dose stabile per più di 2 settimane
  • idrossiclorochina inferiore a 400 mg al giorno e dose stabile per più di 1 mese
  • la forza della terapia antipiastrinica e/o anticoagulante è stabile per 1 settimana

Criteri di esclusione:

  • soddisfacendo i criteri di altre malattie del tessuto connettivo diverse dalla sindrome da anticorpi antifosfolipidi
  • ricevuto trombopoietina o antagonista del recettore della trombopoietina entro 2 settimane prima dell'arruolamento; immunoglobulina per via endovenosa entro 1 mese prima dell'arruolamento; immunosoppressori entro 3 mesi prima dell'arruolamento; Inibitori delle cellule B (Belimumab o Talitacicept) entro 3 mesi prima dell'arruolamento; Terapia per la deplezione delle cellule B (Rituximab) entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  • hanno ricevuto antibiotici per via orale/endovenosa entro 2 settimane prima dell'arruolamento.
  • nuova insorgenza di trombosi entro 4 settimane prima dell'arruolamento.
  • apparente tendenza al sanguinamento.
  • manifestazioni pericolose per la vita o per gli organi, incluse ma non limitate alla sindrome antifosfolipidica catastrofica e alla microangiopatia trombotica.
  • disfunzione epatica e renale: ALT o AST più di tre volte il limite superiore del range normale; eGFR<40 ml/min/1,73 m^2
  • ematocitopenia: WBC <3,0 × 10 ^ 9/L, Hb<100 g/l.
  • iperlipidemia incontrollabile: colesterolo lipoproteico a bassa densità>3,1 mmol/L, trigliceridi>2,3 mmol/L dopo terapia ipolipemizzante.
  • infezione attiva in corso
  • donne in gravidanza e nel periodo postpartum

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Treatment
Participants receive sirolimus 1 mg (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Droga: Sirolimus
Sirolimus 1 mg (two pills) once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.
Altri nomi:
  • Rapamicina
  • inibitore di mTOR
Comparatore placebo: Control
Participants receive matching placebo (two pills) once daily for 6 months during the randomized, double-blind phase. Participants who do not achieve the primary endpoint at Month 6 may enter a 3-month open-label extension and receive sirolimus 1.5 mg once daily.
Droga: Placebo
Matching placebo two pills once daily during the 6-month double-blind phase; sirolimus 1.5 mg once daily during the optional 3-month open-label extension for eligible participants.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of participants with overall response at Month 6
Lasso di tempo: Month 6
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 6 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of participants with overall response at Month 1
Lasso di tempo: Month 1
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 1 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 1
Percentage of participants with overall response at Month 3
Lasso di tempo: Month 3
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline. Participants with missing Month 3 assessment or meeting prespecified treatment failure criteria will be counted as non-responders.
Month 3
Percentage of participants with complete response at Month 6
Lasso di tempo: Month 6
Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L.
Month 6
Percentage of participants with partial response at Month 6
Lasso di tempo: Month 6
Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 6
Change from baseline in Global Antiphospholipid Syndrome Score (GAPSS) at Month 6
Lasso di tempo: Baseline and Month 6
GAPSS will be calculated at baseline and Month 6 according to the prespecified scoring algorithm based on antiphospholipid antibody profile and cardiovascular risk factors. The outcome will be reported as the change in GAPSS from baseline to Month 6, calculated as Month 6 GAPSS minus baseline GAPSS. A negative value indicates a decrease in GAPSS.
Baseline and Month 6
Change from baseline in oral glucocorticoid dose at Month 6
Lasso di tempo: Baseline and Month 6
Oral glucocorticoid dose will be converted to prednisone-equivalent dose and summarized as the change from baseline to Month 6.
Baseline and Month 6

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of open-label extension participants with overall response at Month 9
Lasso di tempo: Month 9
Overall response is defined as achieving either complete response or partial response. Complete response is defined as platelet count >=100 x 10^9/L. Partial response is defined as platelet count <100 x 10^9/L with at least a 2-fold increase from baseline.
Month 9
Number of participants with serious adverse events during the double-blind treatment phase
Lasso di tempo: From first dose through Month 6
Serious adverse events occurring after initiation of study treatment through the end of the 6-month double-blind treatment phase.
From first dose through Month 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking University First Hospital

Collaboratori

North China Pharmaceutical Co.,Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SMART_V3.0
  • 2024HQ06 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Peking University First Hospital High Quality Clinical Research Program)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

The de-identified participant-level STAR data underlying this study are not publicly available because they contain sensitive clinical information and public release is not covered by the applicable participant consent and ethics approval. Access may be requested from Zhuoli Zhang (zhuoli.zhang@126.com). Requests will be evaluated on the basis of scientific merit, participant privacy, ethical and institutional requirements, and the availability of a suitable data-use agreement.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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