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これは、アナキンラやカナキヌマブなどの抗IL1療法の適応外使用が、FOPにおけるACVR1誘発性のフレア活動と異所性骨化をブロックできるかどうかを観察するための観察前後研究です。

2026年8月4日 更新者：University of California, San Francisco

進行性骨化性線維異形成症（FOP）におけるACVR1誘発性フレア活動および異所性骨化をブロックするためのIL1阻害の観察研究

これは、アナキンラやカナキヌマブなどの抗IL1療法の適応外使用が、FOPにおけるACVR1誘発性のフレア活動と異所性骨化をブロックできるかどうかを観察するための観察前後研究です。 また、将来の第 II 相研究を設計するために必要な主要なツールと予備データも生成されます。

この研究は、医療チームによって抗IL1療法によるレスキュー療法が検討されている重度のFOP患者に特に焦点を当てています。 予備データでは、抗IL1療法を受けると患者の再燃頻度が大幅に減少することが示唆されているが、異所性骨化形成の変化、鎮痛剤の使用の変化、機能の変化など、有効性の他の尺度は未評価のままである。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

研究者らは、難治性または異常に重篤なFOP疾患の進行のため、主治医チームとともにアナキンラまたはカナキヌマブによる抗IL1療法を開始することを決定したFOP患者を対象に観察研究を実施する。 研究者らは、自己申告による再燃頻度が少なくとも6回/年[平均報告されたFOP人口再燃頻度である2回/年よりも3倍高い]、または難治性再燃を患っている6〜17歳の11人の被験者を研究する予定である。 3か月以上続いている。 対象者は薬の処方と保険承認のプロセス中に観察期間を開始し、医療管理チームによる治療開始後も最長1年間追跡調査される。 この研究では、低線量全身 CT (WBCT) イメージング、血液検査、患者報告の転帰、痛み、およびフレア活動が評価されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

11

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • UCSF
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

FOPと診断され、包含基準および除外基準を満たす被験者は、この研究に参加する資格があります。

説明

包含基準:

  • FOPと一致する臨床症状を有し、古典的FOP（ACVR1R206H変異体）の遺伝子診断を受けた患者（2）、6～17歳の男性または女性。
  • 異常に重度のFOP疾患活動性を有する患者。 これは、年間 6 件を超える FOP フレア頻度によって決定されます。これは、以前の FOP 研究で報告された平均よりも 3 倍高いです。または、3か月の標準治療を受けても治まらない持続的な再燃による場合。
  • 主治医チームが抗IL1薬によるレスキュー療法を開始すべきと判断した患者。 一次医療チームが抗 IL1 療法を続行すべきであると決定したら、被験者はこの臨床観察研究について説明され、臨床管理者によって抗 IL1 療法へのアクセスが得られる間、前治療段階に登録されます。チーム。
  • 採血、放射線検査、旅行を含むすべての評価に参加する能力。 若い被験者の全身 CT での麻酔の必要性を回避するために、下限として 6 歳が選択されています。
  • 原因不明の感染症、既知の自己免疫疾患、または抗IL1療法に対する禁忌の病歴がない。
  • 被験者または被験者の法定代理人から得られた書面によるインフォームドコンセント（および該当する場合は同意）、および被験者が研究の要件に従う能力。

除外基準:

  • 妊娠中、授乳中、または研究参加中に避妊を実施したくない。
  • 患者の安全性またはデータの品質を損なうと治験責任医師が判断した状態または異常の存在。
  • 評価のために現場に行くことができない
  • 既存の自己免疫疾患または自己炎症疾患（FOPを除く）
  • 評価に耐えられない（瀉血など）
  • 原因不明の感染症
  • 介入試験、または疾患を修飾する可能性のある薬物療法の研究に現在参加している
  • 管理医師の処方通りに薬を服用できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
オプションの非治療観察アーム
抗IL1療法を受けられないFOP患者
抗IL-1観察研究群
抗IL-1療法で治療を開始するFOP患者
他の：抗IL1療法
抗 IL1 は FOP 患者に対する救済療法であり、これらの患者のフレア活動とその後の骨化を軽減すると仮説が立てられています。
他の名前：
  • アナキンラ
  • カナキヌマブ
「治療中」観察群
既に抗IL-1療法を使用しているFOP患者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
患者が経験するフレアの数。
時間枠：1年
調査は、抗IL1療法による治療前および治療中に患者が経験する臨床症状の再発の数を追跡するために使用されます。
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
新しい異所性骨化骨形成の経時的変化
時間枠：1年
頭部を除いた低線量全身CT（WBCT）は、骨格系の詳細な画像を作成するために使用されます。 画像は、ベースラインからの新しい HO 骨形成を測定するために使用されます。
1年
抗IL1療法による血中炎症性サイトカインレベルの変化
時間枠：1年
血液サンプルは、血液中に存在する炎症性サイトカインの経時的な変化を測定するために採取され、これが抗IL1治療によって変化するかどうかを測定します。
1年
患者の移動の変化
時間枠：1年
累積アナログ関節関与スケール (CAJIS) を使用して、15 の主要な関節の可動性を評価します。 これをベースラインと 1 年間の抗 IL1 治療で比較します。
1年
治療により緊急に発現した有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：1年
有害事象（すなわち、ベースラインにない有害事象）を有する参加者の数は、治療期間中に収集される。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of California, San Francisco

協力者

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

捜査官

  • 主任研究者：Edward Hsiao, MD, PhD、University of California, San Francisco

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年4月1日

一次修了 (推定)

2027年11月5日

研究の完了 (推定)

2027年11月5日

試験登録日

最初に提出

2024年11月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年12月4日

最初の投稿 (実際)

2024年12月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月4日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 23-40055
  • R01AR083628 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

患者データは、集計および個人レベルのデータに関する NIH ポリシーに従って匿名化され、共有されます。

IPD 共有時間枠

研究終了後2年以内。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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