Este es un estudio observacional previo y posterior para observar si el uso no autorizado de terapias anti-IL1, como Anakinra o Canakinumab, puede bloquear la actividad de la exacerbación inducida por ACVR1 y la osificación heterotópica en FOP
4 de agosto de 2026 actualizado por: University of California, San Francisco
Un estudio observacional de la inhibición de IL1 para bloquear la actividad de inflamación inducida por ACVR1 y la osificación heterotópica en la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)
Este es un estudio observacional pre-post para observar si el uso no autorizado de terapias anti-IL1, como anakinra o canakinumab, puede bloquear la actividad de exacerbación inducida por ACVR1 y la osificación heterotópica en FOP. También generará herramientas clave y datos preliminares necesarios para diseñar un futuro estudio de Fase II.
Este estudio se centra específicamente en pacientes con FOP grave que están siendo considerados por su equipo médico para recibir terapia de rescate con terapia anti-IL1. Los datos preliminares sugieren que los pacientes experimentan disminuciones significativas en la frecuencia de los brotes cuando toman terapia anti-IL1, pero otras medidas de eficacia aún no se han evaluado, como cambios en la formación de osificación heterotópica, cambios en el uso de analgésicos y cambios en la funcionalidad.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores realizarán un estudio observacional en pacientes con FOP que han decidido, junto con su equipo médico de cabecera, iniciar la terapia anti-IL1 con anakinra o canakinumab debido a una progresión de la enfermedad FOP intratable o inusualmente grave.
Los investigadores estudiarán a 11 sujetos de 6 a 17 años de edad, con una frecuencia de brotes autoinformada de al menos 6 brotes/año [3 veces por encima de la frecuencia promedio de brotes reportada en la población FOP de 2 brotes/año] o con un brote intratable que ha durado más de 3 meses.
Los sujetos comenzarán un período de observación durante el proceso de prescripción de medicamentos y aprobación del seguro y luego serán seguidos durante hasta 1 año después de que el equipo de gestión médica haya iniciado el tratamiento.
Durante este estudio se evaluarán imágenes de TC de cuerpo entero (WBCT) de dosis baja, análisis de sangre, resultados informados por el paciente, dolor y actividad de los brotes.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
11
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Samantha Klein
- Número de teléfono: 415-254-5748
- Correo electrónico: Samantha.klein@ucsf.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Judy Gonzalez-Vargas
- Número de teléfono: 415-254-5048
- Correo electrónico: Judy.Gonzalez-Vargas@ucsf.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Reclutamiento
- UCSF
-
Contacto:
- Edward Hsiao, MD, PhD
- Número de teléfono: 415-476-9732
- Correo electrónico: edward.hsiao@ucsf.edu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los sujetos con diagnóstico de FOP que cumplan con los criterios de inclusión y exclusión serán elegibles para participar en este estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con presentación clínica compatible con FOP y diagnóstico genético de FOP clásica (variante ACVR1R206H) (2), hombres o mujeres de 6 a 17 años.
- Pacientes con actividad de la enfermedad FOP inusualmente grave. Esto estará determinado por la frecuencia de brotes de FOP de >6 brotes por año, que es 3 veces mayor que el promedio informado en estudios FOP anteriores; o por un brote persistente que no se ha resuelto después de 3 meses de tratamiento estándar.
- Pacientes cuyo equipo médico de cabecera haya decidido iniciar terapia de rescate con medicación anti-IL1. Una vez que el equipo médico primario haya decidido que se debe continuar con la terapia anti-IL1, se informará al sujeto sobre este estudio clínico-observacional y se lo inscribirá en la fase de pretratamiento mientras el manejo clínico obtiene el acceso a la terapia anti-IL1. equipo.
- Capacidad para participar en todas las evaluaciones, incluidas extracciones de sangre, evaluaciones radiológicas y viajes. Se elige la edad de 6 años como límite inferior para evitar la necesidad de anestesia para la TC de cuerpo entero en sujetos más jóvenes.
- Sin antecedentes de infecciones inexplicables, enfermedades autoinmunes conocidas o contraindicaciones para la terapia anti-IL1.
- Consentimiento informado por escrito (y asentimiento cuando corresponda) obtenido del sujeto o de su representante legal y capacidad del sujeto para cumplir con los requisitos del estudio.
Criterios de exclusión:
- Embarazada, amamantando o no dispuesta a practicar métodos anticonceptivos durante la participación en el estudio.
- Presencia de una condición o anomalía que a juicio del Investigador comprometería la seguridad del paciente o la calidad de los datos.
- Imposibilidad de viajar al sitio para evaluaciones.
- Enfermedad autoinmune o autoinflamatoria preexistente (aparte de FOP)
- Incapacidad para tolerar evaluaciones (como flebotomía)
- Infecciones inexplicables
- Participación actual en un ensayo intervencionista o estudio de un medicamento potencialmente modificador de la enfermedad.
- Incapacidad para tomar los medicamentos según lo prescrito por el médico responsable.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Brazo de observación opcional sin tratamiento
Pacientes con FOP que no pueden obtener terapia Anti-IL1
|
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Brazo Observacional Anti-IL1
Pacientes con FOP que comienzan tratamiento con terapia Anti-IL1
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Anti-IL1 es una terapia de rescate para pacientes con FOP que, según la hipótesis, reduce la actividad de la inflamación y la osificación posterior en estos pacientes.
Otros nombres:
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"En Tratamiento" Brazo Observacional
Pacientes con FOP que ya están utilizando terapia Anti-IL1
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de brotes que experimenta un paciente.
Periodo de tiempo: 1 año
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Se utilizarán encuestas para realizar un seguimiento del número de brotes clínicos que experimenta un paciente antes y durante el tratamiento con terapia anti-IL1.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la formación de nuevos huesos de osificación heterotópica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 1 año
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Se utilizará TC de cuerpo entero (WBCT) de dosis baja sin la cabeza para crear imágenes detalladas del sistema esquelético.
Las imágenes se utilizarán para medir la formación de hueso HO nuevo desde el inicio.
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1 año
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Cambios en los niveles de citoquinas inflamatorias en sangre con terapia anti-IL1
Periodo de tiempo: 1 año
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Se tomarán muestras de sangre para medir los cambios en las citocinas inflamatorias presentes en la sangre a lo largo del tiempo y si esto cambia con el tratamiento anti-IL1.
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1 año
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Cambio en la movilidad del paciente.
Periodo de tiempo: 1 año
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La escala analógica acumulativa de participación de las articulaciones (CAJIS) se utilizará para evaluar la movilidad de 15 articulaciones principales.
Esto se comparará desde el inicio con 1 año de tratamiento anti-IL1.
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1 año
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: 1 año
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El número de participantes con eventos adversos (es decir, eventos adversos no al inicio del estudio) se recopilará durante el período de tratamiento.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Haviv R, Zeitlin L, Moshe V, Ziv A, Rabinowicz N, De Benedetti F, Prencipe G, Matteo V, De Cunto CL, Hsiao EC, Uziel Y. Long-term use of interleukin-1 inhibitors reduce flare activity in patients with fibrodysplasia ossificans progressiva. Rheumatology (Oxford). 2024 Sep 1;63(9):2597-2604. doi: 10.1093/rheumatology/keae255.
- Haviv R, Moshe V, De Benedetti F, Prencipe G, Rabinowicz N, Uziel Y. Is fibrodysplasia ossificans progressiva an interleukin-1 driven auto-inflammatory syndrome? Pediatr Rheumatol Online J. 2019 Dec 21;17(1):84. doi: 10.1186/s12969-019-0386-6.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2025
Finalización primaria (Estimado)
5 de noviembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
5 de noviembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de diciembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
9 de diciembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Procesos Patológicos
- Miositis
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Miositis osificante
- Osificación Heterotópica
- Péptidos
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Péptidos de señalización intercelular y proteínas
- Citocinas
- Proteína antagonista del receptor de interleucina 1
- canakinumab
Otros números de identificación del estudio
- 23-40055
- R01AR083628 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de los pacientes serán anonimizados y compartidos siguiendo las políticas de los NIH para datos a nivel agregado e individual.
Marco de tiempo para compartir IPD
Dentro de los 2 años siguientes a la finalización del estudio.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .