Il s'agit d'une étude observationnelle pré-post visant à observer si l'utilisation hors AMM de thérapies anti-IL1, telles que l'Anakinra ou le Canakinumab, peut bloquer l'activité des poussées induites par l'ACVR1 et l'ossification hétérotopique dans la FOP.
4 août 2026 mis à jour par: University of California, San Francisco
Une étude observationnelle de l'inhibition de l'IL1 pour bloquer l'activité des poussées induites par l'ACVR1 et l'ossification hétérotopique dans la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
Il s'agit d'une étude observationnelle pré-post visant à observer si l'utilisation hors AMM de thérapies anti-IL1, telles que l'anakinra ou le canakinumab, peut bloquer l'activité de poussée induite par l'ACVR1 et l'ossification hétérotopique dans la FOP. Il générera également des outils clés et des données préliminaires nécessaires à la conception d’une future étude de phase II.
Cette étude se concentre spécifiquement sur les patients atteints de FOP sévère qui sont envisagés par leur équipe médicale pour un traitement de secours avec un traitement anti-IL1. Les données préliminaires suggèrent que les patients subissent une diminution significative de la fréquence des poussées lorsqu'ils prennent un traitement anti-IL1, mais d'autres mesures d'efficacité restent non évaluées, telles que des modifications dans la formation d'ossifications hétérotopiques, des modifications dans l'utilisation d'analgésiques et des modifications dans la fonctionnalité.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les enquêteurs réaliseront une étude observationnelle sur des patients atteints de FOP qui ont décidé, avec leur équipe médicale principale, de commencer un traitement anti-IL1 avec de l'anakinra ou du canakinumab en raison d'une progression insurmontable ou inhabituellement sévère de la maladie FOP.
Les enquêteurs étudieront 11 sujets âgés de 6 à 17 ans, avec une fréquence de poussée autodéclarée d'au moins 6 poussées/an [3 fois supérieure à la fréquence moyenne des poussées signalées dans la population de FOP de 2 poussées/an] ou avec une poussée intraitable qui a duré plus de 3 mois.
Les sujets commenceront une période d'observation pendant le processus de prescription de médicaments et d'approbation d'assurance et seront ensuite suivis jusqu'à 1 an après le début du traitement par l'équipe de gestion médicale.
L'imagerie CT du corps entier (WBCT) à faible dose, les analyses de sang, les résultats rapportés par les patients, la douleur et l'activité des poussées seront évaluées au cours de cette étude.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
11
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Samantha Klein
- Numéro de téléphone: 415-254-5748
- E-mail: Samantha.klein@ucsf.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Judy Gonzalez-Vargas
- Numéro de téléphone: 415-254-5048
- E-mail: Judy.Gonzalez-Vargas@ucsf.edu
Lieux d'étude
-
-
California
-
San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Recrutement
- UCSF
-
Contact:
- Edward Hsiao, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 415-476-9732
- E-mail: edward.hsiao@ucsf.edu
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Sujets avec un diagnostic de FOP qui répondent aux critères d'inclusion et d'exclusion seront éligibles pour participer à cette étude.
La description
Critères d'intégration :
- Patients présentant une présentation clinique compatible avec la FOP et un diagnostic génétique de FOP classique (variante ACVR1R206H) (2), hommes ou femmes âgés de 6 à 17 ans.
- Patients présentant une activité de la FOP inhabituellement sévère. Ceci sera déterminé par une fréquence de poussées de FOP > 6 poussées par an, ce qui est 3 fois plus élevé que la moyenne rapportée dans les études antérieures sur la FOP ; ou par une poussée persistante qui n'a pas réussi à se résoudre après 3 mois de traitement standard.
- Patients dont l’équipe médicale principale a décidé qu’un traitement de secours avec un médicament anti-IL1 devait être instauré. Une fois que l'équipe médicale principale aura décidé que le traitement anti-IL1 doit être poursuivi, le sujet sera informé de cette étude clinique observationnelle et inscrit dans la phase de prétraitement pendant que l'accès au traitement anti-IL1 est obtenu par la direction clinique. équipe.
- Possibilité de participer à toutes les évaluations, y compris les prises de sang, les évaluations radiologiques et les voyages. L'âge de 6 ans est choisi comme limite inférieure pour éviter la nécessité d'une anesthésie pour la tomodensitométrie du corps entier chez les sujets plus jeunes.
- Aucun antécédent d'infections inexpliquées, de maladie auto-immune connue ou de contre-indication au traitement anti-IL1.
- Consentement éclairé écrit (et assentiment le cas échéant) obtenu du sujet ou du représentant légal du sujet et capacité du sujet à se conformer aux exigences de l'étude.
Critères d'exclusion :
- Enceinte, allaitante ou refusant de pratiquer le contrôle des naissances pendant la participation à l'étude.
- Présence d'une condition ou d'une anomalie qui, de l'avis de l'enquêteur, compromettrait la sécurité du patient ou la qualité des données.
- Incapacité de se rendre sur place pour des évaluations
- Maladie auto-immune ou auto-inflammatoire préexistante (en dehors de la FOP)
- Incapacité à tolérer les évaluations (telles que la phlébotomie)
- Infections inexpliquées
- Participation actuelle à un essai interventionnel ou à une étude d'un médicament potentiellement modificateur de la maladie
- Incapacité de prendre les médicaments prescrits par le médecin traitant
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Bras d'observation sans traitement en option
Patients FOP incapables d’obtenir un traitement anti-IL1
|
|
|
Bras observationnel anti-IL1
Patients atteints de FOP qui débutent un traitement par Thérapie Anti-IL1
|
L'anti-IL1 est un traitement de secours pour les patients atteints de FOP, censé réduire l'activité des poussées et l'ossification ultérieure chez ces patients.
Autres noms:
|
|
"Sous Traitement" Bras Observationnel
Patients FOP qui utilisent déjà une thérapie anti-IL-1
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Nombre de poussées qu'éprouve un patient.
Délai: 1 an
|
Des enquêtes seront utilisées pour suivre le nombre de poussées cliniques qu'un patient subit avant et pendant le traitement par thérapie anti-IL1.
|
1 an
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modification de la nouvelle formation osseuse d'ossification hétérotopique au fil du temps
Délai: 1 an
|
La tomodensitométrie du corps entier (WBCT) à faible dose sans la tête sera utilisée pour créer des images détaillées du système squelettique.
Les images seront utilisées pour mesurer la nouvelle formation osseuse HO à partir de la ligne de base.
|
1 an
|
|
Modifications des taux sanguins de cytokines inflammatoires avec un traitement anti-IL1
Délai: 1 an
|
Des échantillons de sang seront prélevés pour mesurer les changements dans les cytokines inflammatoires présentes dans le sang au fil du temps, et si cela change avec le traitement anti-IL1.
|
1 an
|
|
Changement dans la mobilité des patients
Délai: 1 an
|
L'échelle cumulative d'implication articulaire analogique (CAJIS) sera utilisée pour évaluer 15 articulations majeures pour leur mobilité.
Cela sera comparé à partir du départ par rapport à 1 an de traitement anti-IL1.
|
1 an
|
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: 1 an
|
Le nombre de participants présentant des événements indésirables (c'est-à-dire des événements indésirables non présents au départ) seront collectés pendant la période de traitement.
|
1 an
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Haviv R, Zeitlin L, Moshe V, Ziv A, Rabinowicz N, De Benedetti F, Prencipe G, Matteo V, De Cunto CL, Hsiao EC, Uziel Y. Long-term use of interleukin-1 inhibitors reduce flare activity in patients with fibrodysplasia ossificans progressiva. Rheumatology (Oxford). 2024 Sep 1;63(9):2597-2604. doi: 10.1093/rheumatology/keae255.
- Haviv R, Moshe V, De Benedetti F, Prencipe G, Rabinowicz N, Uziel Y. Is fibrodysplasia ossificans progressiva an interleukin-1 driven auto-inflammatory syndrome? Pediatr Rheumatol Online J. 2019 Dec 21;17(1):84. doi: 10.1186/s12969-019-0386-6.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 avril 2025
Achèvement primaire (Estimé)
5 novembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
5 novembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 novembre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 décembre 2024
Première publication (Réel)
9 décembre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Processus pathologiques
- Myosite
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Myosite ossifiante
- Ossification, hétérotopique
- Peptides
- Acides aminés, peptides et protéines
- Protéines
- Facteurs biologiques
- Peptides de signalisation intercellulaire et protéines
- Cytokines
- Protéine antagoniste des récepteurs de l'interleukine 1
- canakinumab
Autres numéros d'identification d'étude
- 23-40055
- R01AR083628 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données des patients seront anonymisées et partagées conformément aux politiques des NIH pour les données globales et individuelles.
Délai de partage IPD
Dans les 2 ans suivant la fin de l'étude.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .