Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dette er en observationel præ-post undersøgelse for at observere, om off-label brug af anti-IL1-terapier, såsom Anakinra eller Canakinumab, kan blokere ACVR1-induceret flare-aktivitet og heterotopisk ossifikation i FOP

4. august 2026 opdateret af: University of California, San Francisco

En observationsundersøgelse af IL1-hæmning til blokering af ACVR1-induceret flare-aktivitet og heterotopisk ossifikation i fibrodysplasi Ossificans Progressiva (FOP)

Dette er en observationel præ-post undersøgelse for at observere, om off-label brug af anti-IL1-terapier, såsom anakinra eller canakinumab, kan blokere ACVR1-induceret flare-aktivitet og heterotopisk ossifikation i FOP. Det vil også generere nøgleværktøjer og foreløbige data, der er nødvendige for at designe et fremtidigt fase II-studie.

Denne undersøgelse fokuserer specifikt på patienter med svær FOP, som af deres medicinske team overvejes til redningsterapi med anti-IL1-terapi. Foreløbige data tyder på, at patienter oplever betydelige fald i flare-frekvens, når de tager anti-IL1-behandling, men andre mål for effektivitet forbliver uvurderet, såsom ændringer i heterotopisk knogledannelse, ændringer i brugen af ​​smertestillende medicin og ændringer i funktionalitet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne vil udføre et observationsstudie på patienter med FOP, som sammen med deres primære medicinske team har besluttet at starte anti-IL1-behandling med enten anakinra eller canakinumab på grund af uoverskuelig eller usædvanlig alvorlig FOP-sygdomsprogression. Efterforskerne vil undersøge 11 forsøgspersoner i alderen 6-17 år med en selvrapporteret opblussen frekvens på mindst 6 opblussen/år [3 gange over den gennemsnitlige rapporterede FOP-populationsopblusningsfrekvens på 2 opblussen/år] eller med en intraktabel opblussen, der har varet mere end 3 måneder. Forsøgspersoner vil påbegynde en observationsperiode under medicinordinations- og forsikringsgodkendelsesprocessen og vil derefter blive fulgt i op til 1 år efter, at behandlingen er påbegyndt af det medicinske ledelsesteam. Lav-dosis helkrops-CT (WBCT) billeddannelse, blodprøver, patientrapporterede resultater, smerte og flare aktivitet vil blive vurderet i løbet af denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

11

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • UCSF
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner med diagnosen FOP, som opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne, vil være berettiget til at deltage i denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en klinisk præsentation i overensstemmelse med FOP og en genetisk diagnose af klassisk FOP (ACVR1R206H variant) (2), mænd eller kvinder i alderen 6-17 år.
  • Patienter med usædvanlig svær FOP-sygdomsaktivitet. Dette vil blive bestemt af FOP-blusfrekvensen på >6 flares pr. år, hvilket er 3 gange højere end det rapporterede gennemsnit i tidligere FOP-undersøgelser; eller ved en vedvarende opblussen, der ikke har forsvundet efter 3 måneders standardbehandling.
  • Patienter, hvis primære lægeteam har besluttet, at redningsbehandling med en anti-IL1-medicin skal påbegyndes. Når det primære medicinske team har besluttet, at anti-IL1-terapi skal forfølges, vil forsøgspersonen blive fortalt om denne klinisk-observationsundersøgelse og indskrevet i forbehandlingsfasen, mens adgang til anti-IL1-terapien opnås af den kliniske ledelse. hold.
  • Evne til at deltage i alle vurderinger, herunder blodprøver, røntgenundersøgelser og rejser. Alder 6 er valgt som nedre grænse for at undgå behov for bedøvelse til helkrops-CT hos yngre forsøgspersoner.
  • Ingen historie med uforklarlige infektioner, kendt autoimmun sygdom eller kontraindikation for anti-IL1-behandling.
  • Skriftligt informeret samtykke (og samtykke, når det er relevant) opnået fra forsøgspersonens eller forsøgspersonens juridiske repræsentant og forsøgspersonens evne til at overholde kravene i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, ammende eller uvillig til at praktisere prævention under deltagelse i undersøgelsen.
  • Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter investigatorens mening ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene.
  • Manglende evne til at rejse til stedet for vurderinger
  • Eksisterende autoimmun eller autoinflammatorisk sygdom (bortset fra FOP)
  • Manglende evne til at tolerere vurderinger (såsom flebotomi)
  • Uforklarlige infektioner
  • Aktuel deltagelse i et interventionelt forsøg eller undersøgelse af en potentielt sygdomsmodificerende medicin
  • Manglende evne til at tage medicin som foreskrevet af den administrerende læge

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Valgfri ikke-behandlingsobservationsarm
FOP-patienter er ikke i stand til at få anti-IL1-behandling
Anti-IL1 Observationsarm
FOP-patienter, der begynder behandling med Anti-IL1-terapi
Andet: Anti-IL1 terapi
Anti-IL1 er en redningsterapi til FOP-patienter, der antages at reducere flare-aktivitet og efterfølgende ossifikation hos disse patienter
Andre navne:
  • Anakinra
  • Canakinumab
"I Behandling" Observationsarm
FOP-patienter, der allerede bruger Anti-IL1-behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal opblussen, som en patient oplever.
Tidsramme: 1 år
Undersøgelser vil blive brugt til at spore antallet af kliniske opblussen, som en patient oplever før og under behandling med anti-IL1-terapi.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ny heterotopisk knogledannelse over tid
Tidsramme: 1 år
Lavdosis helkrops-CT (WBCT) uden hoved, vil blive brugt til at skabe detaljerede billeder af skeletsystemet. Billederne vil blive brugt til at måle ny HO-knogledannelse fra baseline.
1 år
Ændringer i blodets inflammatoriske cytokinniveauer med anti-IL1-behandling
Tidsramme: 1 år
Blodprøver vil blive taget for at måle ændringer i de inflammatoriske cytokiner, der er til stede i blodet over tid, og om dette ændrer sig med anti-IL1-behandling.
1 år
Ændring i patientmobilitet
Tidsramme: 1 år
Den Kumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) vil blive brugt til at vurdere 15 større led for deres mobilitet. Dette vil blive sammenlignet fra baseline vs. 1 års anti-IL1-behandling.
1 år
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 1 år
Antallet af deltagere med uønskede hændelser (dvs. uønskede hændelser ikke ved baseline) vil blive indsamlet i løbet af behandlingsperioden.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbejdspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

5. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

5. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2024

Først opslået (Faktiske)

9. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23-40055
  • R01AR083628 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Patientdata vil blive afidentificeret og delt i overensstemmelse med NIH-politikker for aggregerede og individuelt niveau data.

IPD-delingstidsramme

Inden for 2 år efter studiets afslutning.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner