Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Jest to badanie obserwacyjne poprzedzające badanie mające na celu sprawdzenie, czy niezgodne z zaleceniami stosowanie terapii anty-IL1, takich jak Anakinra lub kanakinumab, może blokować aktywność zaostrzeń indukowaną przez ACVR1 i kostnienie heterotopowe w FOP

4 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco

Badanie obserwacyjne hamowania IL1 w celu blokowania aktywności zaostrzeń wywołanych ACVR1 i kostnienia heterotopowego w fibrodysplazji kostniejącej postępującej (FOP)

Jest to badanie obserwacyjne typu pre-post, mające na celu sprawdzenie, czy niezgodne z zaleceniami stosowanie terapii anty-IL1, takich jak anakinra lub kanakinumab, może blokować aktywność zaostrzeń indukowaną przez ACVR1 i kostnienie heterotopowe w FOP. Wygeneruje także kluczowe narzędzia i wstępne dane potrzebne do zaprojektowania przyszłego badania fazy II.

Badanie to skupia się szczególnie na pacjentach z ciężką FOP, u których zespół medyczny rozważa włączenie terapii ratunkowej z zastosowaniem terapii anty-IL1. Wstępne dane sugerują, że u pacjentów przyjmujących terapię anty-IL1 występuje znaczne zmniejszenie częstości zaostrzeń, lecz inne miary skuteczności, takie jak zmiany w tworzeniu się heterotopowego kostnienia, zmiany w stosowaniu leków przeciwbólowych i zmiany funkcjonalności, pozostają nieocenione.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badacze przeprowadzą badanie obserwacyjne na pacjentach z FOP, którzy wraz ze swoim głównym zespołem medycznym zdecydowali się rozpocząć terapię anty-IL1 albo anakinrą, albo kanakinumabem ze względu na nieuleczalną lub niezwykle ciężką progresję choroby FOP. Badacze zbadają 11 pacjentów w wieku 6-17 lat, u których zgłaszana przez samych pacjentów częstość zaostrzeń wynosi co najmniej 6 zaostrzeń/rok [3 razy powyżej średniej zgłaszanej częstości zaostrzeń w populacji FOP wynoszącej 2 zaostrzenia/rok] lub o nieuleczalnym zaostrzeniu, które trwało dłużej niż 3 miesiące. Pacjenci rozpoczną okres obserwacji w trakcie wystawiania recepty na leki i procesu zatwierdzania ubezpieczenia, a następnie będą obserwowani przez okres do 1 roku po rozpoczęciu leczenia przez zespół medyczny. W trakcie tego badania oceniane będą obrazowanie CT całego ciała (WBCT) z niską dawką, badania krwi, wyniki zgłaszane przez pacjentów, ból i aktywność zaostrzeń.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

11

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • UCSF
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z rozpoznaniem FOP, którzy spełniają kryteria włączenia i wyłączenia, będą kwalifikować się do udziału w tym badaniu.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci z obrazem klinicznym zgodnym z FOP i rozpoznaniem genetycznym klasycznej FOP (wariant ACVR1R206H) (2), mężczyźni lub kobiety w wieku 6–17 lat.
  • Pacjenci z niezwykle nasiloną aktywnością choroby FOP. Zostanie to określone na podstawie częstotliwości zaostrzeń FOP wynoszącej > 6 zaostrzeń rocznie, czyli 3 razy wyższej niż średnia odnotowana we wcześniejszych badaniach FOP; lub utrzymującym się zaostrzeniem, które nie ustąpiło po 3 miesiącach standardowej terapii.
  • Pacjenci, u których główny zespół medyczny zdecydował o konieczności wdrożenia terapii ratunkowej lekiem anty-IL1. Gdy główny zespół medyczny podejmie decyzję o kontynuacji terapii anty-IL1, pacjent zostanie poinformowany o tym badaniu kliniczno-obserwacyjnym i zostanie wpisany do fazy przed leczeniem, w czasie gdy kierownictwo kliniczne uzyskuje dostęp do terapii anty-IL1 zespół.
  • Możliwość uczestniczenia we wszystkich ocenach, w tym w pobieraniu krwi, ocenach radiologicznych i podróżach. Jako dolną granicę przyjęto wiek 6 lat, aby uniknąć konieczności znieczulenia podczas tomografii komputerowej całego ciała u młodszych osób.
  • Brak historii niewyjaśnionych infekcji, znanych chorób autoimmunologicznych lub przeciwwskazań do terapii anty-IL1.
  • Pisemna świadoma zgoda (i zgoda, jeśli ma to zastosowanie) uzyskana od uczestnika lub jego przedstawiciela prawnego oraz zdolność uczestnika do spełnienia wymogów badania.

Kryteria wykluczenia:

  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub nie chcące stosować antykoncepcji w czasie udziału w badaniu.
  • Występowanie stanu lub nieprawidłowości, które w opinii Badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych.
  • Niemożność udania się na miejsce w celu oceny
  • Istniejąca wcześniej choroba autoimmunologiczna lub autozapalna (oprócz FOP)
  • Niemożność tolerowania ocen (takich jak upuszczanie krwi)
  • Niewyjaśnione infekcje
  • Bieżący udział w badaniu interwencyjnym lub badaniu leku potencjalnie modyfikującego przebieg choroby
  • Niemożność przyjmowania leków zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Opcjonalne ramię obserwacyjne niepoddawane zabiegowi
Pacjenci z FOP nie mogą otrzymać terapii anty-IL1
Ramię obserwacyjne przeciw IL1
Pacjenci z FOP rozpoczynający leczenie terapią anty-IL-1
Inny: Terapia anty-IL1
Anty-IL1 to terapia ratunkowa dla pacjentów z FOP, która, jak przypuszcza się, zmniejsza aktywność zaostrzeń i późniejsze kostnienie u tych pacjentów
Inne nazwy:
  • Anakinra
  • Kanakinumab
"W trakcie leczenia" Armia obserwacyjna
Pacjenci z FOP, którzy już stosują terapię anty-IL1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zaostrzeń, których doświadcza pacjent.
Ramy czasowe: 1 rok
Ankiety zostaną wykorzystane do śledzenia liczby zaostrzeń klinicznych, których doświadcza pacjent przed i w trakcie leczenia terapią anty-IL1.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w czasie tworzenia się nowych heterotopowych kości kostnych
Ramy czasowe: 1 rok
Niskodawkowa tomografia komputerowa całego ciała (WBCT) bez głowy zostanie wykorzystana do uzyskania szczegółowych obrazów układu kostnego. Obrazy zostaną wykorzystane do pomiaru tworzenia się nowej kości HO w stosunku do wartości wyjściowych.
1 rok
Zmiany poziomu cytokin zapalnych we krwi podczas terapii anty-IL1
Ramy czasowe: 1 rok
Próbki krwi zostaną pobrane w celu pomiaru zmian w liczbie cytokin zapalnych obecnych we krwi w czasie oraz w celu określenia, czy zmiany te zmienią się w wyniku leczenia anty-IL1.
1 rok
Zmiana mobilności pacjentów
Ramy czasowe: 1 rok
Do oceny ruchomości 15 głównych stawów zostanie wykorzystana skala skumulowanego analogowego zaangażowania stawów (CAJIS). Wynik zostanie porównany od stanu wyjściowego do 1 roku leczenia anty-IL1.
1 rok
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (tj. zdarzenia niepożądane, które nie występowały na początku badania) będzie zbierana w okresie leczenia.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Współpracownicy

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

5 listopada 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

5 listopada 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 23-40055
  • R01AR083628 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane pacjentów zostaną poddane deidentyfikacji i udostępnione zgodnie z polityką NIH dotyczącą danych zbiorczych i indywidualnych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu 2 lat od zakończenia badania.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj