Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dit is een observationeel pre-postonderzoek om te observeren of het off-label gebruik van anti-IL1-therapieën, zoals Anakinra of Canakinumab, door ACVR1 geïnduceerde opvlammingsactiviteit en heterotope ossificatie bij FOP kan blokkeren

4 augustus 2026 bijgewerkt door: University of California, San Francisco

Een observationeel onderzoek naar IL1-remming voor het blokkeren van door ACVR1 geïnduceerde flare-activiteit en heterotope ossificatie bij fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Dit is een observationeel pre-post-onderzoek om te observeren of het off-label gebruik van anti-IL1-therapieën, zoals anakinra of canakinumab, door ACVR1 geïnduceerde opvlammingsactiviteit en heterotope ossificatie bij FOP kan blokkeren. Het zal ook belangrijke instrumenten en voorlopige gegevens genereren die nodig zijn om een ​​toekomstige Fase II-studie te ontwerpen.

Deze studie richt zich specifiek op patiënten met ernstige FOP die door hun medisch team worden overwogen voor noodtherapie met anti-IL1-therapie. Voorlopige gegevens suggereren dat patiënten een significante afname van de opflakkeringsfrequentie ervaren wanneer ze anti-IL1-therapie gebruiken, maar andere maatstaven voor de werkzaamheid blijven onbeoordeeld, zoals veranderingen in de vorming van heterotope ossificatie, veranderingen in het gebruik van pijnmedicatie en veranderingen in de functionaliteit.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers zullen een observationeel onderzoek uitvoeren bij patiënten met FOP die, samen met hun primaire medische team, hebben besloten om anti-IL1-therapie met anakinra of canakinumab te starten vanwege hardnekkige of ongewoon ernstige progressie van de FOP-ziekte. De onderzoekers zullen 11 proefpersonen in de leeftijd van 6 tot 17 jaar oud onderzoeken, met een zelfgerapporteerde opvlammingsfrequentie van ten minste 6 opvlammingen/jaar [3 maal hoger dan de gemiddelde gemelde opvlammingsfrequentie in de FOP-populatie van 2 opvlammingen/jaar] of met een hardnekkige opvlamming die langer dan 3 maanden heeft geduurd. De proefpersonen beginnen met een observatieperiode tijdens het proces van het voorschrijven van medicijnen en de goedkeuring van de verzekering, en worden vervolgens gevolgd tot maximaal 1 jaar nadat de behandeling is gestart door het medische managementteam. Tijdens dit onderzoek zullen lage dosis CT-beelden van het hele lichaam (WBCT), bloedonderzoek, door de patiënt gerapporteerde resultaten, pijn en opflakkeringsactiviteit worden beoordeeld.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

11

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen met de diagnose FOP die voldoen aan de in- en exclusiecriteria komen in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met een klinische presentatie die consistent is met FOP en een genetische diagnose van klassieke FOP (ACVR1R206H-variant) (2), mannelijk of vrouwelijk in de leeftijd van 6-17 jaar.
  • Patiënten met ongewoon ernstige FOP-ziekteactiviteit. Dit zal worden bepaald aan de hand van de FOP-opflakkeringsfrequentie van >6 opflakkeringen per jaar, wat driemaal hoger is dan het gerapporteerde gemiddelde in eerdere FOP-onderzoeken; of door een aanhoudende opflakkering die niet is verdwenen na 3 maanden standaardbehandeling.
  • Patiënten van wie het primaire medische team heeft besloten dat er noodtherapie met een anti-IL1-medicijn moet worden gestart. Zodra het primaire medische team heeft besloten dat de anti-IL1-therapie moet worden voortgezet, wordt de patiënt op de hoogte gesteld van dit klinisch-observationele onderzoek en wordt hij opgenomen in de fase voorafgaand aan de behandeling, terwijl toegang tot de anti-IL1-therapie wordt verkregen door het klinische management. team.
  • Mogelijkheid om deel te nemen aan alle beoordelingen, inclusief bloedafnames, radiologische beoordelingen en reizen. Leeftijd 6 wordt als ondergrens gekozen om de noodzaak van anesthesie voor CT van het hele lichaam bij jongere proefpersonen te vermijden.
  • Geen voorgeschiedenis van onverklaarde infecties, bekende auto-immuunziekte of contra-indicatie voor anti-IL1-therapie.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming (en instemming indien van toepassing) verkregen van de proefpersoon of de wettelijke vertegenwoordiger van de proefpersoon en het vermogen van de proefpersoon om aan de vereisten van het onderzoek te voldoen.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger, borstvoeding gevend of niet bereid om anticonceptie toe te passen tijdens deelname aan het onderzoek.
  • Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die naar het oordeel van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de gegevens in gevaar zou brengen.
  • Onvermogen om naar de locatie te reizen voor beoordelingen
  • Reeds bestaande auto-immuunziekte of auto-inflammatoire ziekte (afgezien van FOP)
  • Onvermogen om beoordelingen te tolereren (zoals aderlaten)
  • Onverklaarbare infecties
  • Huidige deelname aan een interventioneel onderzoek of onderzoek naar een potentieel ziektemodificerend medicijn
  • Onvermogen om medicijnen in te nemen zoals voorgeschreven door de behandelend arts

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Optionele observatie-arm zonder behandeling
FOP-patiënten die geen anti-IL1-therapie kunnen krijgen
Anti-IL1 Observationele Arm
FOP-patiënten die beginnen met behandeling met Anti-IL1-therapie
Ander: Anti-IL1-therapie
Anti-IL1 is een reddingstherapie voor FOP-patiënten waarvan wordt aangenomen dat deze de opvlammingsactiviteit en de daaropvolgende ossificatie bij deze patiënten vermindert
Andere namen:
  • Anakinra
  • Canakinumab
"In Behandeling" Observationele Arm
FOP-patiënten die al een Anti-IL1-therapie gebruiken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal uitbarstingen dat een patiënt ervaart.
Tijdsspanne: 1 jaar
Er zullen enquêtes worden gebruikt om het aantal klinische opflakkeringen bij te houden dat een patiënt ervaart vóór en tijdens de behandeling met anti-IL1-therapie.
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in nieuwe heterotope ossificatie-botvorming in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 1 jaar
Een lage dosis CT van het hele lichaam (WBCT) zonder het hoofd zal worden gebruikt om gedetailleerde beelden van het skelet te maken. De beelden zullen worden gebruikt om nieuwe HO-botvorming vanaf de basislijn te meten.
1 jaar
Veranderingen in inflammatoire cytokineniveaus in het bloed met anti-IL1-therapie
Tijdsspanne: 1 jaar
Er zullen bloedmonsters worden genomen om de veranderingen in de inflammatoire cytokines die in de loop van de tijd in het bloed aanwezig zijn te meten, en of dit verandert door behandeling met anti-IL1.
1 jaar
Verandering in patiëntenmobiliteit
Tijdsspanne: 1 jaar
De Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) zal worden gebruikt om 15 belangrijke gewrichten te beoordelen op hun mobiliteit. Dit zal worden vergeleken vanaf de uitgangswaarde versus 1 jaar anti-IL1-behandeling.
1 jaar
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: 1 jaar
Het aantal deelnemers met bijwerkingen (dat wil zeggen bijwerkingen die niet bij aanvang aanwezig waren) zal tijdens de behandelingsperiode worden verzameld.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Francisco

Medewerkers

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

5 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

5 november 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 23-40055
  • R01AR083628 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Patiëntgegevens worden geanonimiseerd en gedeeld volgens het NIH-beleid voor gegevens op geaggregeerd en individueel niveau.

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen 2 jaar na het einde van de studie.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren