이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

이는 Anakinra 또는 Canakinumab과 같은 항-IL1 치료법의 라벨 외 사용이 FOP에서 ACVR1 유발 플레어 활동 및 이소성 골화를 차단할 수 있는지 관찰하기 위한 관찰 전/후 연구입니다.

2026년 8월 4일 업데이트: University of California, San Francisco

섬유이형성증 골이형성증(FOP)에서 ACVR1 유발 플레어 활동 및 이소성 골화를 차단하기 위한 IL1 억제에 대한 관찰 연구

이는 아나킨라 또는 카나키누맙과 같은 항-IL1 치료법의 라벨 외 사용이 FOP에서 ACVR1 유발 발적 활동 및 이소성 골화를 차단할 수 있는지 관찰하기 위한 관찰 전후 연구입니다. 또한 향후 2상 연구를 설계하는 데 필요한 핵심 도구와 예비 데이터를 생성할 것입니다.

이 연구는 특히 의료진이 항IL1 치료를 통한 구조 요법을 고려하고 있는 중증 FOP 환자에 초점을 맞췄습니다. 예비 데이터에 따르면 환자는 항IL1 치료를 받을 때 발적 빈도가 크게 감소하지만 이소성 골화 형성 변화, 진통제 사용 변화, 기능 변화 등 효능에 대한 다른 측정은 평가되지 않은 상태로 남아 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구자들은 다루기 어렵거나 비정상적으로 심각한 FOP 질환 진행으로 인해 일차 의료진과 함께 아나킨라 또는 카나키누맙으로 항IL1 치료를 시작하기로 결정한 FOP 환자에 대한 관찰 연구를 수행할 것입니다. 조사관은 자체 보고된 발적 빈도가 연간 최소 6회 발적[보고된 FOP 인구의 평균 발적 빈도인 연간 2회 발적보다 3배 높음]이거나 다음과 같은 다루기 힘든 발적을 가진 6~17세 사이의 11명의 대상을 연구할 것입니다. 3개월 이상 지속되었습니다. 피험자는 약물 처방 및 보험 승인 과정에서 관찰 기간을 시작하고 의료 관리팀에서 치료가 시작된 후 최대 1년 동안 추적됩니다. 저선량 전신 CT(WBCT) 영상, 혈액 검사, 환자 보고 결과, 통증 및 발적 활동이 이 연구 중에 평가됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

11

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • UCSF
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

포함 및 제외 기준을 충족하는 FOP 진단을 받은 피험자는 본 연구에 참여할 자격이 있습니다.

설명

포함 기준:

  • FOP와 일치하는 임상 증상을 보이고 전형적인 FOP(ACVR1R206H 변종)의 유전적 진단을 받은 환자(2), 6~17세의 남성 또는 여성.
  • 비정상적으로 심각한 FOP 질환 활동을 보이는 환자. 이는 연간 6회 이상의 FOP 플레어 빈도에 따라 결정되며, 이는 이전 FOP 연구에서 보고된 평균보다 3배 더 높습니다. 또는 3개월 간의 표준 치료 치료 후에도 해결되지 않는 지속적인 발적에 의해 발생합니다.
  • 일차 의료진이 항IL1 약물을 이용한 구조 요법을 시작해야 한다고 결정한 환자. 일차 의료진이 항IL1 치료를 받아야 한다고 결정하면 피험자에게 이 임상 관찰 연구에 대해 설명하고 치료 전 단계에 등록하며 임상 관리팀에서 항IL1 치료에 대한 접근 권한을 얻습니다. 팀.
  • 혈액 채취, 방사선 평가 및 여행을 포함한 모든 평가에 참여할 수 있는 능력. 더 젊은 피험자의 전신 CT 마취가 필요하지 않도록 6세를 하한선으로 선택했습니다.
  • 설명할 수 없는 감염, 알려진 자가면역 질환 또는 항IL1 치료에 대한 금기 사항의 병력이 없습니다.
  • 피험자 또는 피험자의 법적 대리인으로부터 얻은 서면 동의(및 해당되는 경우 승인) 및 피험자가 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 능력.

제외 기준:

  • 임신, 모유 수유 중이거나 연구에 참여하는 동안 피임법을 실행하고 싶지 않은 경우.
  • 연구자의 의견으로 환자의 안전이나 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 상태 또는 이상이 존재합니다.
  • 평가를 위해 현장으로 이동할 수 없음
  • 기존 자가면역 또는 자가염증 질환(FOP 제외)
  • 평가(예: 정맥절개술)를 견딜 수 없음
  • 설명할 수 없는 감염
  • 현재 중재적 임상시험에 참여하고 있거나 잠재적으로 질병을 수정할 수 있는 약물에 대한 연구에 참여하고 있습니다.
  • 담당 의사의 처방에 따라 약을 복용할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
선택적 비치료 관찰 팔
Anti-IL1 치료를 받을 수 없는 FOP 환자
항-IL1 관찰군
Anti-IL1 치료를 시작하는 FOP 환자
다른: 항IL1 치료
항-IL1은 FOP 환자의 발적 활동과 그에 따른 골화를 감소시키는 것으로 가정되는 구조 요법입니다.
다른 이름들:
  • 아나킨라
  • 카나키누맙
"치료 중" 관찰군
이미 Anti-IL1 요법을 사용하고 있는 FOP 환자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
환자가 경험하는 발적의 수.
기간: 1년
설문조사는 항IL1 치료 전과 치료 중에 환자가 경험하는 임상적 발적의 수를 추적하는 데 사용됩니다.
1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간에 따른 새로운 이소성 골화골 형성의 변화
기간: 1년
머리가 없는 저선량 전신 CT(WBCT)를 사용하여 골격계의 상세한 이미지를 생성합니다. 이미지는 기준선에서 새로운 HO 뼈 형성을 측정하는 데 사용됩니다.
1년
항IL1 치료에 따른 혈액 염증성 사이토카인 수치의 변화
기간: 1년
혈액 샘플을 채취하여 시간이 지남에 따라 혈액에 존재하는 염증성 사이토카인의 변화를 측정하고, 이것이 항IL1 치료로 변화하는지 여부를 측정합니다.
1년
환자 이동성의 변화
기간: 1년
CAJIS(Cumulative Analog Joint Involvement Scale)를 사용하여 15개 주요 관절의 이동성을 평가합니다. 이는 기준선과 1년 간의 항IL1 치료를 비교합니다.
1년
치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 1년
부작용(즉, 기준선에 있지 않은 부작용)이 발생한 참가자의 수는 치료 기간 동안 수집됩니다.
1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of California, San Francisco

협력자

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

수사관

  • 수석 연구원: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 11월 5일

연구 완료 (추정된)

2027년 11월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 11월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 12월 4일

처음 게시됨 (실제)

2024년 12월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 23-40055
  • R01AR083628 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

환자 데이터는 집계 및 개인 수준 데이터에 대한 NIH 정책에 따라 식별되지 않고 공유됩니다.

IPD 공유 기간

연구 종료 후 2년 이내.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다