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Dies ist eine beobachtende Vor-Nachher-Studie, um zu beobachten, ob der Off-Label-Einsatz von Anti-IL1-Therapien wie Anakinra oder Canakinumab die ACVR1-induzierte Flare-Aktivität und die heterotope Ossifikation bei FOP blockieren kann

4. August 2026 aktualisiert von: University of California, San Francisco

Eine Beobachtungsstudie zur IL1-Hemmung zur Blockierung der ACVR1-induzierten Flare-Aktivität und der heterotopen Ossifikation bei Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Hierbei handelt es sich um eine beobachtende Vor-Nachher-Studie, um festzustellen, ob der Off-Label-Einsatz von Anti-IL1-Therapien wie Anakinra oder Canakinumab die ACVR1-induzierte Flare-Aktivität und die heterotope Ossifikation bei FOP blockieren kann. Darüber hinaus werden wichtige Tools und vorläufige Daten generiert, die für die Konzeption einer zukünftigen Phase-II-Studie erforderlich sind.

Diese Studie konzentriert sich speziell auf Patienten mit schwerem FOP, die von ihrem medizinischen Team für eine Notfalltherapie mit einer Anti-IL1-Therapie in Betracht gezogen werden. Vorläufige Daten deuten darauf hin, dass bei Patienten bei der Einnahme einer Anti-IL1-Therapie eine signifikante Verringerung der Häufigkeit von Krankheitsschüben zu verzeichnen ist. Andere Maßnahmen zur Wirksamkeit bleiben jedoch unbewertet, wie z. B. Veränderungen in der Bildung heterotoper Ossifikationen, Veränderungen in der Verwendung von Schmerzmitteln und Veränderungen in der Funktionalität.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Forscher werden eine Beobachtungsstudie an Patienten mit FOP durchführen, die sich zusammen mit ihrem primären medizinischen Team dazu entschieden haben, eine Anti-IL1-Therapie mit entweder Anakinra oder Canakinumab zu beginnen, da die FOP-Krankheit hartnäckig oder ungewöhnlich schwer verläuft. Die Forscher werden 11 Probanden im Alter von 6 bis 17 Jahren untersuchen, die nach eigenen Angaben mindestens 6 Schübe pro Jahr haben [3-mal höher als die durchschnittliche Häufigkeit von 2 Schüben pro Jahr in der FOP-Bevölkerung] oder einen hartnäckigen Schüb haben länger als 3 Monate gedauert hat. Während des Medikamentenverschreibungs- und Versicherungsgenehmigungsprozesses beginnt für die Probanden eine Beobachtungsphase, die dann bis zu einem Jahr nach Einleitung der Behandlung durch das medizinische Managementteam beobachtet wird. Während dieser Studie werden niedrig dosierte Ganzkörper-CT-Bildgebung (WBCT), Blutuntersuchungen, vom Patienten berichtete Ergebnisse, Schmerzen und Fackelaktivität beurteilt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

11

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit einer FOP-Diagnose, die die Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllen, sind zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit einem klinischen Erscheinungsbild, das mit FOP übereinstimmt, und einer genetischen Diagnose von klassischem FOP (ACVR1R206H-Variante) (2), männlich oder weiblich im Alter von 6 bis 17 Jahren.
  • Patienten mit ungewöhnlich schwerer FOP-Krankheitsaktivität. Dies wird durch die Häufigkeit von FOP-Schüben von >6 Schüben pro Jahr bestimmt, was dreimal höher ist als der gemeldete Durchschnitt in früheren FOP-Studien; oder durch einen anhaltenden Schub, der nach 3 Monaten Standardtherapie nicht abgeklungen ist.
  • Patienten, deren primäres medizinisches Team entschieden hat, dass eine Rettungstherapie mit einem Anti-IL1-Medikament eingeleitet werden sollte. Sobald das primäre medizinische Team entschieden hat, dass eine Anti-IL1-Therapie fortgesetzt werden sollte, wird der Proband über diese klinisch-beobachtende Studie informiert und in die Vorbehandlungsphase aufgenommen, während das klinische Management Zugang zur Anti-IL1-Therapie erhält Team.
  • Möglichkeit zur Teilnahme an allen Untersuchungen, einschließlich Blutabnahmen, radiologischen Untersuchungen und Reisen. Als Untergrenze wird das Alter von 6 Jahren gewählt, um bei jüngeren Probanden die Notwendigkeit einer Anästhesie für die Ganzkörper-CT zu vermeiden.
  • Keine Vorgeschichte von ungeklärten Infektionen, bekannten Autoimmunerkrankungen oder Kontraindikationen für eine Anti-IL1-Therapie.
  • Schriftliche Einverständniserklärung (und gegebenenfalls Zustimmung) des Probanden oder seines gesetzlichen Vertreters sowie Fähigkeit des Probanden, die Anforderungen der Studie zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger, stillend oder nicht bereit, während der Teilnahme an der Studie Verhütungsmittel anzuwenden.
  • Vorliegen eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Qualität der Daten gefährden würde.
  • Es ist nicht möglich, zur Beurteilung vor Ort zu reisen
  • Vorbestehende Autoimmun- oder autoinflammatorische Erkrankung (außer FOP)
  • Unfähigkeit, Untersuchungen (z. B. Aderlass) zu tolerieren
  • Unerklärliche Infektionen
  • Aktuelle Teilnahme an einer Interventionsstudie oder Studie zu einem potenziell krankheitsmodifizierenden Medikament
  • Unfähigkeit, die vom behandelnden Arzt verordneten Medikamente einzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Optionaler Beobachtungsarm ohne Behandlung
FOP-Patienten können keine Anti-IL1-Therapie erhalten
Anti-IL1-Beobachtungsarm
FOP-Patienten, die mit einer Anti-IL1-Therapie beginnen
Sonstiges: Anti-IL1-Therapie
Anti-IL1 ist eine Rettungstherapie für FOP-Patienten, von der angenommen wird, dass sie die Flare-Aktivität und die anschließende Verknöcherung bei diesen Patienten reduziert
Andere Namen:
  • Anakinra
  • Canakinumab
"On Treatment" Observational Arm
FOP-Patienten, die bereits eine Anti-IL1-Therapie anwenden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Schübe, die bei einem Patienten auftreten.
Zeitfenster: 1 Jahr
Mithilfe von Umfragen wird die Anzahl der klinischen Schübe erfasst, die bei einem Patienten vor und während der Behandlung mit einer Anti-IL1-Therapie auftreten.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Bildung neuer heterotoper Ossifikationsknochen im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 1 Jahr
Zur Erstellung detaillierter Bilder des Skelettsystems wird eine niedrig dosierte Ganzkörper-CT (WBCT) ohne Kopf verwendet. Die Bilder werden verwendet, um die Bildung neuer HO-Knochen ab dem Ausgangswert zu messen.
1 Jahr
Veränderungen der Blutspiegel entzündlicher Zytokine unter Anti-IL1-Therapie
Zeitfenster: 1 Jahr
Es werden Blutproben entnommen, um Veränderungen der im Blut vorhandenen entzündlichen Zytokine im Laufe der Zeit zu messen und um festzustellen, ob sich diese durch eine Anti-IL1-Behandlung ändern.
1 Jahr
Veränderung der Patientenmobilität
Zeitfenster: 1 Jahr
Mithilfe der Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) werden 15 Hauptgelenke auf ihre Beweglichkeit hin beurteilt. Dies wird vom Ausgangswert mit einer einjährigen Anti-IL1-Behandlung verglichen.
1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (d. h. unerwünschten Ereignissen, die nicht zu Studienbeginn aufgetreten sind) wird während des Behandlungszeitraums erfasst.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, San Francisco

Mitarbeiter

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Ermittler

  • Hauptermittler: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

5. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

5. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 23-40055
  • R01AR083628 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Patientendaten werden anonymisiert und gemäß den NIH-Richtlinien für Daten auf aggregierter und individueller Ebene weitergegeben.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb von 2 Jahren nach Ende des Studiums.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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