Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tämä on havainnollinen pre-post -tutkimus, jonka tarkoituksena on todeta, voiko anti-IL1-hoitojen, kuten anakinran tai kanakinumabin, käyttö estää ACVR1:n aiheuttaman leikkauksen ja heterotooppisen luutumisen FOP:ssa

tiistai 4. elokuuta 2026 päivittänyt: University of California, San Francisco

Havaintotutkimus IL1:n estämisestä ACVR1:n aiheuttaman paahdetoiminnan ja heterotooppisen luutumisen estämiseksi Fibrodysplasia Ossificans Progressivassa (FOP)

Tämä on havainnollinen pre-post-tutkimus, jonka tarkoituksena on todeta, voiko anti-IL1-hoitojen, kuten anakinran tai kanakinumabin, käyttö estää ACVR1:n aiheuttaman leikkauksen ja heterotooppisen luutumisen FOP:ssa. Se tuottaa myös keskeiset työkalut ja alustavat tiedot, joita tarvitaan tulevan vaiheen II tutkimuksen suunnitteluun.

Tämä tutkimus keskittyy erityisesti potilaisiin, joilla on vaikea FOP ja joiden lääketieteellinen tiimi harkitsee pelastushoitoa anti-IL1-hoidolla. Alustavat tiedot viittaavat siihen, että potilaat kokevat merkittävää leikkauksen esiintymistiheyden vähenemistä anti-IL1-hoidon aikana, mutta muita tehokkuuden mittareita, kuten muutoksia heterotooppisen luutumisen muodostumisessa, muutoksia kipulääkkeiden käytössä ja toiminnallisuudessa, ei ole arvioitu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat tekevät havainnointitutkimuksen FOP-potilailla, jotka ovat päättäneet yhdessä ensisijaisen lääketieteellisen tiiminsä kanssa aloittaa anti-IL1-hoidon joko anakinralla tai kanakinumabilla vaikean tai epätavallisen vakavan FOP-taudin etenemisen vuoksi. Tutkijat tutkivat 11 koehenkilöä, jotka ovat iältään 6–17-vuotiaita ja joiden itse ilmoittama leimahdustaajuus on vähintään 6 leimahdusta vuodessa [3 kertaa suurempi kuin keskimääräinen raportoitu FOP-populaatiosoihdutustiheys, joka on 2 leimahdusta/vuosi] tai joilla on hallitsematon leimahdus. on kestänyt yli 3 kuukautta. Koehenkilöt aloittavat havainnointijakson lääkkeiden määräämis- ja vakuutusten hyväksymisprosessin aikana, minkä jälkeen heitä seurataan enintään vuoden ajan sen jälkeen, kun lääketieteen johtoryhmä on aloittanut hoidon. Tämän tutkimuksen aikana arvioidaan pieniannoksista koko kehon CT-kuvausta (WBCT), verikokeita, potilaiden raportoimia tuloksia, kipua ja räjähdysaktiivisuutta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

11

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • UCSF
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Koehenkilöt, joilla on FOP-diagnoosi ja jotka täyttävät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, voivat osallistua tähän tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Potilaat, joilla on FOP:n mukainen kliininen esitys ja klassisen FOP:n geneettinen diagnoosi (ACVR1R206H variantti) (2), 6–17-vuotiaat miehet tai naiset.
  • Potilaat, joilla on epätavallisen vaikea FOP-sairausaktiivisuus. Tämä määritetään FOP-soihdutustiheydellä, joka on > 6 soihdutusta vuodessa, mikä on 3 kertaa korkeampi kuin aiemmissa FOP-tutkimuksissa raportoitu keskiarvo. tai jatkuva paheneminen, joka ei ole parantunut 3 kuukauden normaalihoidon jälkeen.
  • Potilaat, joiden ensisijainen lääkintäryhmä on päättänyt, että pelastushoito anti-IL1-lääkitys on aloitettava. Kun ensisijainen lääketieteellinen ryhmä on päättänyt, että anti-IL1-hoitoa tulisi jatkaa, koehenkilölle kerrotaan tästä kliinis-havainnollisesta tutkimuksesta ja hänet otetaan esihoitovaiheeseen samalla kun kliininen johto saa pääsyn anti-IL1-hoitoon. joukkue.
  • Kyky osallistua kaikkiin arviointeihin, mukaan lukien verinäytteet, radiologian arvioinnit ja matkustaminen. Ikä 6 on valittu alarajaksi, jotta vältetään anestesian tarve koko kehon TT:lle nuoremmilla koehenkilöillä.
  • Ei aiempia selittämättömiä infektioita, tunnettua autoimmuunisairautta tai vasta-aiheita anti-IL1-hoidolle.
  • Kirjallinen tietoinen suostumus (ja tarvittaessa suostumus), joka on saatu tutkittavalta tai tutkittavan lailliselta edustajalta ja tutkittavan kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana oleva, imettävä tai haluton harjoittamaan ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana.
  • Sellaisen tilan tai poikkeavuuden esiintyminen, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai tietojen laadun.
  • Kyvyttömyys matkustaa paikalle arviointeja varten
  • Aiemmin olemassa oleva autoimmuunisairaus tai autoinflammatorinen sairaus (paitsi FOP)
  • Kyvyttömyys sietää arvioita (kuten flebotomia)
  • Selittämättömät infektiot
  • Osallistuminen interventiotutkimukseen tai mahdollisesti sairautta modifioivan lääkkeen tutkimukseen
  • Kyvyttömyys ottaa hoitavan lääkärin määräämiä lääkkeitä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Valinnainen ei-hoitoinen havaintovarsi
FOP-potilaat, jotka eivät voi saada Anti-IL1-hoitoa
Anti-IL1 Havainnointihaara
FOP-potilaat, jotka aloittavat hoidon Anti-IL1-terapialla
Muut: Anti-IL1-hoito
Anti-IL1 on FOP-potilaiden pelastushoito, jonka oletetaan vähentävän tulehdusaktiivisuutta ja sitä seuraavaa luutumista näillä potilailla.
Muut nimet:
  • Anakinra
  • Kanakinumabi
"Hoidon aikana" Observational Arm
FOP-potilaat, jotka käyttävät jo Anti-IL1-hoitoa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaan kokemien soihdutusten määrä.
Aikaikkuna: 1 vuosi
Kyselyillä seurataan kliinisten pahenemisvaiheiden määrää, joita potilas kokee ennen anti-IL1-hoitoa ja sen aikana.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos uudessa heterotooppisessa luustumisessa ajan myötä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Pieniannoksista koko kehon CT:tä (WBCT) ilman päätä käytetään luomaan yksityiskohtaisia ​​kuvia luustosta. Kuvia käytetään uuden HO-luun muodostumisen mittaamiseen lähtötasosta.
1 vuosi
Muutokset veren tulehduksellisissa sytokiinitasoissa anti-IL1-hoidolla
Aikaikkuna: 1 vuosi
Verinäytteitä otetaan veressä olevien tulehduksellisten sytokiinien muutosten mittaamiseksi ajan myötä, ja jos tämä muuttuu anti-IL1-hoidon myötä.
1 vuosi
Muutos potilaiden liikkuvuudessa
Aikaikkuna: 1 vuosi
CAJIS-asteikolla (Cumulatative Analog Joint Involvement Scale) arvioidaan 15 suuren nivelen liikkuvuutta. Tätä verrataan lähtötilanteeseen verrattuna 1 vuoden anti-IL1-hoitoon.
1 vuosi
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia (eli haittatapahtumat, jotka eivät ole lähtötasolla), kerätään hoitojakson aikana.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, San Francisco

Yhteistyökumppanit

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Tutkijat

  • Päätutkija: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 5. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 5. marraskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. joulukuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. joulukuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 6. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 23-40055
  • R01AR083628 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Potilastietojen tunniste poistetaan ja jaetaan NIH:n käytäntöjen mukaisesti, jotka koskevat aggregaatti- ja yksilötason tietoja.

IPD-jaon aikakehys

2 vuoden sisällä tutkimuksen päättymisestä.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa