Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dette er en observasjonsstudie før etterpå for å observere om off-label bruk av anti-IL1-terapier, som Anakinra eller Canakinumab, kan blokkere ACVR1-indusert fakkelaktivitet og heterotopisk ossifikasjon i FOP

4. august 2026 oppdatert av: University of California, San Francisco

En observasjonsstudie av IL1-hemming for blokkering av ACVR1-indusert fakkelaktivitet og heterotopisk ossifikasjon i Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Dette er en observasjonsstudie før post for å observere om off-label bruk av anti-IL1-terapier, slik som anakinra eller canakinumab, kan blokkere ACVR1-indusert blussaktivitet og heterotopisk ossifikasjon i FOP. Den vil også generere nøkkelverktøy og foreløpige data som er nødvendig for å designe en fremtidig fase II-studie.

Denne studien fokuserer spesielt på pasienter med alvorlig FOP som vurderes av deres medisinske team for redningsterapi med anti-IL1-terapi. Foreløpige data tyder på at pasienter opplever betydelig reduksjon i fakkelfrekvens når de tar anti-IL1-behandling, men andre mål for effekt forblir uvurderte, slik som endringer i heterotopisk ossifikasjonsdannelse, endringer i bruk av smertestillende medisiner og endringer i funksjonalitet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne vil utføre en observasjonsstudie på pasienter med FOP som sammen med deres primære medisinske team har bestemt seg for å starte anti-IL1-behandling med enten anakinra eller canakinumab på grunn av uoversiktlig eller uvanlig alvorlig FOP-sykdomsprogresjon. Undersøkerne vil studere 11 forsøkspersoner i alderen 6-17 år, med en selvrapportert oppblussingsfrekvens på minst 6 oppblussinger/år [3 ganger over gjennomsnittlig rapportert FOP-populasjonsoppblussfrekvens på 2 oppblusser/år] eller med en intraktabel oppblussing som har vart i mer enn 3 måneder. Forsøkspersonene vil begynne en observasjonsperiode i løpet av medisineringsresept- og forsikringsgodkjenningsprosessen og vil deretter bli fulgt i inntil 1 år etter at behandlingen er igangsatt av det medisinske ledelsesteamet. Lavdose helkropps-CT (WBCT) bildediagnostikk, blodarbeid, pasientrapporterte utfall, smerte og blussaktivitet vil bli vurdert i løpet av denne studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

11

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • UCSF
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med diagnosen FOP som oppfyller inklusjons- og eksklusjonskriteriene vil være kvalifisert for deltakelse i denne studien.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Pasienter med en klinisk presentasjon forenlig med FOP og en genetisk diagnose av klassisk FOP (ACVR1R206H variant) (2), mann eller kvinne i alderen 6-17 år.
  • Pasienter med uvanlig alvorlig FOP-sykdomsaktivitet. Dette vil bli bestemt av FOP-blussfrekvens på >6 fakler per år, som er 3 ganger høyere enn det rapporterte gjennomsnittet i tidligere FOP-studier; eller ved en vedvarende oppblussing som ikke har forsvunnet etter 3 måneder med standardbehandling.
  • Pasienter hvis primærmedisinske team har bestemt at redningsbehandling med en anti-IL1-medisin skal startes. Når det primære medisinske teamet har bestemt at anti-IL1-terapi skal følges, vil forsøkspersonen bli informert om denne klinisk-observasjonsstudien og meldt seg inn i forbehandlingsfasen mens tilgang til anti-IL1-terapien oppnås av den kliniske ledelsen team.
  • Evne til å delta i alle vurderinger, inkludert blodprøver, radiologivurderinger og reiser. Alder 6 er valgt som nedre grense for å unngå behov for anestesi for helkropps-CT hos yngre forsøkspersoner.
  • Ingen historie med uforklarlige infeksjoner, kjent autoimmun sykdom eller kontraindikasjon mot anti-IL1-behandling.
  • Skriftlig informert samtykke (og samtykke når det er aktuelt) innhentet fra fagets eller subjektets juridiske representant og evnen for subjektet til å overholde kravene til studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, ammende eller uvillig til å praktisere prevensjon under deltakelse i studien.
  • Tilstedeværelse av en tilstand eller unormalitet som etter etterforskerens mening ville kompromittere pasientens sikkerhet eller kvaliteten på dataene.
  • Manglende evne til å reise til stedet for vurderinger
  • Eksisterende autoimmun eller autoinflammatorisk sykdom (bortsett fra FOP)
  • Manglende evne til å tolerere vurderinger (som flebotomi)
  • Uforklarlige infeksjoner
  • Nåværende deltakelse i en intervensjonsstudie, eller studie av en potensielt sykdomsmodifiserende medisin
  • Manglende evne til å ta medisiner som foreskrevet av behandlende lege

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Valgfri ikke-behandlingsobservasjonsarm
FOP-pasienter som ikke kan få anti-IL1-behandling
Anti-IL1 Observasjonsarm
FOP-pasienter som begynner behandling med Anti-IL1-terapi
Annen: Anti-IL1 terapi
Anti-IL1 er en redningsterapi for FOP-pasienter som antas å redusere blussaktivitet og påfølgende ossifikasjon hos disse pasientene
Andre navn:
  • Anakinra
  • Canakinumab
"På behandling" Observasjonsarm
FOP-pasienter som allerede bruker Anti-IL1-terapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall bluss som en pasient opplever.
Tidsramme: 1 år
Undersøkelser vil bli brukt til å spore antall kliniske utbrudd som en pasient opplever før og under behandling med anti-IL1-behandling.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ny heterotopisk bendannelse over tid
Tidsramme: 1 år
Lavdose helkropps-CT (WBCT) uten hode, vil bli brukt til å lage detaljerte bilder av skjelettsystemet. Bildene vil bli brukt til å måle ny HO-beindannelse fra baseline.
1 år
Endringer i blodinflammatoriske cytokinnivåer med anti-IL1-behandling
Tidsramme: 1 år
Det vil bli tatt blodprøver for å måle endringer i de inflammatoriske cytokinene som finnes i blodet over tid, og om dette endres med anti-IL1-behandling.
1 år
Endring i pasientmobilitet
Tidsramme: 1 år
Den kumulative analoge leddinvolveringsskalaen (CAJIS) vil bli brukt til å vurdere 15 hovedledd for deres mobilitet. Dette vil bli sammenlignet fra baseline vs. 1 års anti-IL1-behandling.
1 år
Antall deltakere med behandlingsfremvoksende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 1 år
Antall deltakere med uønskede hendelser (dvs. uønskede hendelser som ikke er ved baseline) vil bli samlet inn i løpet av behandlingsperioden.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbeidspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2025

Primær fullføring (Antatt)

5. november 2027

Studiet fullført (Antatt)

5. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

9. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 23-40055
  • R01AR083628 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pasientdata vil bli avidentifisert og delt i henhold til NIHs retningslinjer for aggregerte data og data på individnivå.

IPD-delingstidsramme

Innen 2 år etter avsluttet studie.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere