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Questo è uno studio osservazionale pre-post per osservare se l'uso off label di terapie anti-IL1, come Anakinra o Canakinumab, può bloccare l'attività di riacutizzazione indotta da ACVR1 e l'ossificazione eterotopica nella FOP

4 agosto 2026 aggiornato da: University of California, San Francisco

Uno studio osservazionale sull'inibizione di IL1 per bloccare l'attività di riacutizzazione indotta da ACVR1 e l'ossificazione eterotopica nella fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

Questo è uno studio osservazionale pre-post per osservare se l'uso off-label di terapie anti-IL1, come anakinra o canakinumab, può bloccare l'attività di riacutizzazione indotta da ACVR1 e l'ossificazione eterotopica nella FOP. Genererà inoltre strumenti chiave e dati preliminari necessari per progettare un futuro studio di Fase II.

Questo studio si concentra specificamente sui pazienti con FOP grave che vengono presi in considerazione dal loro team medico per una terapia di salvataggio con terapia anti-IL1. Dati preliminari suggeriscono che i pazienti sperimentano diminuzioni significative nella frequenza delle riacutizzazioni durante l’assunzione della terapia anti-IL1, ma altre misure di efficacia rimangono non valutate, come cambiamenti nella formazione di ossificazione eterotopica, cambiamenti nell’uso di farmaci antidolorifici e cambiamenti nella funzionalità.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori eseguiranno uno studio osservazionale su pazienti affetti da FOP che hanno deciso, insieme al loro team medico primario, di iniziare la terapia anti-IL1 con anakinra o canakinumab a causa della progressione della malattia FOP intrattabile o insolitamente grave. Gli investigatori studieranno 11 soggetti di età compresa tra 6 e 17 anni, con una frequenza di riacutizzazioni auto-riferita di almeno 6 riacutizzazioni/anno [3 volte superiore alla frequenza media di riacutizzazioni riportata nella popolazione FOP di 2 riacutizzazioni/anno] o con una riacutizzazione intrattabile che è durato più di 3 mesi. I soggetti inizieranno un periodo di osservazione durante il processo di prescrizione del farmaco e di approvazione dell'assicurazione e verranno quindi seguiti fino a 1 anno dopo l'inizio del trattamento da parte del team di gestione medica. Durante questo studio verranno valutati l'imaging TC del corpo intero a basso dosaggio (WBCT), le analisi del sangue, i risultati riferiti dal paziente, il dolore e l'attività di riacutizzazione.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

11

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • UCSF
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I soggetti con diagnosi di FOP che soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione potranno partecipare a questo studio.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti con una presentazione clinica compatibile con la FOP e una diagnosi genetica di FOP classica (variante ACVR1R206H) (2), maschi o femmine di età compresa tra 6 e 17 anni.
  • Pazienti con attività della malattia FOP insolitamente grave. Ciò sarà determinato dalla frequenza di riacutizzazioni della FOP pari a >6 riacutizzazioni all'anno, che è 3 volte superiore alla media riportata in precedenti studi sulla FOP; o da una riacutizzazione persistente che non si è risolta dopo 3 mesi di terapia standard.
  • Pazienti la cui équipe medica primaria ha deciso che deve essere iniziata una terapia di salvataggio con un farmaco anti-IL1. Una volta che l'équipe medica primaria avrà deciso che la terapia anti-IL1 deve essere proseguita, il soggetto verrà informato di questo studio clinico-osservazionale e arruolato nella fase di pre-trattamento mentre la direzione clinica ottiene l'accesso alla terapia anti-IL1 squadra.
  • Capacità di partecipare a tutte le valutazioni, inclusi prelievi di sangue, valutazioni radiologiche e viaggi. L'età di 6 anni viene scelta come limite inferiore per evitare la necessità di anestesia per la TC del corpo intero nei soggetti più giovani.
  • Nessuna storia di infezioni inspiegabili, malattie autoimmuni note o controindicazioni alla terapia anti-IL1.
  • Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal soggetto o dal rappresentante legale del soggetto e capacità del soggetto di conformarsi ai requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Incinta, allattamento o riluttanza a praticare il controllo delle nascite durante la partecipazione allo studio.
  • Presenza di una condizione o anomalia che secondo l'opinione dello sperimentatore comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.
  • Impossibilità di recarsi sul posto per le valutazioni
  • Malattia autoimmune o autoinfiammatoria preesistente (a parte la FOP)
  • Incapacità di tollerare accertamenti (come il salasso)
  • Infezioni inspiegabili
  • Partecipazione attuale a uno studio interventistico o allo studio di un farmaco potenzialmente modificante la malattia
  • Impossibilità di assumere i farmaci prescritti dal medico curante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Braccio di osservazione opzionale senza trattamento
Pazienti con la FOP che non possono ottenere la terapia Anti-IL1
Braccio Osservazionale Anti-IL1
Pazienti FOP che iniziano il trattamento con terapia anti-IL1
Altro: Terapia anti-IL1
Anti-IL1 è una terapia di salvataggio per i pazienti con FOP che si ipotizza possa ridurre l'attività di riacutizzazione e la successiva ossificazione in questi pazienti
Altri nomi:
  • Anakinra
  • Canakinumab
"In Trattamento" Braccio Osservazionale
Pazienti FOP che stanno già utilizzando una terapia Anti-IL1

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di riacutizzazioni sperimentate da un paziente.
Lasso di tempo: 1 anno
Le indagini verranno utilizzate per monitorare il numero di riacutizzazioni cliniche che un paziente sperimenta prima e durante il trattamento con la terapia anti-IL1.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella formazione di nuova ossificazione eterotopica nel tempo
Lasso di tempo: 1 anno
La TC a basso dosaggio del corpo intero (WBCT) senza la testa verrà utilizzata per creare immagini dettagliate del sistema scheletrico. Le immagini verranno utilizzate per misurare la nuova formazione di osso HO dal basale.
1 anno
Cambiamenti nei livelli di citochine infiammatorie nel sangue con la terapia anti-IL1
Lasso di tempo: 1 anno
Verranno prelevati campioni di sangue per misurare i cambiamenti delle citochine infiammatorie presenti nel sangue nel tempo e se questo cambia con il trattamento anti-IL1.
1 anno
Cambiamento nella mobilità dei pazienti
Lasso di tempo: 1 anno
La scala di coinvolgimento articolare analogico cumulativo (CAJIS) verrà utilizzata per valutare la mobilità di 15 articolazioni principali. Questo verrà confrontato dal basale rispetto a 1 anno di trattamento anti-IL1.
1 anno
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 1 anno
Il numero di partecipanti con eventi avversi (ovvero eventi avversi non al basale) verrà raccolto durante il periodo di trattamento.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Francisco

Collaboratori

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

5 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

5 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23-40055
  • R01AR083628 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei pazienti verranno deidentificati e condivisi seguendo le politiche NIH per i dati a livello aggregato e individuale.

Periodo di condivisione IPD

Entro 2 anni dalla fine dello studio.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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