Este é um estudo observacional pré-pós para observar se o uso off-label de terapias anti-IL1, como Anakinra ou Canacinumabe, pode bloquear a atividade de exacerbação induzida por ACVR1 e a ossificação heterotópica na FOP
4 de agosto de 2026 atualizado por: University of California, San Francisco
Um estudo observacional da inibição de IL1 para bloquear a atividade de exacerbação induzida por ACVR1 e ossificação heterotópica na fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
Este é um estudo observacional pré-pós para observar se o uso off-label de terapias anti-IL1, como anakinra ou canacinumab, pode bloquear a atividade de exacerbação induzida por ACVR1 e a ossificação heterotópica na FOP. Também irá gerar ferramentas-chave e dados preliminares que são necessários para conceber um futuro estudo de Fase II.
Este estudo se concentra especificamente em pacientes com FOP grave que estão sendo considerados pela equipe médica para terapia de resgate com terapia anti-IL1. Dados preliminares sugerem que os pacientes apresentam reduções significativas na frequência das crises ao tomar terapia anti-IL1, mas outras medidas de eficácia permanecem não avaliadas, como alterações na formação de ossificação heterotópica, alterações no uso de analgésicos e alterações na funcionalidade.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os investigadores realizarão um estudo observacional em pacientes com FOP que decidiram, junto com sua equipe médica principal, iniciar a terapia anti-IL1 com anakinra ou canacinumabe devido à progressão da doença FOP intratável ou incomumente grave.
Os investigadores estudarão 11 indivíduos com idades entre 6 e 17 anos, com uma frequência de crise auto-relatada de pelo menos 6 crises/ano [3 vezes acima da frequência média de crises relatadas na população de FOP de 2 crises/ano] ou com uma crise intratável que durou mais de 3 meses.
Os participantes começarão um período de observação durante a prescrição de medicamentos e o processo de aprovação do seguro e serão acompanhados por até 1 ano após o início do tratamento pela equipe de gestão médica.
Imagens de tomografia computadorizada de corpo inteiro (WBCT) de baixa dosagem, exames de sangue, resultados relatados pelo paciente, dor e atividade de exacerbação serão avaliados durante este estudo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
11
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Samantha Klein
- Número de telefone: 415-254-5748
- E-mail: Samantha.klein@ucsf.edu
Estude backup de contato
- Nome: Judy Gonzalez-Vargas
- Número de telefone: 415-254-5048
- E-mail: Judy.Gonzalez-Vargas@ucsf.edu
Locais de estudo
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-
California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Recrutamento
- UCSF
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Contato:
- Edward Hsiao, MD, PhD
- Número de telefone: 415-476-9732
- E-mail: edward.hsiao@ucsf.edu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos com diagnóstico de FOP que atendam aos critérios de inclusão e exclusão serão elegíveis para participação neste estudo.
Descrição
Critérios de inclusão:
- Pacientes com quadro clínico compatível com FOP e diagnóstico genético de FOP clássica (variante ACVR1R206H) (2), homens ou mulheres com idade entre 6 e 17 anos.
- Pacientes com atividade incomumente grave da doença FOP. Isto será determinado pela frequência de crises de FOP >6 crises por ano, o que é 3 vezes maior do que a média relatada em estudos anteriores de FOP; ou por um surto persistente que não foi resolvido após 3 meses de terapia padrão.
- Pacientes cuja equipe médica principal decidiu que a terapia de resgate com medicação anti-IL1 deve ser iniciada. Uma vez que a equipe médica primária tenha decidido que a terapia anti-IL1 deve ser seguida, o sujeito será informado sobre este estudo clínico-observacional e inscrito na fase de pré-tratamento enquanto o acesso à terapia anti-IL1 está sendo obtido pela gestão clínica equipe.
- Capacidade de participar de todas as avaliações, incluindo coletas de sangue, avaliações radiológicas e viagens. A idade de 6 anos é escolhida como limite inferior para evitar a necessidade de anestesia para TC de corpo inteiro em indivíduos mais jovens.
- Sem história de infecções inexplicáveis, doença autoimune conhecida ou contraindicação à terapia anti-IL1.
- Consentimento informado por escrito (e consentimento quando aplicável) obtido do sujeito ou representante legal do sujeito e capacidade do sujeito em cumprir os requisitos do estudo.
Critérios de exclusão:
- Grávida, amamentando ou sem vontade de praticar controle de natalidade durante a participação no estudo.
- Presença de condição ou anormalidade que na opinião do Investigador comprometeria a segurança do paciente ou a qualidade dos dados.
- Incapacidade de viajar ao local para avaliações
- Doença autoimune ou autoinflamatória pré-existente (além da FOP)
- Incapacidade de tolerar avaliações (como flebotomia)
- Infecções inexplicáveis
- Participação atual em um ensaio intervencionista ou estudo de um medicamento potencialmente modificador da doença
- Incapacidade de tomar medicamentos prescritos pelo médico responsável
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Braço observacional sem tratamento opcional
Pacientes com FOP incapazes de obter terapia anti-IL1
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Braço Observacional Anti-IL1
Doentes com FOP que estão a iniciar tratamento com Terapia Anti-IL1
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O anti-IL1 é uma terapia de resgate para pacientes com FOP que supostamente reduz a atividade de exacerbação e subsequente ossificação nesses pacientes
Outros nomes:
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"Em Tratamento" Braço Observacional
Pacientes com FOP que já estão a utilizar terapia Anti-IL1
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de crises que um paciente experimenta.
Prazo: 1 ano
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As pesquisas serão usadas para rastrear o número de crises clínicas que um paciente apresenta antes e durante o tratamento com terapia anti-IL1.
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na nova formação óssea de ossificação heterotópica ao longo do tempo
Prazo: 1 ano
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A TC de corpo inteiro de baixa dosagem (WBCT) sem a cabeça será usada para criar imagens detalhadas do sistema esquelético.
As imagens serão usadas para medir a formação de novo osso HO desde a linha de base.
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1 ano
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Alterações nos níveis de citocinas inflamatórias no sangue com terapia anti-IL1
Prazo: 1 ano
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Amostras de sangue serão coletadas para medir as alterações nas citocinas inflamatórias presentes no sangue ao longo do tempo e se isso muda com o tratamento anti-IL1.
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1 ano
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Mudança na mobilidade do paciente
Prazo: 1 ano
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A Escala Analógica Cumulativa de Envolvimento Articular (CAJIS) será usada para avaliar 15 articulações principais quanto à sua mobilidade.
Isso será comparado desde o início do estudo com 1 ano de tratamento anti-IL1.
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1 ano
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 1 ano
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O número de participantes com eventos adversos (ou seja, eventos adversos não no início do estudo) será coletado durante o período de tratamento.
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Haviv R, Zeitlin L, Moshe V, Ziv A, Rabinowicz N, De Benedetti F, Prencipe G, Matteo V, De Cunto CL, Hsiao EC, Uziel Y. Long-term use of interleukin-1 inhibitors reduce flare activity in patients with fibrodysplasia ossificans progressiva. Rheumatology (Oxford). 2024 Sep 1;63(9):2597-2604. doi: 10.1093/rheumatology/keae255.
- Haviv R, Moshe V, De Benedetti F, Prencipe G, Rabinowicz N, Uziel Y. Is fibrodysplasia ossificans progressiva an interleukin-1 driven auto-inflammatory syndrome? Pediatr Rheumatol Online J. 2019 Dec 21;17(1):84. doi: 10.1186/s12969-019-0386-6.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de abril de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
5 de novembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
5 de novembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de dezembro de 2024
Primeira postagem (Real)
9 de dezembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Processos Patológicos
- Miosite
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Miosite Ossificante
- Ossificação Heterotópica
- Peptídeos
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Fatores biológicos
- Peptídeos e proteínas de sinalização intercelular
- Citocinas
- Proteína Antagonista do Receptor de Interleucina 1
- CANAKINUMAB
Outros números de identificação do estudo
- 23-40055
- R01AR083628 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados do paciente serão desidentificados e compartilhados de acordo com as políticas do NIH para dados agregados e de nível individual.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Dentro de 2 anos após o final do estudo.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .