パーキンソン病における GT-02287 の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学
2025年5月5日 更新者：Gain Therapeutics, Inc.
病原性 GBA1 変異の有無にかかわらず、パーキンソン病の参加者における GT-02287 の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学を評価する非盲検研究
この臨床試験の主な目的は、GT-02287 の安全性と忍容性について知ることです。 回答することを目的とした質問は次のとおりです。
- GT-02287を服用する場合、参加者はどのような医学的問題を抱えていますか?
- GT-02287 は時間の経過とともにどのようにして参加者の体から吸収、分布、除去されますか (薬物動態)?
- 血液および脳脊髄液における GT-02287 の生物学的影響は、パーキンソン病患者にとって有益である可能性がありますか?
参加者は次のことを行います:
- クリニックを訪れ、研究の対象となるかどうかを評価します（30日間のスクリーニング期間）
- 資格がある場合は、90 日間毎日 GT-02287 を 1 日 1 回投与します (90 日間の非盲検治療期間)
- 治療の初日、治療の最初の2週間後、および90日間の治療期間中は毎月クリニックを訪れてください。
- GT-02287 治療終了 14 日後 (14 日間の追跡期間)、患者の状態を評価するためにクリニックを訪問します。
調査の概要
詳細な説明
この第 1b 相では、GBA1 変異の有無にかかわらず、パーキンソン病の参加者を対象とした GT-02287 の 3 か月間、多施設共同、非盲検試験です。 研究の主な目的は、GT-02287 の安全性と忍容性を評価することです。 この研究では、薬物動態（PK）も調査し、血液およびCSFの薬力学的パラメーターと、選択された臨床スケールのスコアに対するGT-02287の影響を調査します。 約 20 人の参加者が登録され、結果的に約 15 人の評価可能な参加者が得られます。
すべての参加者は、13.5 mg/kg/日（プラス/マイナス 2 mg/kg/日）の GT-02287 を 1 日 1 回、90 日間経口投与されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Gain Therapeutics Clinical Operations
- 電話番号：+41919211131
- メール：info@gaintherapeutics.com
研究場所
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New South Wales
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Darlinghurst、New South Wales、オーストラリア
- 募集
- St Vincent's Hospital Sydney
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コンタクト：
- Umesh Tulachan
- メール：umesh.tulachan@svha.org.au
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コンタクト：
- Valerie Bramah
- 電話番号：+ 61 2 8382 4977
- メール：valerie.bramah@svha.org.au
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Kogarah、New South Wales、オーストラリア
- 募集
- Southern Neurology
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コンタクト：
- Elena Simon
- 電話番号：+61 408455183
- メール：elena.simon@southern-neurology.com.au
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Westmead、New South Wales、オーストラリア
- 募集
- Westmead Hospital
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コンタクト：
- Sarah Bray
- 電話番号：+ 61 28890 6793
- メール：sarah.bray@health.nsw.gov.au
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コンタクト：
- Cassie Chen
- 電話番号：+ 61 438 678 797
- メール：xi.chen2@health.nsw.gov.au
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Queensland
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Woolloongabba、Queensland、オーストラリア
- 募集
- Princess Alexandra Hospital
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コンタクト：
- Schible Kurian
- 電話番号：+61 436447386
- メール：schible.kurian@health.qld.gov.au
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア
- 募集
- CMAX
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コンタクト：
- CMAX
- 電話番号：1800 150 433
- メール：PET@cmax.com.au
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア
- 募集
- Alfred Health
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コンタクト：
- Susan Rose
- 電話番号：+61 3 9903 9402
- メール：susan.rose@alfred.org.au
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コンタクト：
- Beth Sutherland
- 電話番号：+ 61 3 9903 9402
- メール：b.sutherland@alfred.org.au
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Parkville、Victoria、オーストラリア
- 募集
- Royal Melbourne Hospital
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コンタクト：
- Reena Chopra
- 電話番号：+ 61 3 9342 8182
- メール：reena.chopra@mh.org.au
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コンタクト：
- Rebecca Ravenhill
- 電話番号：+ 61 3 9342 8182
- メール：Rebecca.Ravenhill@mh.org.au
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力と意欲があり、研究の要件と制限に従う意思がある
- 性別不問、30歳以上85歳以下
- MDS基準に基づくPDの診断
- PD診断後7年以内
- BMIが18kg/m2以上40kg/m2以下、体重が45kg以上120kg以下
- PD関連の遺伝子検査のために血液サンプルを提供する意思がある
- Hoehn & Yahr 1 ～ 3 (包括的)
- 研究者の臨床評価に基づくと、重度の運動神経の変動や生活に支障をきたすようなジスキネジーはない
- -スクリーニングの直前に同じ用量で4週間以上を含む、スクリーニング前に3か月以上PDの薬理学的治療を受けていない、または安定したPD薬を服用している
- 妊娠中または授乳中ではない
- 参加者が妊娠の可能性がある、または潜在的に生存可能な精子を生成する場合、参加者は、生殖の可能性のある性交を行う場合、2つの避妊法（プロトコールで定義されているバリア法と2番目の非常に効果的な避妊/避妊法）を使用することに同意する必要があります（それぞれ、生存可能な精子を生成する可能性のあるパートナー、または妊娠する可能性のあるパートナーとの場合）
- この研究に参加している間は他の治験に参加しないことに同意する
- GBA1 変異が既知である参加者の場合、PD のリスク増加と関連する GBA1 変異の存在
除外基準:
- アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症、前頭側頭型認知症、進行性核上性麻痺、皮質基底核症候群、ハンチントン病、多系統萎縮症、レビー小体型認知症、二次性レビー小体型認知症などを含むがこれらに限定されない他の神経障害 薬物誘発性）パーキンソニズム、多発性硬化症、またはてんかん
- ゴーシェ病の病歴、またはGDと関連することが知られているGBA1病的バリアントのホモ接合性、またはGDと関連することが知られている2つの対立遺伝子についてヘテロ接合性の化合物。
- 既知のPD関連LRRK2病的バリアントまたはGBA1以外の他のPD関連遺伝子変異
- 認知症または中等度の認知障害 (モントリオール認知評価のスコア 17 以上)
- GT-02287またはその賦形剤に対する過敏症
- 主にシトクロム P450 3A4 (CYP3A4) によって代謝される治療範囲が狭い併用薬、乳がん耐性タンパク質および/または P 糖タンパク質の基質で治療範囲が狭い併用薬、強力な阻害剤または誘導剤である併用薬CYP3A4の
- ドーパミン拮抗薬（抗精神病薬）または抗コリン薬の使用
- 付随疾患には、心血管疾患、糖尿病、自己免疫疾患、癌、活動性感染症、精神病性障害および症状、抑うつ症状、プロトコルに定義されている薬物および/またはアルコールの誤用が含まれますが、これらに限定されません。
- GT-02287の吸収に影響を与える可能性のある吸収不良または関連疾患
- 臨床検査における臨床的に重大な異常
- 腰椎穿刺（LP）の禁忌
- 3か月以内に500mLを超える献血
- プロトコルに定義されている食品、喫煙、および/またはアルコールの使用に関する制限を遵守できない
- スクリーニング前に3か月または5半減期のいずれか長い方以内の介入臨床研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：片腕。すべての参加者は活性分子を受け取ります（GT-02287を1日1回投与）
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用量 13.5 mg/kg/日 (体重に基づいてプラス/マイナス 2 mg/kg/日) を 1 日 1 回、90 日間経口投与します。
剤形: 懸濁剤で再構成するための小袋入り粉末 (小袋あたり GT-02287 200 mg)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）の発生率、性質、治験薬（IP）との関係、および重症度
時間枠：初回投与から105日目まで
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初回投与から105日目まで
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臨床検査評価、身体検査および神経学的検査、体重、バイタルサイン測定、12誘導または12誘導心電図（ECG）、コロンビア自殺重症度評価スケール（C-SSRS）における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：初回投与から105日目まで
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初回投与から105日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最大血漿濃度 [Cmax]
時間枠：1日目と90日目
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薬物動態
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1日目と90日目
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曲線下面積 [AUC]
時間枠：1日目と90日目
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薬物動態
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1日目と90日目
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Cmax に達するまでの時間 [Tmax]
時間枠：1日目と90日目
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薬物動態
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1日目と90日目
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除去半減期 [T1/2]
時間枠：90日目～93日目
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薬物動態
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90日目～93日目
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見かけのすきま(CL/F)
時間枠：90日目～93日目
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薬物動態
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90日目～93日目
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見かけの分布体積 (Vz/F)
時間枠：1日目と90日目～93日目
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薬物動態
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1日目と90日目～93日目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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乾燥血痕（DBS）におけるGcase活性（μmol/L/h）測定
時間枠：初回投与から90日目まで
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薬力学 (探索的結果): DBS における Gcase 活性のベースラインからの平均変化
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初回投与から90日目まで
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脳脊髄液（CSF）中のスフィンゴ脂質の濃度
時間枠：初回投与から90日目まで
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薬力学 (探索的結果): CSF 中のスフィンゴ脂質のベースラインからの平均変化
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初回投与から90日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Chief Medical Officer、Gain Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年2月21日
一次修了 (推定)
2025年11月30日
研究の完了 (推定)
2025年11月30日
試験登録日
最初に提出
2024年12月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年12月11日
最初の投稿 (実際)
2024年12月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月5日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。