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Segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de GT-02287 na doença de Parkinson

5 de maio de 2025 atualizado por: Gain Therapeutics, Inc.

Um estudo aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de GT-02287 em participantes com doença de Parkinson com ou sem mutação patogênica de GBA1

O principal objetivo deste ensaio clínico é aprender sobre a segurança e tolerabilidade do GT-02287. As questões que pretende responder são:

  • Que problemas médicos os participantes apresentam ao tomar GT-02287?
  • Como o GT-02287 é absorvido, distribuído e removido do corpo dos participantes ao longo do tempo (farmacocinética)?
  • Existem efeitos biológicos do GT-02287 no sangue e no líquido cefalorraquidiano que possam ser benéficos para pessoas com doença de Parkinson?

Os participantes irão:

  • visite a clínica para avaliar se eles se qualificam para o estudo (período de triagem de 30 dias)
  • se elegível, receba GT-02287 uma vez por dia, todos os dias, durante 90 dias (período de tratamento aberto de 90 dias)
  • visite a clínica no primeiro dia de tratamento, após as primeiras 2 semanas de tratamento e todos os meses durante o período de tratamento de 90 dias.
  • visite a clínica para avaliar como estão 14 dias após o término do tratamento GT-02287 (período de acompanhamento de 14 dias).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de fase 1b, multicêntrico e aberto de 3 meses de GT-02287 em participantes com doença de Parkinson com ou sem mutações GBA1. O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do GT-02287. O estudo também investigará a farmacocinética (PK) e explorará os parâmetros farmacodinâmicos no sangue e no LCR e o efeito do GT-02287 nas pontuações de escalas clínicas selecionadas. Aproximadamente 20 participantes serão inscritos para resultar em aproximadamente 15 participantes avaliáveis.

Todos os participantes receberão uma dose oral de GT-02287 de 13,5 mg/kg/dia (mais/menos 2 mg/kg/dia) uma vez ao dia durante 90 dias.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrália
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália
        • Recrutamento
        • CMAX
        • Contato:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália
      • Parkville, Victoria, Austrália

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito e estar disposto a cumprir os requisitos e restrições do estudo
  • Qualquer sexo, ≥30 e ≤85 anos de idade
  • Diagnóstico de DP com base nos critérios MDS
  • Dentro de 7 anos após o diagnóstico de DP
  • Índice de massa corporal ≥18 e ≤40 kg/m2 e peso corporal ≥45 kg e ≤120 kg
  • Disposto a fornecer uma amostra de sangue para testes genéticos relacionados à DP
  • Hoehn & Yahr 1-3, inclusive
  • Sem flutuações motoras graves ou discinesias incapacitantes com base na avaliação clínica do investigador
  • Naïve ao tratamento farmacológico para DP ou em medicação estável para DP por ≥3 meses antes da triagem, incluindo ≥4 semanas na(s) mesma(s) dose(s) imediatamente antes da triagem
  • Não está grávida ou amamentando
  • Se o participante tiver potencial para engravidar ou produzir espermatozóides potencialmente viáveis, o participante deve concordar em usar 2 formas de contracepção (método de barreira e uma segunda forma altamente eficaz de controle de natalidade/contracepção, conforme definido no protocolo) se tiver relações sexuais potencialmente reprodutivas ( com um parceiro que produz espermatozoides potencialmente viáveis ​​ou com potencial para engravidar, respectivamente)
  • Concordar em não participar de outro estudo investigacional enquanto participa deste estudo
  • Para participantes com mutações conhecidas no GBA1, presença de uma mutação no GBA1 que foi associada a um risco aumentado de DP

Critérios de exclusão:

  • Outros distúrbios neurológicos, incluindo, entre outros, doença de Alzheimer, esclerose lateral amiotrófica, demência frontotemporal, paralisia supranuclear progressiva, síndrome corticobasal, doença de Huntington, atrofia de múltiplos sistemas, demência com corpos de Lewy, secundária (por exemplo, induzido por drogas) parkinsonismo, esclerose múltipla ou epilepsia
  • História de doença de Gaucher ou homozigoto para uma variante patogênica do GBA1 conhecida por estar associada à DG ou heterozigoto composto para 2 alelos que são conhecidos por estarem associados à DG.
  • Variante patogênica conhecida de LRRK2 associada à DP ou outras mutações genéticas associadas à DP que não sejam GBA1
  • Demência ou comprometimento cognitivo moderado (pontuação ≥17 na Avaliação Cognitiva de Montreal)
  • Hipersensibilidade ao GT-02287 ou a qualquer um de seus excipientes
  • Medicamentos concomitantes metabolizados principalmente pelo citocromo P450 3A4 (CYP3A4) que possuem uma janela terapêutica estreita, medicamentos concomitantes que são substratos da proteína de resistência ao câncer de mama e/ou glicoproteína P e que possuem uma janela terapêutica estreita, medicamentos concomitantes que são inibidores ou indutores potentes do CYP3A4
  • Uso de antagonistas da dopamina (antipsicóticos) ou medicamentos anticolinérgicos
  • Doença concomitante incluindo, mas não se limitando a condições cardiovasculares, diabetes, doença autoimune, câncer, doença infecciosa ativa, transtornos e sintomas psicóticos, sintomas depressivos, uso indevido de drogas e/ou álcool, conforme definido no protocolo
  • Má absorção ou distúrbio relevante que pode afetar a absorção de GT-02287
  • Anormalidades clinicamente significativas em testes laboratoriais
  • Contra-indicações para punção lombar (LP)
  • Doação de sangue >500 mL em 3 meses
  • Incapaz de cumprir as restrições sobre produtos alimentares, fumo e/ou uso de álcool, conforme definido no protocolo
  • participação em qualquer estudo clínico intervencionista dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: braço único. Todos os participantes recebem a molécula ativa (administração GT-02287 uma vez ao dia)
Medicamento: GT-02287
Dose de 13,5 mg/kg/dia (mais/menos 2 mg/kg/dia com base no peso corporal) a ser administrada por via oral uma vez ao dia durante 90 dias. Forma farmacêutica: pó em saqueta (200 mg de GT-02287 por saqueta) para reconstituição com agente suspensor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência, natureza, relação com o produto sob investigação (PI) e gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: Da primeira dose ao dia 105
Da primeira dose ao dia 105
Incidência de achados clinicamente significativos para avaliações laboratoriais clínicas, exames físicos e neurológicos, peso corporal, medições de sinais vitais, eletrocardiogramas (ECGs) de 12 ou 12 derivações, Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Da primeira dose ao dia 105
Da primeira dose ao dia 105

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração Plasmática Máxima [Cmax]
Prazo: Dia 1 e Dia 90
Farmacocinética
Dia 1 e Dia 90
Área sob a curva [AUC]
Prazo: Dia 1 e Dia 90
Farmacocinética
Dia 1 e Dia 90
Hora de atingir Cmax [Tmax]
Prazo: Dia 1 e Dia 90
Farmacocinética
Dia 1 e Dia 90
Meia-vida de eliminação [T1/2]
Prazo: Dia 90- Dia 93
Farmacocinética
Dia 90- Dia 93
Folga Aparente (CL/F)
Prazo: Dia 90- Dia 93
Farmacocinética
Dia 90- Dia 93
Volume Aparente de Distribuição (Vz/F)
Prazo: Dia 1 e Dia 90- Dia 93
Farmacocinética
Dia 1 e Dia 90- Dia 93

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição da atividade Gcase (µmol/L/h) em manchas de sangue seco (DBS)
Prazo: Da primeira dose ao dia 90
Farmacodinâmica (resultado exploratório): alteração média da linha de base na atividade de Gcase em DBS
Da primeira dose ao dia 90
Concentração de esfingolipídios no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Da primeira dose ao dia 90
Farmacodinâmica (resultado exploratório): alteração média da linha de base nos esfingolipídios no LCR
Da primeira dose ao dia 90

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Gain Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

30 de novembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de dezembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

13 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GANX-001-V102

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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