Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GT-02287:n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka Parkinsonin taudissa

maanantai 5. toukokuuta 2025 päivittänyt: Gain Therapeutics, Inc.

Avoin tutkimus, jossa arvioidaan GT-02287:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on Parkinsonin tauti patogeenisen GBA1-mutaation kanssa tai ilman sitä

Tämän kliinisen tutkimuksen päätavoitteena on oppia GT-02287:n turvallisuudesta ja siedettävyydestä. Kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:

  • Mitä lääketieteellisiä ongelmia osallistujilla on, kun he käyttävät GT-02287:ää?
  • Miten GT-02287 imeytyy, jakautuu ja poistuu osallistujien kehosta ajan myötä (farmakokinetiikka)?
  • Onko GT-02287:llä biologisia vaikutuksia veressä ja aivo-selkäydinnesteessä, joista voisi olla hyötyä Parkinsonin tautia sairastaville?

Osallistujat:

  • käy klinikalla arvioidaksesi, kelpaavatko he tutkimukseen (30 päivän seulontajakso)
  • jos kelpaa, saa GT-02287 kerran päivässä joka päivä 90 päivän ajan (90 päivän Open Label -hoitojakso)
  • käy klinikalla ensimmäisenä hoitopäivänä, kahden ensimmäisen hoitoviikon jälkeen ja joka kuukausi 90 päivän hoitojakson aikana.
  • käy klinikalla arvioidaksesi, kuinka he voivat 14 päivää GT-02287-hoidon päättymisen jälkeen (14 päivän seurantajakso).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 1b, 3 kuukauden, monikeskustutkimus GT-02287:stä osallistujille, joilla on Parkinsonin tauti GBA1-mutaatioiden kanssa tai ilman niitä. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida GT-02287:n turvallisuutta ja siedettävyyttä. Tutkimuksessa tutkitaan myös farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynaamisia parametreja veressä ja aivo-selkäydinnesteessä sekä GT-02287:n vaikutusta valituilla kliinisillä asteikoilla saatuihin pisteisiin. Ilmoittautuu noin 20 osallistujaa, jolloin arvioitavia osallistujia on noin 15.

Kaikki osallistujat saavat suun kautta annoksen GT-02287:ää 13,5 mg/kg/vrk (plus/miinus 2 mg/kg/vrk) kerran päivässä 90 päivän ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Rekrytointi
        • CMAX
        • Ottaa yhteyttä:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Rekrytointi
        • Royal Melbourne Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja olla valmis noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia ja rajoituksia
  • Mikä tahansa sukupuoli, ≥30 ja ≤85-vuotiaat
  • PD:n diagnoosi MDS-kriteerien perusteella
  • 7 vuoden sisällä PD-diagnoosista
  • Painoindeksi ≥18 ja ≤40 kg/m2 ja paino ≥45 kg ja ≤120 kg
  • Valmis antamaan verinäyte PD:hen liittyvää geneettistä testausta varten
  • Hoehn & Yahr 1-3, mukaan lukien
  • Ei vakavia motorisia vaihteluita tai vammauttavia dyskinesioita tutkijan kliinisen arvion perusteella
  • PD:n farmakologinen hoito tai stabiili PD-lääkitys ≥ 3 kuukautta ennen seulontaa, mukaan lukien ≥ 4 viikkoa samalla annoksella (samoilla annoksilla) välittömästi ennen seulontaa
  • Ei raskaana tai imetä
  • Jos osallistuja on hedelmällisessä iässä tai tuottaa mahdollisesti elinkelpoisia siittiöitä, osallistujan on suostuttava käyttämään kahta ehkäisymuotoa (estemenetelmä ja toinen erittäin tehokas ehkäisy/ehkäisy, kuten protokollassa on määritelty), jos osallistuu mahdollisesti lisääntymiskykyiseen yhdyntään ( kumppanin kanssa, joka tuottaa mahdollisesti elinkelpoisia siittiöitä tai on hedelmällisessä iässä)
  • suostuu olemaan osallistumatta toiseen tutkimustutkimukseen osallistuessaan tähän tutkimukseen
  • Osallistujille, joilla on tunnettuja GBA1-mutaatioita, GBA1-mutaatio, joka on yhdistetty lisääntyneeseen PD-riskiin

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut neurologiset häiriöt, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, Alzheimerin tauti, amyotrofinen lateraaliskleroosi, frontotemporaalinen dementia, etenevä supranukleaarinen halvaus, kortikobasaalinen oireyhtymä, Huntingtonin tauti, monisysteeminen atrofia, dementia Lewyn kappaleiden kanssa, sekundaarinen (esim. lääkkeiden aiheuttama) parkinsonismi, multippeliskleroosi tai epilepsia
  • Gaucherin tauti tai homotsygoottinen patogeeninen GBA1-variantti, jonka tiedetään liittyvän GD:hen, tai yhdiste, joka on heterotsygoottinen kahdelle alleelille, joiden tiedetään liittyvän GD:hen.
  • Tunnettu PD:hen liittyvä LRRK2-patogeeninen variantti tai muut PD:hen liittyvät geneettiset mutaatiot kuin GBA1
  • Dementia tai kohtalainen kognitiivinen vajaatoiminta (pistemäärä ≥17 Montrealin kognitiivisessa arvioinnissa)
  • Yliherkkyys GT-02287:lle tai jollekin sen apuaineelle
  • Samanaikaiset ensisijaisesti sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) metaboloimat lääkkeet, joilla on kapea terapeuttinen ikkuna, samanaikaiset lääkkeet, jotka ovat rintasyöpäresistenssiproteiinin ja/tai P-glykoproteiinin substraatteja ja joilla on kapea terapeuttinen ikkuna, samanaikaiset lääkkeet, jotka ovat voimakkaita estäjiä tai indusoijia CYP3A4:stä
  • Dopamiiniantagonistien (antipsykoottien) tai antikolinergisten lääkkeiden käyttö
  • Samanaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, sydän- ja verisuonisairaudet, diabetes, autoimmuunisairaus, syöpä, aktiivinen tartuntatauti, psykoottiset häiriöt ja oireet, masennusoireet, huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö pöytäkirjan mukaisesti
  • Imeytymishäiriö tai asiaankuuluva häiriö, joka voi vaikuttaa GT-02287:n imeytymiseen
  • Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriokokeessa
  • Vasta-aiheet lannepunktiolle (LP)
  • Verenluovutus >500 ml 3 kuukauden sisällä
  • Ei pysty noudattamaan pöytäkirjassa määriteltyjä elintarvikkeiden, tupakoinnin ja/tai alkoholin käytön rajoituksia
  • osallistuminen mihin tahansa interventiokliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa sen mukaan kumpi on pidempi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: yksikätinen. Kaikki osallistujat saavat aktiivisen molekyylin (kerran päivässä GT-02287-annostelu)
Lääke: GT-02287
Annos 13,5 mg/kg/vrk (plus/miinus 2 mg/kg/vrk ruumiinpainon perusteella) annetaan suun kautta kerran päivässä 90 päivän ajan. Annosmuoto: jauhe pussissa (200 mg GT-02287 per pussi) liuotettavaksi suspendointiaineella

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus, luonne, suhde tutkimustuotteeseen (IP) ja haittatapahtumien vakavuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta päivään 105
Ensimmäisestä annoksesta päivään 105
Kliinisesti merkittävien löydösten esiintyvyys kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, fysikaalisissa ja neurologisissa tutkimuksissa, ruumiinpainossa, elintoimintojen mittauksissa, 12- tai 12-kytkentäisissä elektrokardiogrammeissa (EKG), Columbian itsemurhavakavuuden arviointiasteikko (C-SSRS)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta päivään 105
Ensimmäisestä annoksesta päivään 105

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman enimmäispitoisuus [Cmax]
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 90
Farmakokinetiikka
Päivä 1 ja päivä 90
Käyrän alla oleva pinta-ala [AUC]
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 90
Farmakokinetiikka
Päivä 1 ja päivä 90
Aika saavuttaa Cmax [Tmax]
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 90
Farmakokinetiikka
Päivä 1 ja päivä 90
Eliminaation puoliintumisaika [T1/2]
Aikaikkuna: Päivä 90 - Päivä 93
Farmakokinetiikka
Päivä 90 - Päivä 93
Näennäinen välys (CL/F)
Aikaikkuna: Päivä 90 - Päivä 93
Farmakokinetiikka
Päivä 90 - Päivä 93
Näennäinen jakeluvolyymi (Vz/F)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 90 - päivä 93
Farmakokinetiikka
Päivä 1 ja päivä 90 - päivä 93

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Gcase-aktiivisuuden (µmol/l/h) mittaus kuivatuissa veripisteissä (DBS)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta päivään 90
Farmakodynamiikka (tutkimustulos): keskimääräinen muutos lähtötasosta Gcase-aktiivisuudessa DBS:ssä
Ensimmäisestä annoksesta päivään 90
Sfingolipidien pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta päivään 90
Farmakodynamiikka (tutkimustulos): sfingolipidien keskimääräinen muutos lähtötasosta aivo-selkäydinnesteessä
Ensimmäisestä annoksesta päivään 90

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gain Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. marraskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. marraskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. joulukuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. joulukuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. joulukuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 6. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GANX-001-V102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa