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Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia del GT-02287 en la enfermedad de Parkinson

5 de mayo de 2025 actualizado por: Gain Therapeutics, Inc.

Un estudio de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de GT-02287 en participantes con enfermedad de Parkinson con o sin una mutación patógena GBA1

El objetivo principal de este ensayo clínico es conocer la seguridad y tolerabilidad de GT-02287. Las preguntas que pretende responder son:

  • ¿Qué problemas médicos tienen los participantes al tomar GT-02287?
  • ¿Cómo se absorbe, distribuye y elimina GT-02287 del cuerpo de los participantes con el tiempo (farmacocinética)?
  • ¿Existe algún efecto biológico del GT-02287 en la sangre y el líquido cefalorraquídeo que podría ser beneficioso para las personas con enfermedad de Parkinson?

Los participantes:

  • visitar la clínica para evaluar si califican para el estudio (período de selección de 30 días)
  • si es elegible, reciba GT-02287 una vez al día todos los días durante 90 días (período de tratamiento de etiqueta abierta de 90 días)
  • Visite la clínica el primer día de tratamiento, después de las primeras 2 semanas de tratamiento y cada mes durante el Período de tratamiento de 90 días.
  • visite la clínica para evaluar cómo les va 14 días después de finalizar el tratamiento con GT-02287 (Período de seguimiento de 14 días).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de fase 1b, de 3 meses, multicéntrico y abierto de GT-02287 en participantes con enfermedad de Parkinson con o sin mutaciones GBA1. El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de GT-02287. El estudio también investigará la farmacocinética (PK) y explorará los parámetros farmacodinámicos en sangre y LCR y el efecto de GT-02287 en puntuaciones de escalas clínicas seleccionadas. Se inscribirán aproximadamente 20 participantes para dar como resultado aproximadamente 15 participantes evaluables.

Todos los participantes recibirán una dosis oral de GT-02287 de 13,5 mg/kg/día (más/menos 2 mg/kg/día) una vez al día durante 90 días.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Gain Therapeutics Clinical Operations
  • Número de teléfono: +41919211131
  • Correo electrónico: info@gaintherapeutics.com

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia
      • Kogarah, New South Wales, Australia
      • Westmead, New South Wales, Australia
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Reclutamiento
        • CMAX
        • Contacto:
          • CMAX
          • Número de teléfono: 1800 150 433
          • Correo electrónico: PET@cmax.com.au
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Reclutamiento
        • Royal Melbourne Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz y dispuesto a proporcionar consentimiento informado por escrito y estar dispuesto a cumplir con los requisitos y restricciones del estudio.
  • Cualquier sexo, ≥30 y ≤85 años
  • Diagnóstico de EP basado en criterios de MDS
  • Dentro de los 7 años posteriores al diagnóstico de EP
  • Índice de masa corporal ≥18 y ≤40 kg/m2, y peso corporal ≥45 kg y ≤120 kg
  • Dispuesto a proporcionar una muestra de sangre para pruebas genéticas relacionadas con la EP
  • Hoehn y Yahr 1-3, inclusive
  • Sin fluctuaciones motoras graves ni discinesias incapacitantes según la evaluación clínica del investigador.
  • No haber recibido tratamiento farmacológico para la EP o tomar medicación estable para la EP durante ≥3 meses antes de la selección, incluidas ≥4 semanas con las mismas dosis inmediatamente antes de la selección
  • No embarazada ni amamantando
  • Si el participante está en edad fértil o produce esperma potencialmente viable, el participante debe aceptar usar 2 formas de anticoncepción (método de barrera y una segunda forma anticonceptiva/anticonceptiva altamente efectiva, como se define en el protocolo) si mantiene relaciones sexuales potencialmente reproductivas ( con una pareja que produce espermatozoides potencialmente viables o que está en edad fértil, respectivamente)
  • Aceptar no participar en otro estudio de investigación mientras participa en este estudio.
  • Para participantes con mutaciones conocidas de GBA1, presencia de una mutación de GBA1 que se ha asociado con un mayor riesgo de EP

Criterios de exclusión:

  • Otros trastornos neurológicos, incluidos, entre otros, la enfermedad de Alzheimer, la esclerosis lateral amiotrófica, la demencia frontotemporal, la parálisis supranuclear progresiva, el síndrome corticobasal, la enfermedad de Huntington, la atrofia multisistémica, la demencia con cuerpos de Lewy, secundaria (p. ej. inducido por fármacos) parkinsonismo, esclerosis múltiple o epilepsia
  • Antecedentes de enfermedad de Gaucher u homocigoto para una variante patógena de GBA1 que se sabe que está asociada con GD o heterocigoto compuesto para 2 alelos que se sabe que están asociados con GD.
  • Variante patógena conocida de LRRK2 asociada a la EP u otras mutaciones genéticas asociadas a la EP distintas de GBA1
  • Demencia o deterioro cognitivo moderado (puntuación ≥17 en la Evaluación Cognitiva de Montreal)
  • Hipersensibilidad al GT-02287 o cualquiera de sus excipientes
  • Medicamentos concomitantes metabolizados principalmente por el citocromo P450 3A4 (CYP3A4) que tienen una ventana terapéutica estrecha, medicamentos concomitantes que son sustratos de la proteína de resistencia al cáncer de mama y/o glicoproteína P y que tienen una ventana terapéutica estrecha, medicamentos concomitantes que son inhibidores o inductores potentes de CYP3A4
  • Uso de antagonistas de la dopamina (antipsicóticos) o medicamentos anticolinérgicos.
  • Enfermedades concomitantes que incluyen, entre otras, afecciones cardiovasculares, diabetes, enfermedades autoinmunes, cáncer, enfermedades infecciosas activas, trastornos y síntomas psicóticos, síntomas depresivos, abuso de drogas y/o alcohol según se define en el protocolo.
  • Malabsorción o trastorno relevante que pueda afectar la absorción de GT-02287
  • Anomalías clínicamente significativas en las pruebas de laboratorio.
  • Contraindicaciones de la punción lumbar (LP)
  • Donación de sangre >500 ml en 3 meses
  • No se puede cumplir con las restricciones sobre productos alimenticios, tabaquismo y/o consumo de alcohol como se define en el protocolo.
  • participación en cualquier estudio clínico intervencionista dentro de los 3 meses o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes de la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: un solo brazo. Todos los participantes reciben la molécula activa (administración una vez al día de GT-02287)
Droga: GT-02287
Dosis de 13,5 mg/kg/día (más/menos 2 mg/kg/día según el peso corporal) que se administrará por vía oral una vez al día durante 90 días. Forma de dosificación: polvo en sobre (200 mg de GT-02287 por sobre) para reconstitución con un agente de suspensión

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia, naturaleza, relación con el producto en investigación (PI) y gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el día 105
Desde la primera dosis hasta el día 105
Incidencia de hallazgos clínicamente significativos para evaluaciones de laboratorio clínico, exámenes físicos y neurológicos, peso corporal, mediciones de signos vitales, electrocardiogramas (ECG) de 12 derivaciones, Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el día 105
Desde la primera dosis hasta el día 105

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima [Cmax]
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 90
Farmacocinética
Día 1 y Día 90
Área bajo la curva [AUC]
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 90
Farmacocinética
Día 1 y Día 90
Tiempo para alcanzar Cmax [Tmax]
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 90
Farmacocinética
Día 1 y Día 90
Vida media de eliminación [T1/2]
Periodo de tiempo: Día 90- Día 93
Farmacocinética
Día 90- Día 93
Liquidación aparente (CL/F)
Periodo de tiempo: Día 90- Día 93
Farmacocinética
Día 90- Día 93
Volumen Aparente de Distribución (Vz/F)
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 90- Día 93
Farmacocinética
Día 1 y Día 90- Día 93

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medición de la actividad Gcase (μmol/L/h) en gotas de sangre seca (DBS)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el día 90
Farmacodinamia (resultado exploratorio): cambio medio desde el inicio en la actividad de Gcase en DBS
Desde la primera dosis hasta el día 90
Concentración de esfingolípidos en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta el día 90
Farmacodinamia (resultado exploratorio): cambio medio desde el inicio en los esfingolípidos en el LCR
Desde la primera dosis hasta el día 90

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Gain Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de noviembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

30 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de diciembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

13 de diciembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GANX-001-V102

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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