파킨슨병에 대한 GT-02287의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학
2025년 5월 5일 업데이트: Gain Therapeutics, Inc.
병원성 GBA1 돌연변이가 있거나 없는 파킨슨병 참가자에서 GT-02287의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
이번 임상시험의 주요 목표는 GT-02287의 안전성과 내약성을 알아보는 것입니다. 대답하려는 질문은 다음과 같습니다.
- GT-02287을 복용할 때 참가자는 어떤 의학적 문제를 겪나요?
- GT-02287은 시간이 지남에 따라 참가자의 신체에서 어떻게 흡수, 분포 및 제거됩니까(약동학)?
- 파킨슨병 환자에게 유익할 수 있는 혈액 및 뇌척수액에 대한 GT-02287의 생물학적 효과가 있습니까?
참가자는 다음을 수행합니다.
- 연구에 적합한지 평가하기 위해 진료소를 방문하십시오(30일 심사 기간).
- 자격이 있는 경우 GT-02287을 90일 동안 매일 1회 투여합니다(90일 오픈 라벨 처리 기간).
- 치료 첫날, 치료 첫 2주 후, 90일 치료 기간 동안 매달 병원을 방문하십시오.
- GT-02287 치료 종료 후 14일(14일 추적 기간)에 진료소를 방문하여 상태를 평가하십시오.
연구 개요
상세 설명
GBA1 돌연변이가 있거나 없는 파킨슨병 참가자를 대상으로 한 GT-02287의 3개월간 다기관 공개 라벨 연구인 1b상 연구입니다. 연구의 주요 목적은 GT-02287의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이 연구는 또한 약동학(PK)을 조사하고 혈액 및 CSF의 약력학 매개변수와 GT-02287이 선택된 임상 척도의 점수에 미치는 영향을 조사할 것입니다. 대략 20명의 참가자가 등록되어 대략 15명의 평가 가능한 참가자가 됩니다.
모든 참가자는 90일 동안 하루에 한 번 13.5mg/kg/일(플러스/마이너스 2mg/kg/일)의 GT-02287을 경구 투여받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Gain Therapeutics Clinical Operations
- 전화번호: +41919211131
- 이메일: info@gaintherapeutics.com
연구 장소
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New South Wales
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Darlinghurst, New South Wales, 호주
- 모병
- St Vincent's Hospital Sydney
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연락하다:
- Umesh Tulachan
- 이메일: umesh.tulachan@svha.org.au
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연락하다:
- Valerie Bramah
- 전화번호: + 61 2 8382 4977
- 이메일: valerie.bramah@svha.org.au
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Kogarah, New South Wales, 호주
- 모병
- Southern Neurology
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연락하다:
- Elena Simon
- 전화번호: +61 408455183
- 이메일: elena.simon@southern-neurology.com.au
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Westmead, New South Wales, 호주
- 모병
- Westmead Hospital
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연락하다:
- Sarah Bray
- 전화번호: + 61 28890 6793
- 이메일: sarah.bray@health.nsw.gov.au
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연락하다:
- Cassie Chen
- 전화번호: + 61 438 678 797
- 이메일: xi.chen2@health.nsw.gov.au
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Queensland
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Woolloongabba, Queensland, 호주
- 모병
- Princess Alexandra Hospital
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연락하다:
- Schible Kurian
- 전화번호: +61 436447386
- 이메일: schible.kurian@health.qld.gov.au
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주
- 모병
- CMAX
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연락하다:
- CMAX
- 전화번호: 1800 150 433
- 이메일: PET@cmax.com.au
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주
- 모병
- Alfred Health
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연락하다:
- Susan Rose
- 전화번호: +61 3 9903 9402
- 이메일: susan.rose@alfred.org.au
-
연락하다:
- Beth Sutherland
- 전화번호: + 61 3 9903 9402
- 이메일: b.sutherland@alfred.org.au
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Parkville, Victoria, 호주
- 모병
- Royal Melbourne Hospital
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연락하다:
- Reena Chopra
- 전화번호: + 61 3 9342 8182
- 이메일: reena.chopra@mh.org.au
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연락하다:
- Rebecca Ravenhill
- 전화번호: + 61 3 9342 8182
- 이메일: Rebecca.Ravenhill@mh.org.au
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의서를 제공할 수 있고 기꺼이 제공할 의향이 있으며 연구의 요구 사항 및 제한 사항을 기꺼이 준수할 의향이 있음
- 성별 불문, 30세 이상, 85세 이하
- MDS 기준에 따른 PD 진단
- PD 진단 후 7년 이내
- 체질량 지수 ≥18 및 ≤40kg/m2, 체중 ≥45kg 및 ≤120kg
- PD 관련 유전자 검사를 위한 혈액 샘플을 기꺼이 제공합니다.
- Hoehn & Yahr 1-3(포함)
- 연구자의 임상 평가에 따르면 심각한 운동 동요나 운동 장애를 일으키는 운동 장애가 없습니다.
- 스크리닝 직전 동일한 용량으로 4주 이상을 포함하여 스크리닝 전 3개월 이상 동안 PD에 대한 약리학적 치료 또는 안정적인 PD 약물 치료에 경험이 없는 자
- 임신 중이거나 모유 수유 중이 아닌 경우
- 참가자가 가임기이거나 잠재적으로 생존 가능한 정자를 생산하는 경우 참가자는 잠재적 생식 성교에 참여하는 경우 두 가지 형태의 피임법(프로토콜에 정의된 장벽 방법 및 두 번째 매우 효과적인 피임법/피임법)을 사용하는 데 동의해야 합니다( 잠재적으로 생존 가능한 정자를 생산하거나 각각 가임 가능성이 있는 파트너와 함께)
- 본 연구에 참여하는 동안 다른 조사 연구에 참여하지 않는다는 데 동의합니다.
- 알려진 GBA1 돌연변이가 있는 참가자의 경우 PD 위험 증가와 관련된 GBA1 돌연변이가 존재합니다.
제외 기준:
- 알츠하이머병, 근위축성 측삭 경화증, 전두측두엽 치매, 진행성 핵상 마비, 피질기저핵 증후군, 헌팅턴병, 다계통 위축, 루이소체 치매, 이차성(예: 약물 유발) 파킨슨증, 다발성 경화증 또는 간질
- GD와 연관된 것으로 알려진 GBA1 병원성 변이체에 대한 고셔병 또는 동형접합의 병력 또는 GD와 연관된 것으로 알려진 2개의 대립유전자에 대한 복합 이형접합성.
- 알려진 PD 관련 LRRK2 병원성 변종 또는 GBA1 이외의 기타 PD 관련 유전적 돌연변이
- 치매 또는 중등도 인지 장애(몬트리올 인지 평가에서 17점 이상)
- GT-02287 또는 그 부형제에 대한 과민증
- 치료 범위가 좁은 시토크롬 P450 3A4(CYP3A4)에 의해 주로 대사되는 병용 약물, 유방암 저항성 단백질 및/또는 P-당단백질의 기질이고 치료 범위가 좁은 병용 약물, 강력한 억제제 또는 유도제인 병용 약물 CYP3A4의
- 도파민 길항제(항정신병약) 또는 항콜린제 사용
- 심혈관 질환, 당뇨병, 자가면역 질환, 암, 활동성 전염병, 정신병적 장애 및 증상, 우울증 증상, 프로토콜에 정의된 약물 및/또는 알코올 남용을 포함하되 이에 국한되지 않는 수반되는 질병
- GT-02287의 흡수에 영향을 미칠 수 있는 흡수 장애 또는 관련 장애
- 실험실 테스트에서 임상적으로 유의미한 이상
- 요추 천자에 대한 금기사항(LP)
- 3개월 이내에 헌혈 >500 mL
- 프로토콜에 정의된 식품, 흡연 및/또는 음주에 대한 제한을 준수할 수 없습니다.
- 스크리닝 전 3개월 또는 5회 반감기 중 더 긴 기간 이내에 중재적 임상 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 팔. 모든 참가자는 활성 분자를 받습니다(1일 1회 GT-02287 투여).
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13.5mg/kg/일(체중 기준으로 ±2mg/kg/일)을 90일 동안 1일 1회 경구 투여합니다.
복용 형태: 현탁제로 재구성하기 위한 봉지 안의 분말(봉지당 GT-02287 200mg)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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발생률, 성격, 임상시험용 제품과의 관계(IP) 및 부작용(AE)의 심각도
기간: 첫 번째 투여부터 105일차까지
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첫 번째 투여부터 105일차까지
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임상 실험실 평가, 신체 및 신경학적 검사, 체중, 활력 징후 측정, 12-리드 또는 12-리드 심전도(ECG), 컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)에 대한 임상적으로 중요한 결과의 발생률
기간: 첫 번째 투여부터 105일차까지
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첫 번째 투여부터 105일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최대 혈장 농도 [Cmax]
기간: 1일차 및 90일차
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약동학
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1일차 및 90일차
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곡선 아래 면적 [AUC]
기간: 1일차 및 90일차
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약동학
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1일차 및 90일차
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Cmax에 도달하는 시간 [Tmax]
기간: 1일차 및 90일차
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약동학
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1일차 및 90일차
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제거 반감기 [T1/2]
기간: 90일차 - 93일차
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약동학
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90일차 - 93일차
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겉보기 클리어런스(CL/F)
기간: 90일차 - 93일차
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약동학
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90일차 - 93일차
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겉보기 분포량(Vz/F)
기간: 1일차 및 90일차 - 93일차
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약동학
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1일차 및 90일차 - 93일차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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건조혈반(DBS)의 Gcase 활성(μmol/L/h) 측정
기간: 첫 번째 투여부터 90일차까지
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약력학(탐색적 결과): DBS에서 Gcase 활동의 기준선 대비 평균 변화
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첫 번째 투여부터 90일차까지
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뇌척수액(CSF) 내 스핑고지질 농도
기간: 첫 번째 투여부터 90일차까지
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약력학(탐색적 결과): CSF의 스핑고지질 기준선 대비 평균 변화
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첫 번째 투여부터 90일차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 2월 21일
기본 완료 (추정된)
2025년 11월 30일
연구 완료 (추정된)
2025년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 12월 11일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .