Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di GT-02287 nella malattia di Parkinson

5 maggio 2025 aggiornato da: Gain Therapeutics, Inc.

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di GT-02287 in partecipanti con malattia di Parkinson con o senza mutazione patogena GBA1

L'obiettivo principale di questo studio clinico è conoscere la sicurezza e la tollerabilità di GT-02287. Le domande a cui si propone di rispondere sono:

  • Quali problemi medici hanno i partecipanti quando assumono GT-02287?
  • In che modo GT-02287 viene assorbito, distribuito e rimosso dal corpo dei partecipanti nel tempo (farmacocinetica)?
  • Esistono effetti biologici di GT-02287 nel sangue e nel liquido cerebrospinale che potrebbero essere utili per le persone affette da morbo di Parkinson?

I partecipanti:

  • visitare la clinica per valutare se sono idonei per lo studio (periodo di screening di 30 giorni)
  • se idoneo, ricevere GT-02287 una volta al giorno tutti i giorni per 90 giorni (periodo di trattamento in aperto di 90 giorni)
  • recarsi in clinica il primo giorno di trattamento, dopo le prime 2 settimane di trattamento e ogni mese durante il periodo di trattamento di 90 giorni.
  • visitare la clinica per valutare come stanno 14 giorni dopo la fine del trattamento con GT-02287 (periodo di follow-up di 14 giorni).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di Fase 1b, di 3 mesi, multicentrico, in aperto su GT-02287 in partecipanti con malattia di Parkinson con o senza mutazioni GBA1. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di GT-02287. Lo studio indagherà anche la farmacocinetica (PK) ed esplorerà i parametri farmacodinamici nel sangue e nel liquido cerebrospinale e l'effetto di GT-02287 sui punteggi di scale cliniche selezionate. Verranno iscritti circa 20 partecipanti, per un totale di circa 15 partecipanti valutabili.

Tutti i partecipanti riceveranno una dose orale di GT-02287 di 13,5 mg/kg/giorno (più/meno 2 mg/kg/giorno) una volta al giorno per 90 giorni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Reclutamento
        • CMAX
        • Contatto:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
      • Parkville, Victoria, Australia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto ed essere disposto a rispettare i requisiti e le restrizioni dello studio
  • Qualsiasi sesso, età ≥ 30 e ≤ 85 anni
  • Diagnosi di PD basata sui criteri MDS
  • Entro 7 anni dalla diagnosi di PD
  • Indice di massa corporea ≥18 e ≤40 kg/m2 e peso corporeo ≥45 kg e ≤120 kg
  • Disposto a fornire un campione di sangue per test genetici correlati alla malattia di Parkinson
  • Hoehn & Yahr 1-3, compreso
  • Nessuna fluttuazione motoria grave o discinesie invalidanti sulla base della valutazione clinica dello sperimentatore
  • Naïve al trattamento farmacologico per la malattia di Parkinson o in terapia stabile con farmaci per la malattia di Parkinson per ≥ 3 mesi prima dello screening, incluse ≥ 4 settimane alla stessa dose immediatamente prima dello screening
  • Non incinta o in allattamento
  • Se la partecipante è in età fertile o produce sperma potenzialmente vitale, la partecipante deve accettare di utilizzare 2 forme di contraccezione (metodo di barriera e una seconda forma altamente efficace di controllo delle nascite/contraccezione, come definito nel protocollo) se intraprende un rapporto potenzialmente riproduttivo ( con un partner che produce sperma potenzialmente vitale o che è potenzialmente fertile, rispettivamente)
  • Accettare di non partecipare ad un altro studio sperimentale mentre si prende parte a questo studio
  • Per i partecipanti con mutazioni GBA1 note, presenza di una mutazione GBA1 che è stata associata ad un aumento del rischio di PD

Criteri di esclusione:

  • Altri disturbi neurologici, inclusi ma non limitati a malattia di Alzheimer, sclerosi laterale amiotrofica, demenza frontotemporale, paralisi sopranucleare progressiva, sindrome corticobasale, malattia di Huntington, atrofia multisistemica, demenza con corpi di Lewy, secondaria (ad es. indotto da farmaci), parkinsonismo, sclerosi multipla o epilessia
  • Anamnesi di malattia di Gaucher o omozigote per una variante patogena GBA1 nota per essere associata a GD o eterozigote composto per 2 alleli noti per essere associati a GD.
  • Variante patogenetica nota di LRRK2 associata alla PD o altre mutazioni genetiche associate alla PD diverse da GBA1
  • Demenza o deterioramento cognitivo moderato (punteggio ≥17 al Montreal Cognitive Assessment)
  • Ipersensibilità al GT-02287 o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  • Farmaci concomitanti metabolizzati principalmente dal citocromo P450 3A4 (CYP3A4) che hanno una finestra terapeutica ristretta, farmaci concomitanti che sono substrati della proteina di resistenza del cancro al seno e/o della glicoproteina P e che hanno una finestra terapeutica ristretta, farmaci concomitanti che sono potenti inibitori o induttori del CYP3A4
  • Uso di antagonisti della dopamina (antipsicotici) o farmaci anticolinergici
  • Malattie concomitanti incluse, ma non limitate a condizioni cardiovascolari, diabete, malattie autoimmuni, cancro, malattie infettive attive, disturbi e sintomi psicotici, sintomi depressivi, abuso di droghe e/o alcol come definito nel protocollo
  • Malassorbimento o disturbo rilevante che può influire sull'assorbimento di GT-02287
  • Anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio
  • Controindicazioni alla puntura lombare (LP)
  • Donazione di sangue >500 ml entro 3 mesi
  • Impossibile rispettare le restrizioni sui prodotti alimentari, sul fumo e/o sull'uso di alcol come definito nel protocollo
  • partecipazione a qualsiasi studio clinico interventistico entro 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: monobraccio. Tutti i partecipanti ricevono la molecola attiva (somministrazione di GT-02287 una volta al giorno)
Droga: GT-02287
Dose di 13,5 mg/kg/giorno (più/meno 2 mg/kg/giorno in base al peso corporeo) da somministrare per via orale una volta al giorno per 90 giorni. Forma di dosaggio: polvere in bustina (200 mg di GT-02287 per bustina) per ricostituzione con un agente di sospensione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza, natura, relazione con il prodotto sperimentale (IP) e gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla prima dose al giorno 105
Dalla prima dose al giorno 105
Incidenza di risultati clinicamente significativi per valutazioni cliniche di laboratorio, esami fisici e neurologici, peso corporeo, misurazioni dei segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) a 12 o 12 derivazioni, Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Dalla prima dose al giorno 105
Dalla prima dose al giorno 105

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima [Cmax]
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 90
Farmacocinetica
Giorno 1 e Giorno 90
Area sotto la curva [AUC]
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 90
Farmacocinetica
Giorno 1 e Giorno 90
Tempo per raggiungere la Cmax [Tmax]
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 90
Farmacocinetica
Giorno 1 e Giorno 90
Emivita di eliminazione [T1/2]
Lasso di tempo: Giorno 90-Giorno 93
Farmacocinetica
Giorno 90-Giorno 93
Gioco apparente (CL/F)
Lasso di tempo: Giorno 90-Giorno 93
Farmacocinetica
Giorno 90-Giorno 93
Volume apparente di distribuzione (Vz/F)
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 90- Giorno 93
Farmacocinetica
Giorno 1 e Giorno 90- Giorno 93

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione dell'attività Gcase (μmol/L/h) in macchie di sangue essiccato (DBS)
Lasso di tempo: Dalla prima dose al giorno 90
Farmacodinamica (risultato esplorativo): variazione media rispetto al basale dell'attività di Gcase nella DBS
Dalla prima dose al giorno 90
Concentrazione di sfingolipidi nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Dalla prima dose al giorno 90
Farmacodinamica (risultato esplorativo): variazione media rispetto al basale degli sfingolipidi nel liquido cerebrospinale
Dalla prima dose al giorno 90

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gain Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

13 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GANX-001-V102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi