Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av GT-02287 ved Parkinsons sykdom

5. mai 2025 oppdatert av: Gain Therapeutics, Inc.

En åpen studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til GT-02287 hos deltakere med Parkinsons sykdom med eller uten en patogen GBA1-mutasjon

Hovedmålet med denne kliniske studien er å lære om sikkerheten og toleransen til GT-02287. Spørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • Hvilke medisinske problemer har deltakerne når de tar GT-02287?
  • Hvordan absorberes, distribueres og fjernes GT-02287 fra deltakerne over tid (farmakokinetikk)?
  • Er det noen biologiske effekter av GT-02287 i blod og i cerebrospinalvæske som kan være gunstig for personer med Parkinsons sykdom?

Deltakerne vil:

  • besøk klinikken for å vurdere om de kvalifiserer for studien (30-dagers screeningperiode)
  • hvis du er kvalifisert, motta GT-02287 én gang om dagen hver dag i 90 dager (90-dagers åpen etikettbehandlingsperiode)
  • besøk klinikken første behandlingsdag, etter de første 2 ukene av behandlingen, og hver måned i løpet av 90 dagers behandlingsperiode.
  • besøk klinikken for å vurdere hvordan de har det 14 dager etter avsluttet GT-02287-behandling (14-dagers oppfølgingsperiode).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase 1b, 3-måneders, multisenter, åpne studien av GT-02287 hos deltakere med Parkinsons sykdom med eller uten GBA1-mutasjoner. Hovedmålet med studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til GT-02287. Studien vil også undersøke farmakokinetikk (PK) og utforske farmakodynamiske parametere i blod og CSF og effekten av GT-02287 på skårer fra utvalgte kliniske skalaer. Omtrent 20 deltakere vil bli påmeldt for å resultere i omtrent 15 evaluerbare deltakere.

Alle deltakere vil motta en oral dose av GT-02287 på 13,5 mg/kg/dag (pluss/minus 2 mg/kg/dag) en gang daglig i 90 dager.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Rekruttering
        • CMAX
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
      • Parkville, Victoria, Australia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Kunne og villige til å gi skriftlig informert samtykke og være villig til å overholde kravene og begrensningene til studien
  • Alle kjønn, ≥30 og ≤85 år
  • Diagnose av PD basert på MDS-kriterier
  • Innen 7 år etter PD-diagnose
  • Kroppsmasseindeks på ≥18 og ≤40 kg/m2, og en kroppsvekt ≥45 kg og ≤120 kg
  • Villig til å gi blodprøve for PD-relatert genetisk testing
  • Hoehn & Yahr 1-3, inklusive
  • Ingen alvorlige motoriske svingninger eller invalidiserende dyskinesier basert på utforskerens kliniske vurdering
  • Naiv til farmakologisk behandling for PD eller på stabil PD-medisin i ≥3 måneder før screening, inkludert ≥4 uker med samme dose(r) rett før screening
  • Ikke gravid eller ammer
  • Hvis deltakeren enten er i fertil alder eller produserer potensielt levedyktig sperm, må deltakeren samtykke i å bruke 2 former for prevensjon (barrieremetode og en andre svært effektiv prevensjonsform/prevensjon, som definert i protokollen) hvis deltaker i potensielt reproduktivt samleie ( med en partner som produserer potensielt levedyktig sæd eller er i fertil alder)
  • Godta å ikke delta i en annen undersøkelsesstudie mens du deltar i denne studien
  • For deltakere med kjente GBA1-mutasjoner, tilstedeværelse av en GBA1-mutasjon som har vært assosiert med økt risiko for PD

Ekskluderingskriterier:

  • Andre nevrologiske lidelser, inkludert men ikke begrenset til Alzheimers sykdom, amyotrofisk lateral sklerose, frontotemporal demens, progressiv supranukleær parese, kortikobasalt syndrom, Huntingtons sykdom, multippel systematrofi, demens med Lewy-legemer, sekundær (f.eks. medikamentindusert) parkinsonisme, multippel sklerose eller epilepsi
  • En historie med Gauchers sykdom eller homozygot for en GBA1 patogen variant kjent for å være assosiert med GD eller sammensatt heterozygot for 2 alleler som er kjent for å være assosiert med GD.
  • Kjent PD-assosiert LRRK2 patogen variant eller andre PD-assosierte genetiske mutasjoner andre enn GBA1
  • Demens eller en moderat kognitiv svikt (score ≥17 på Montreal Cognitive Assessment)
  • Overfølsomhet overfor GT-02287 eller noen av dets hjelpestoffer
  • Samtidige medisiner metabolisert primært av cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) som har et smalt terapeutisk vindu, samtidige medisiner som er substrater for brystkreftresistensprotein og/eller P-glykoprotein og som har et smalt terapeutisk vindu, samtidige medisiner som er potente hemmere eller indusere av CYP3A4
  • Bruk av dopaminantagonister (antipsykotika) eller antikolinerge medisiner
  • Samtidig sykdom inkludert, men ikke begrenset til kardiovaskulære tilstander, diabetes, autoimmun sykdom, kreft, aktiv infeksjonssykdom, psykotiske lidelser og symptomer, depressive symptomer, narkotika- og/eller alkoholmisbruk som definert i protokollen
  • Malabsorpsjon eller relevant lidelse som kan påvirke absorpsjonen av GT-02287
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietest
  • Kontraindikasjoner for lumbalpunksjon (LP)
  • Bloddonasjon >500 ml innen 3 måneder
  • Kan ikke overholde restriksjoner på matvarer, røyking og/eller alkoholbruk som definert i protokollen
  • deltakelse i en intervensjonell klinisk studie innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: enarm. Alle deltakere mottar det aktive molekylet (en gang daglig GT-02287-administrasjon)
Legemiddel: GT-02287
Dose på 13,5 mg/kg/dag (pluss/minus 2 mg/kg/dag basert på kroppsvekt) som skal administreres oralt én gang daglig i 90 dager. Doseringsform: pulver i pose (200 mg GT-02287 per pose) for rekonstituering med et suspensjonsmiddel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst, natur, forhold til undersøkelsesprodukt (IP) og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra første dose til dag 105
Fra første dose til dag 105
Forekomst av klinisk signifikante funn for kliniske laboratorieevalueringer, fysiske og nevrologiske undersøkelser, kroppsvekt, målinger av vitale tegn, 12-avlednings eller 12-avlednings elektrokardiogrammer (EKG), Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Fra første dose til dag 105
Fra første dose til dag 105

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax]
Tidsramme: Dag 1 og dag 90
Farmakokinetikk
Dag 1 og dag 90
Område under kurven [AUC]
Tidsramme: Dag 1 og dag 90
Farmakokinetikk
Dag 1 og dag 90
Tid for å nå Cmax [Tmax]
Tidsramme: Dag 1 og dag 90
Farmakokinetikk
Dag 1 og dag 90
Eliminasjonshalveringstid [T1/2]
Tidsramme: Dag 90 - Dag 93
Farmakokinetikk
Dag 90 - Dag 93
Tilsynelatende klarering (CL/F)
Tidsramme: Dag 90 - Dag 93
Farmakokinetikk
Dag 90 - Dag 93
Tilsynelatende distribusjonsvolum (Vz/F)
Tidsramme: Dag 1 og dag 90 - dag 93
Farmakokinetikk
Dag 1 og dag 90 - dag 93

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gcase-aktivitet (µmol/L/t) måling i tørkede blodflekker (DBS)
Tidsramme: Fra første dose til dag 90
Farmakodynamikk (Utforskende utfall): gjennomsnittlig endring fra baseline i Gcase-aktivitet i DBS
Fra første dose til dag 90
Konsentrasjon av sfingolipider i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Fra første dose til dag 90
Farmakodynamikk (Utforskende utfall): gjennomsnittlig endring fra baseline i sfingolipider i CSF
Fra første dose til dag 90

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Gain Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2025

Studiet fullført (Antatt)

30. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. desember 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

13. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GANX-001-V102

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere