Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika GT-02287 w chorobie Parkinsona

5 maja 2025 zaktualizowane przez: Gain Therapeutics, Inc.

Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki GT-02287 u uczestników chorych na chorobę Parkinsona z patogenną mutacją GBA1 lub bez niej

Głównym celem tego badania klinicznego jest poznanie bezpieczeństwa i tolerancji GT-02287. Pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • Jakie problemy zdrowotne mają uczestnicy biorący GT-02287?
  • W jaki sposób GT-02287 jest wchłaniany, dystrybuowany i usuwany z organizmu uczestników w czasie (farmakokinetyka)?
  • Czy istnieją jakieś biologiczne skutki GT-02287 we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym, które mogłyby być korzystne dla osób z chorobą Parkinsona?

Uczestnicy będą:

  • udać się do kliniki w celu oceny, czy kwalifikują się do badania (30-dniowy okres przesiewowy)
  • jeśli kwalifikujesz się, otrzymuj GT-02287 raz dziennie codziennie przez 90 dni (90-dniowy okres leczenia Open Label)
  • zgłosić się do kliniki pierwszego dnia leczenia, po pierwszych 2 tygodniach leczenia oraz co miesiąc w ciągu 90-dniowego Okresu leczenia.
  • udać się do kliniki, aby ocenić swoje samopoczucie 14 dni po zakończeniu leczenia GT-02287 (14-dniowy okres obserwacji).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To 3-miesięczne, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1b dotyczące GT-02287 u uczestników z chorobą Parkinsona z mutacjami GBA1 lub bez. Podstawowym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji GT-02287. W badaniu zbadana zostanie także farmakokinetyka (PK) oraz parametry farmakodynamiczne we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym, a także wpływ GT-02287 na wyniki w wybranych skalach klinicznych. Do udziału w badaniu zostanie zapisanych około 20 uczestników, co daje w rezultacie około 15 uczestników podlegających ocenie.

Wszyscy uczestnicy otrzymają doustną dawkę GT-02287 wynoszącą 13,5 mg/kg/dzień (plus/minus 2 mg/kg/dzień) raz dziennie przez 90 dni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • Rekrutacyjny
        • CMAX
        • Kontakt:
    • Victoria

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Możliwość i chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody oraz chęć przestrzegania wymogów i ograniczeń badania
  • Płeć dowolna, wiek ≥30 i ≤85 lat
  • Rozpoznanie PD na podstawie kryteriów MDS
  • W ciągu 7 lat od rozpoznania PD
  • Wskaźnik masy ciała ≥18 i ≤40 kg/m2 oraz masa ciała ≥45 kg i ≤120 kg
  • Chętnie udostępnię próbkę krwi do badań genetycznych związanych z chorobą Parkinsona
  • Hoehn & Yahr 1-3 włącznie
  • Brak poważnych fluktuacji motorycznych lub dyskinez powodujących niepełnosprawność, jak wynika z oceny klinicznej badacza
  • Osoby nie leczone farmakologicznie na PD lub na stabilnych lekach na PD przez ≥3 miesiące przed badaniem przesiewowym, w tym przez ≥4 tygodnie w tej samej dawce(ach) bezpośrednio przed badaniem przesiewowym
  • Nie jest w ciąży ani nie karmi piersią
  • Jeśli uczestniczka jest w wieku rozrodczym lub wytwarza potencjalnie zdolne do życia plemniki, musi zgodzić się na stosowanie 2 form antykoncepcji (metody barierowej i drugiej wysoce skutecznej formy kontroli urodzeń/antykoncepcji, zgodnie z definicją w protokole), jeśli podejmuje stosunek potencjalnie reprodukcyjny ( z partnerem, który produkuje odpowiednio potencjalnie zdolne do życia plemniki lub jest w stanie zajść w ciążę)
  • Wyrażam zgodę na nieuczestniczenie w innym badaniu badawczym podczas wzięcia udziału w tym badaniu
  • W przypadku uczestników ze znanymi mutacjami GBA1, obecność mutacji GBA1, która została powiązana ze zwiększonym ryzykiem PD

Kryteria wykluczenia:

  • Inne zaburzenia neurologiczne, w tym między innymi choroba Alzheimera, stwardnienie zanikowe boczne, otępienie czołowo-skroniowe, postępujące porażenie nadjądrowe, zespół korowo-podstawny, choroba Huntingtona, zanik wieloukładowy, otępienie z ciałami Lewy'ego, wtórne (np. polekowe) parkinsonizm, stwardnienie rozsiane lub padaczka
  • Choroba Gauchera w wywiadzie lub homozygota pod względem wariantu patogennego GBA1, o którym wiadomo, że jest powiązany z GD, lub złożona heterozygota pod względem 2 alleli, o których wiadomo, że jest powiązana z GD.
  • Znany wariant patogeniczny LRRK2 związany z PD lub inne mutacje genetyczne związane z PD inne niż GBA1
  • Demencja lub umiarkowane upośledzenie funkcji poznawczych (wynik ≥17 w Montrealskiej ocenie poznawczej)
  • Nadwrażliwość na GT-02287 lub na którąkolwiek substancję pomocniczą
  • Jednoczesne leki metabolizowane głównie przez cytochrom P450 3A4 (CYP3A4), które mają wąskie okno terapeutyczne, jednocześnie stosowane leki, które są substratami białka oporności raka piersi i/lub glikoproteiny P i które mają wąskie okno terapeutyczne, jednocześnie stosowane leki, które są silnymi inhibitorami lub induktorami CYP3A4
  • Stosowanie antagonistów dopaminy (leków przeciwpsychotycznych) lub leków antycholinergicznych
  • Choroby współistniejące, w tym między innymi choroby układu krążenia, cukrzyca, choroba autoimmunologiczna, nowotwór, aktywna choroba zakaźna, zaburzenia i objawy psychotyczne, objawy depresyjne, nadużywanie narkotyków i/lub alkoholu zgodnie z definicją w protokole
  • Złe wchłanianie lub powiązane zaburzenie, które może mieć wpływ na wchłanianie GT-02287
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych
  • Przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego (LP)
  • Oddawanie krwi >500 ml w ciągu 3 miesięcy
  • Nie można przestrzegać ograniczeń dotyczących produktów spożywczych, palenia i/lub spożywania alkoholu określonych w protokole
  • udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: jednoramienny. Wszyscy uczestnicy otrzymują aktywną cząsteczkę (raz dziennie podawanie GT-02287)
Lek: GT-02287
Dawka 13,5 mg/kg/dzień (plus/minus 2 mg/kg/dzień w przeliczeniu na masę ciała) podawana doustnie raz dziennie przez 90 dni. Postać dawkowania: proszek w saszetce (200 mg GT-02287 w saszetce) do rozpuszczenia ze środkiem zawieszającym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania, charakter, związek z badanym produktem (IP) i dotkliwość zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do dnia 105
Od pierwszej dawki do dnia 105
Częstość występowania klinicznie istotnych wyników w klinicznych ocenach laboratoryjnych, badaniach fizykalnych i neurologicznych, masie ciała, pomiarach parametrów życiowych, elektrokardiogramach 12- lub 12-odprowadzeniowych (EKG), Skala Oceny Samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do dnia 105
Od pierwszej dawki do dnia 105

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu [Cmax]
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 90
Farmakokinetyka
Dzień 1 i Dzień 90
Pole pod krzywą [AUC]
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 90
Farmakokinetyka
Dzień 1 i Dzień 90
Czas do osiągnięcia Cmax [Tmax]
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 90
Farmakokinetyka
Dzień 1 i Dzień 90
Okres półtrwania w fazie eliminacji [T1/2]
Ramy czasowe: Dzień 90 - Dzień 93
Farmakokinetyka
Dzień 90 - Dzień 93
Pozorny prześwit (CL/F)
Ramy czasowe: Dzień 90 - Dzień 93
Farmakokinetyka
Dzień 90 - Dzień 93
Pozorna objętość dystrybucji (Vz/F)
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 90 – Dzień 93
Farmakokinetyka
Dzień 1 i Dzień 90 – Dzień 93

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar aktywności Gcase (µmol/L/h) w wysuszonych plamach krwi (DBS)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do dnia 90
Farmakodynamika (wynik eksploracji): średnia zmiana aktywności Gcase w DBS w stosunku do wartości wyjściowych
Od pierwszej dawki do dnia 90
Stężenie sfingolipidów w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do dnia 90
Farmakodynamika (wynik badań): średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia sfingolipidów w płynie mózgowo-rdzeniowym
Od pierwszej dawki do dnia 90

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gain Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GANX-001-V102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj