Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af GT-02287 ved Parkinsons sygdom

5. maj 2025 opdateret af: Gain Therapeutics, Inc.

En åben-label undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​GT-02287 hos deltagere med Parkinsons sygdom med eller uden en patogen GBA1-mutation

Hovedmålet med dette kliniske forsøg er at lære om sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GT-02287. Spørgsmålene det sigter mod at besvare er:

  • Hvilke medicinske problemer har deltagerne, når de tager GT-02287?
  • Hvordan absorberes, distribueres og fjernes GT-02287 fra deltagernes krop over tid (farmakokinetik)?
  • Er der nogen biologiske effekter af GT-02287 i blod og i cerebrospinalvæske, som kan være gavnlige for mennesker med Parkinsons sygdom?

Deltagerne vil:

  • besøg klinikken for at vurdere, om de kvalificerer sig til undersøgelsen (30-dages screeningsperiode)
  • hvis du er berettiget, modtag GT-02287 én gang dagligt hver dag i 90 dage (90-dages Open Label-behandlingsperiode)
  • besøge klinikken den første behandlingsdag, efter de første 2 ugers behandling og hver måned i den 90 dage lange behandlingsperiode.
  • besøge klinikken for at vurdere, hvordan de har det 14 dage efter afslutningen af ​​GT-02287-behandlingen (14-dages opfølgningsperiode).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 1b, 3-måneders, multicenter, åben-label undersøgelse af GT-02287 i deltagere med Parkinsons sygdom med eller uden GBA1 mutationer. Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GT-02287. Studiet vil også undersøge farmakokinetik (PK) og undersøge farmakodynamiske parametre i blod og CSF og effekt af GT-02287 på score fra udvalgte kliniske skalaer. Cirka 20 deltagere vil blive tilmeldt, hvilket resulterer i cirka 15 evaluerbare deltagere.

Alle deltagere vil modtage en oral dosis af GT-02287 på 13,5 mg/kg/dag (plus/minus 2 mg/kg/dag) én gang dagligt i 90 dage.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kunne og villige til at give skriftligt informeret samtykke og være villig til at overholde undersøgelsens krav og begrænsninger
  • Ethvert køn, ≥30 og ≤85 år
  • Diagnose af PD baseret på MDS-kriterier
  • Inden for 7 år efter PD-diagnose
  • Kropsmasseindeks på ≥18 og ≤40 kg/m2 og en kropsvægt ≥45 kg og ≤120 kg
  • Villig til at give en blodprøve til PD-relateret genetisk testning
  • Hoehn & Yahr 1-3, inklusive
  • Ingen alvorlige motoriske udsving eller invaliderende dyskinesier baseret på investigatorens kliniske vurdering
  • Naiv til farmakologisk behandling for PD eller på stabil PD-medicin i ≥3 måneder før screening, inklusive ≥4 uger med samme dosis(r) umiddelbart før screening
  • Ikke gravid eller ammende
  • Hvis deltageren enten er i den fødedygtige alder eller producerer potentielt levedygtige sædceller, skal deltageren acceptere at bruge 2 former for prævention (barrieremetode og en anden yderst effektiv form for prævention/prævention, som defineret i protokollen), hvis deltager i potentielt reproduktivt samleje ( med en partner, der producerer potentielt levedygtige sædceller eller er i den fødedygtige alder)
  • Indvilger i ikke at deltage i en anden undersøgelse, mens du deltager i denne undersøgelse
  • For deltagere med kendte GBA1-mutationer, tilstedeværelse af en GBA1-mutation, der har været forbundet med en øget risiko for PD

Ekskluderingskriterier:

  • Andre neurologiske lidelser, herunder, men ikke begrænset til, Alzheimers sygdom, amyotrofisk lateral sklerose, frontotemporal demens, progressiv supranukleær parese, corticobasal syndrom, Huntingtons sygdom, multipel systematrofi, demens med Lewy-legemer, sekundær (f.eks. lægemiddelinduceret) parkinsonisme, multipel sklerose eller epilepsi
  • En historie med Gauchers sygdom eller homozygot for en GBA1 patogen variant, der vides at være associeret med GD eller forbindelse heterozygot for 2 alleler, der vides at være associeret med GD.
  • Kendt PD-associeret LRRK2 patogen variant eller andre PD-associerede genetiske mutationer andre end GBA1
  • Demens eller en moderat kognitiv svækkelse (score ≥17 på Montreal Cognitive Assessment)
  • Overfølsomhed over for GT-02287 eller et eller flere af dets hjælpestoffer
  • Samtidig medicin metaboliseres primært af cytochrom P450 3A4 (CYP3A4), som har et snævert terapeutisk vindue, samtidig medicin, der er substrater for brystkræftresistensprotein og/eller P-glycoprotein, og som har et snævert terapeutisk vindue, samtidig medicin, der er potente hæmmere eller inducere af CYP3A4
  • Brug af dopaminantagonister (antipsykotika) eller antikolinerg medicin
  • Samtidig sygdom, herunder, men ikke begrænset til kardiovaskulære tilstande, diabetes, autoimmun sygdom, cancer, aktiv infektionssygdom, psykotiske lidelser og symptomer, depressive symptomer, stof- og/eller alkoholmisbrug som defineret i protokollen
  • Malabsorption eller relevant lidelse, som kan påvirke absorptionen af ​​GT-02287
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietest
  • Kontraindikationer til lumbalpunktur (LP)
  • Bloddonation >500 ml inden for 3 måneder
  • Ude af stand til at overholde restriktioner for fødevarer, rygning og/eller alkoholbrug som defineret i protokollen
  • deltagelse i ethvert interventionelt klinisk studie inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: enarmet. Alle deltagere modtager det aktive molekyle (en gang daglig GT-02287 administration)
Medicin: GT-02287
Dosis på 13,5 mg/kg/dag (plus/minus 2 mg/kg/dag baseret på kropsvægt), der skal administreres oralt én gang dagligt i 90 dage. Doseringsform: pulver i pose (200 mg GT-02287 pr. pose) til rekonstitution med et suspenderingsmiddel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst, art, forhold til forsøgsprodukt (IP) og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Fra første dosis til dag 105
Fra første dosis til dag 105
Forekomst af klinisk signifikante fund til kliniske laboratorieevalueringer, fysiske og neurologiske undersøgelser, kropsvægt, målinger af vitale tegn, 12-aflednings eller 12-aflednings elektrokardiogrammer (EKG'er), Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Fra første dosis til dag 105
Fra første dosis til dag 105

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration [Cmax]
Tidsramme: Dag 1 og dag 90
Farmakokinetik
Dag 1 og dag 90
Område under kurven [AUC]
Tidsramme: Dag 1 og dag 90
Farmakokinetik
Dag 1 og dag 90
Tid til at nå Cmax [Tmax]
Tidsramme: Dag 1 og dag 90
Farmakokinetik
Dag 1 og dag 90
Eliminationshalveringstid [T1/2]
Tidsramme: Dag 90 - Dag 93
Farmakokinetik
Dag 90 - Dag 93
Tilsyneladende clearance (CL/F)
Tidsramme: Dag 90 - Dag 93
Farmakokinetik
Dag 90 - Dag 93
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vz/F)
Tidsramme: Dag 1 og dag 90 - dag 93
Farmakokinetik
Dag 1 og dag 90 - dag 93

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gcase-aktivitet (µmol/L/h) måling i tørrede blodpletter (DBS)
Tidsramme: Fra første dosis til dag 90
Farmakodynamik (Exploratory Outcome): gennemsnitlig ændring fra baseline i Gcase-aktivitet i DBS
Fra første dosis til dag 90
Koncentration af sphingolipider i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Fra første dosis til dag 90
Farmakodynamik (Exploratory Outcome): gennemsnitlig ændring fra baseline i sphingolipider i CSF
Fra første dosis til dag 90

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gain Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2024

Først opslået (Faktiske)

13. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GANX-001-V102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner