Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van GT-02287 bij de ziekte van Parkinson

5 mei 2025 bijgewerkt door: Gain Therapeutics, Inc.

Een open-label onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van GT-02287 te beoordelen bij deelnemers met de ziekte van Parkinson, met of zonder een pathogene GBA1-mutatie

Het belangrijkste doel van deze klinische proef is om meer te weten te komen over de veiligheid en verdraagbaarheid van GT-02287. De vragen die het wil beantwoorden zijn:

  • Welke medische problemen hebben deelnemers bij het gebruik van GT-02287?
  • Hoe wordt GT-02287 in de loop van de tijd geabsorbeerd, gedistribueerd en verwijderd uit het lichaam van deelnemers (farmacokinetiek)?
  • Zijn er biologische effecten van GT-02287 in het bloed en in het hersenvocht die gunstig kunnen zijn voor mensen met de ziekte van Parkinson?

Deelnemers zullen:

  • de kliniek bezoeken om te beoordelen of ze in aanmerking komen voor het onderzoek (screeningperiode van 30 dagen)
  • indien u hiervoor in aanmerking komt, ontvangt u GT-02287 eenmaal per dag gedurende 90 dagen (Open Label-behandelingsperiode van 90 dagen)
  • Bezoek de kliniek op de eerste dag van de behandeling, na de eerste twee weken van de behandeling en elke maand tijdens de behandelingsperiode van 90 dagen.
  • 14 dagen na het einde van de behandeling met GT-02287 (follow-upperiode van 14 dagen) naar de kliniek gaan om te beoordelen hoe het met hen gaat.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 1b, 3 maanden durende, multicenter, open-label studie van GT-02287 bij deelnemers met de ziekte van Parkinson, met of zonder GBA1-mutaties. Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van GT-02287. De studie zal ook de farmacokinetiek (PK) onderzoeken en farmacodynamische parameters in bloed en hersenvocht en het effect van GT-02287 op scores van geselecteerde klinische schalen onderzoeken. Er zullen ongeveer 20 deelnemers worden ingeschreven, wat resulteert in ongeveer 15 evalueerbare deelnemers.

Alle deelnemers krijgen eenmaal daags gedurende 90 dagen een orale dosis GT-02287 van 13,5 mg/kg/dag (plus/minus 2 mg/kg/dag).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en bereid te zijn te voldoen aan de vereisten en beperkingen van het onderzoek
  • Elk geslacht, ≥30 en ≤85 jaar oud
  • Diagnose van PD op basis van MDS-criteria
  • Binnen 7 jaar na de diagnose van de ziekte van Parkinson
  • Body mass index van ≥18 en ≤40 kg/m2, en een lichaamsgewicht ≥45 kg en ≤120 kg
  • Bereid om een ​​bloedmonster af te staan ​​voor PD-gerelateerde genetische tests
  • Hoehn & Yahr 1-3, inclusief
  • Geen ernstige motorische fluctuaties of invaliderende dyskinesieën gebaseerd op de klinische beoordeling van de onderzoeker
  • Naïef voor een farmacologische behandeling voor Parkinson of gebruikte stabiele Parkinson-medicatie gedurende ≥3 maanden voorafgaand aan de screening, inclusief ≥4 weken met dezelfde dosis(en) onmiddellijk vóór de screening
  • Niet zwanger of borstvoeding gevend
  • Als de deelnemer zwanger kan worden of mogelijk levensvatbaar sperma produceert, moet de deelnemer akkoord gaan met het gebruik van 2 vormen van anticonceptie (barrièremethode en een tweede zeer effectieve vorm van anticonceptie/anticonceptie, zoals gedefinieerd in het protocol) als hij/zij mogelijk reproductieve geslachtsgemeenschap heeft ( met een partner die respectievelijk potentieel levensvatbaar sperma produceert of zwanger kan worden)
  • Akkoord gaan om niet deel te nemen aan een ander onderzoeksonderzoek terwijl u deelneemt aan dit onderzoek
  • Voor deelnemers met bekende GBA1-mutaties: aanwezigheid van een GBA1-mutatie die in verband is gebracht met een verhoogd risico op Parkinson

Uitsluitingscriteria:

  • Andere neurologische aandoeningen, waaronder maar niet beperkt tot de ziekte van Alzheimer, amyotrofische laterale sclerose, frontotemporale dementie, progressieve supranucleaire verlamming, corticobasaal syndroom, de ziekte van Huntington, meervoudige systeematrofie, dementie met Lewy bodies, secundair (bijv. door geneesmiddelen veroorzaakt) parkinsonisme, multiple sclerose of epilepsie
  • Een voorgeschiedenis van de ziekte van Gaucher of homozygoot voor een GBA1-pathogene variant waarvan bekend is dat deze geassocieerd is met GD of een samengestelde heterozygoot voor 2 allelen waarvan bekend is dat deze geassocieerd is met GD.
  • Bekende PD-geassocieerde LRRK2-pathogene variant of andere PD-geassocieerde genetische mutaties anders dan GBA1
  • Dementie of een matige cognitieve stoornis (score ≥17 op de Montreal Cognitive Assessment)
  • Overgevoeligheid voor GT-02287 of één van de hulpstoffen
  • Gelijktijdige medicijnen die voornamelijk worden gemetaboliseerd door cytochroom P450 3A4 (CYP3A4) en die een smal therapeutisch venster hebben, gelijktijdige medicijnen die substraten zijn van borstkankerresistentie-eiwit en/of P-glycoproteïne en die een smal therapeutisch venster hebben, gelijktijdige medicijnen die krachtige remmers of inductoren zijn van CYP3A4
  • Gebruik van dopamine-antagonisten (antipsychotica) of anticholinergische medicijnen
  • Gelijktijdige ziekten, waaronder maar niet beperkt tot cardiovasculaire aandoeningen, diabetes, auto-immuunziekten, kanker, actieve infectieziekten, psychotische stoornissen en symptomen, depressieve symptomen, drugs- en/of alcoholmisbruik zoals gedefinieerd in het protocol
  • Malabsorptie of relevante stoornis die de absorptie van GT-02287 kan beïnvloeden
  • Klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtests
  • Contra-indicaties voor lumbaalpunctie (LP)
  • Bloeddonatie >500 ml binnen 3 maanden
  • Niet in staat om te voldoen aan de beperkingen op het gebied van voedselproducten, roken en/of alcoholgebruik zoals gedefinieerd in het protocol
  • deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan de screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: eenarmig. Alle deelnemers ontvangen het actieve molecuul (eenmaal daags GT-02287 toediening)
Geneesmiddel: GT-02287
Dosis van 13,5 mg/kg/dag (plus/minus 2 mg/kg/dag op basis van lichaamsgewicht), eenmaal daags oraal toe te dienen gedurende 90 dagen. Doseringsvorm: poeder in sachet (200 mg GT-02287 per sachet) voor reconstitutie met een suspendeermiddel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie, aard, relatie tot onderzoeksproduct (IP) en ernst van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot dag 105
Vanaf de eerste dosis tot dag 105
Incidentie van klinisch significante bevindingen voor klinische laboratoriumevaluaties, lichamelijk en neurologisch onderzoek, lichaamsgewicht, metingen van vitale functies, 12-afleidingen of 12-afleidingen elektrocardiogrammen (ECG's), Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot dag 105
Vanaf de eerste dosis tot dag 105

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale plasmaconcentratie [Cmax]
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 90
Farmacokinetiek
Dag 1 en Dag 90
Oppervlakte onder de curve [AUC]
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 90
Farmacokinetiek
Dag 1 en Dag 90
Tijd om Cmax te bereiken [Tmax]
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 90
Farmacokinetiek
Dag 1 en Dag 90
Eliminatiehalfwaardetijd [T1/2]
Tijdsspanne: Dag 90- Dag 93
Farmacokinetiek
Dag 90- Dag 93
Schijnbare speling (CL/F)
Tijdsspanne: Dag 90- Dag 93
Farmacokinetiek
Dag 90- Dag 93
Schijnbaar distributievolume (Vz/F)
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 90-dag 93
Farmacokinetiek
Dag 1 en dag 90-dag 93

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Meting van Gcase-activiteit (μmol/l/u) in gedroogde bloedvlekken (DBS)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot dag 90
Farmacodynamiek (verkennende uitkomst): gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in Gcase-activiteit in DBS
Vanaf de eerste dosis tot dag 90
Concentratie van sfingolipiden in hersenvocht (CSF)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot dag 90
Farmacodynamiek (verkennende uitkomst): gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in sfingolipiden in CSF
Vanaf de eerste dosis tot dag 90

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gain Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

30 november 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GANX-001-V102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren