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Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von GT-02287 bei der Parkinson-Krankheit

5. Mai 2025 aktualisiert von: Gain Therapeutics, Inc.

Eine offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von GT-02287 bei Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit mit oder ohne einer pathogenen GBA1-Mutation

Das Hauptziel dieser klinischen Studie besteht darin, mehr über die Sicherheit und Verträglichkeit von GT-02287 zu erfahren. Die Fragen, die es beantworten soll, sind:

  • Welche medizinischen Probleme haben Teilnehmer bei der Einnahme von GT-02287?
  • Wie wird GT-02287 im Laufe der Zeit absorbiert, verteilt und aus dem Körper der Teilnehmer entfernt (Pharmakokinetik)?
  • Gibt es biologische Wirkungen von GT-02287 im Blut und in der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit, die für Menschen mit Parkinson-Krankheit von Vorteil sein könnten?

Die Teilnehmer werden:

  • Besuchen Sie die Klinik, um festzustellen, ob sie für die Studie geeignet sind (30-tägiger Screening-Zeitraum).
  • Wenn Sie berechtigt sind, erhalten Sie 90 Tage lang einmal täglich GT-02287 (90-tägiger Open-Label-Behandlungszeitraum)
  • Besuchen Sie die Klinik am ersten Behandlungstag, nach den ersten zwei Behandlungswochen und jeden Monat während des 90-tägigen Behandlungszeitraums.
  • Besuchen Sie die Klinik, um 14 Tage nach Ende der GT-02287-Behandlung (14-tägige Nachbeobachtungszeit) zu beurteilen, wie es ihnen geht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese dreimonatige, multizentrische, offene Phase-1b-Studie zu GT-02287 bei Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit mit oder ohne GBA1-Mutationen. Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GT-02287. Die Studie wird auch die Pharmakokinetik (PK) untersuchen und pharmakodynamische Parameter in Blut und Liquor sowie die Wirkung von GT-02287 auf Scores ausgewählter klinischer Skalen untersuchen. Es werden ca. 20 Teilnehmer eingeschrieben, was zu ca. 15 auswertbaren Teilnehmern führt.

Alle Teilnehmer erhalten 90 Tage lang einmal täglich eine orale Dosis von GT-02287 von 13,5 mg/kg/Tag (plus/minus 2 mg/kg/Tag).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In der Lage und bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und bereit zu sein, die Anforderungen und Einschränkungen der Studie einzuhalten
  • Jedes Geschlecht, ≥30 und ≤85 Jahre alt
  • Diagnose der Parkinson-Krankheit anhand der MDS-Kriterien
  • Innerhalb von 7 Jahren nach der PD-Diagnose
  • Body-Mass-Index von ≥18 und ≤40 kg/m2 und ein Körpergewicht von ≥45 kg und ≤120 kg
  • Bereit, eine Blutprobe für PD-bezogene Gentests bereitzustellen
  • Hoehn & Yahr 1-3, inklusive
  • Keine schweren motorischen Schwankungen oder behindernden Dyskinesien basierend auf der klinischen Beurteilung des Prüfarztes
  • Naiv gegenüber einer pharmakologischen Behandlung der Parkinson-Krankheit oder unter stabiler Parkinson-Medikation für ≥3 Monate vor dem Screening, einschließlich ≥4 Wochen mit der/den gleichen Dosis(en) unmittelbar vor dem Screening
  • Nicht schwanger oder stillend
  • Wenn der Teilnehmer entweder im gebärfähigen Alter ist oder potenziell lebensfähige Spermien produziert, muss der Teilnehmer zustimmen, zwei Formen der Empfängnisverhütung anzuwenden (Barrieremethode und eine zweite hochwirksame Form der Empfängnisverhütung/Kontrazeption, wie im Protokoll definiert), wenn er potenziell reproduktiven Geschlechtsverkehr hat ( mit einem Partner, der potenziell lebensfähige Spermien produziert bzw. im gebärfähigen Alter ist)
  • Einverständnis, während der Teilnahme an dieser Studie nicht an einer anderen Untersuchungsstudie teilzunehmen
  • Bei Teilnehmern mit bekannten GBA1-Mutationen: Vorhandensein einer GBA1-Mutation, die mit einem erhöhten Parkinson-Risiko verbunden ist

Ausschlusskriterien:

  • Andere neurologische Erkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Alzheimer-Krankheit, amyotrophe Lateralsklerose, frontotemporale Demenz, progressive supranukleäre Parese, kortikobasales Syndrom, Huntington-Krankheit, Multisystematrophie, Demenz mit Lewy-Körperchen, sekundäre (z. B. medikamenteninduzierter Parkinsonismus, Multiple Sklerose oder Epilepsie
  • Eine Geschichte der Gaucher-Krankheit oder homozygot für eine GBA1-pathogene Variante, von der bekannt ist, dass sie mit GD assoziiert ist, oder heterozygot für 2 Allele, von denen bekannt ist, dass sie mit GD assoziiert sind.
  • Bekannte PD-assoziierte pathogene LRRK2-Variante oder andere PD-assoziierte genetische Mutationen außer GBA1
  • Demenz oder eine mittelschwere kognitive Beeinträchtigung (Punktzahl ≥17 beim Montreal Cognitive Assessment)
  • Überempfindlichkeit gegen GT-02287 oder einen seiner Hilfsstoffe
  • Begleitmedikamente, die hauptsächlich durch Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4) metabolisiert werden und ein enges therapeutisches Fenster haben, Begleitmedikamente, die Substrate des Brustkrebs-Resistenzproteins und/oder P-Glykoproteins sind und ein enges therapeutisches Fenster haben, Begleitmedikamente, die wirksame Inhibitoren oder Induktoren sind von CYP3A4
  • Verwendung von Dopaminantagonisten (Antipsychotika) oder anticholinergen Medikamenten
  • Begleiterkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Diabetes, Autoimmunerkrankungen, Krebs, aktive Infektionskrankheiten, psychotische Störungen und Symptome, depressive Symptome, Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch, wie im Protokoll definiert
  • Malabsorption oder relevante Störung, die die Absorption von GT-02287 beeinträchtigen kann
  • Klinisch signifikante Anomalien im Labortest
  • Kontraindikationen für eine Lumbalpunktion (LP)
  • Blutspende >500 ml innerhalb von 3 Monaten
  • Die im Protokoll festgelegten Beschränkungen für Lebensmittel, Rauchen und/oder Alkoholkonsum können nicht eingehalten werden
  • Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: einarmig. Alle Teilnehmer erhalten das aktive Molekül (einmal täglich Verabreichung von GT-02287).
Arzneimittel: GT-02287
Eine Dosis von 13,5 mg/kg/Tag (plus/minus 2 mg/kg/Tag basierend auf dem Körpergewicht) wird 90 Tage lang einmal täglich oral verabreicht. Darreichungsform: Pulver im Beutel (200 mg GT-02287 pro Beutel) zur Rekonstitution mit einem Suspensionsmittel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz, Art, Zusammenhang mit dem Prüfpräparat (IP) und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum 105. Tag
Von der ersten Dosis bis zum 105. Tag
Häufigkeit klinisch bedeutsamer Befunde für klinische Laboruntersuchungen, körperliche und neurologische Untersuchungen, Körpergewicht, Messungen der Vitalfunktionen, 12-Kanal- oder 12-Kanal-Elektrokardiogramme (EKGs), Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum 105. Tag
Von der ersten Dosis bis zum 105. Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration [Cmax]
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 90
Pharmakokinetik
Tag 1 und Tag 90
Fläche unter der Kurve [AUC]
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 90
Pharmakokinetik
Tag 1 und Tag 90
Zeit bis zum Erreichen von Cmax [Tmax]
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 90
Pharmakokinetik
Tag 1 und Tag 90
Eliminationshalbwertszeit [T1/2]
Zeitfenster: Tag 90 – Tag 93
Pharmakokinetik
Tag 90 – Tag 93
Scheinbarer Abstand (CL/F)
Zeitfenster: Tag 90 – Tag 93
Pharmakokinetik
Tag 90 – Tag 93
Scheinbares Verteilungsvolumen (Vz/F)
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 90 – Tag 93
Pharmakokinetik
Tag 1 und Tag 90 – Tag 93

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung der Gcase-Aktivität (µmol/L/h) in getrockneten Blutflecken (DBS)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum 90. Tag
Pharmakodynamik (exploratives Ergebnis): mittlere Veränderung der Gcase-Aktivität bei DBS gegenüber dem Ausgangswert
Von der ersten Dosis bis zum 90. Tag
Konzentration von Sphingolipiden in der Liquor cerebrospinalis (CSF)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum 90. Tag
Pharmakodynamik (exploratives Ergebnis): mittlere Veränderung der Sphingolipide im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Von der ersten Dosis bis zum 90. Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gain Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GANX-001-V102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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